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Étude visant à démontrer l'efficacité et l'innocuité de la solution orale de propranolol chez les nourrissons atteints d'hémangiomes infantiles proliférants nécessitant un traitement systémique

12 novembre 2015 mis à jour par: Pierre Fabre Dermatology

Une étude randomisée, contrôlée, multidose, multicentrique et adaptative de phase II/III chez des nourrissons atteints d'hémangiomes infantiles proliférants (IH) nécessitant un traitement systémique pour comparer 4 régimes de propranolol (1 ou 3 mg/kg/jour pendant 3 ou 6 mois) à un placebo (double aveugle).

Il existe un besoin médical non satisfait pour un traitement de première intention des HI proliférantes avec un bon profil bénéfice/risque. Sur la base des découvertes récentes de résultats encourageants obtenus avec le propranolol chez une série de nourrissons atteints d'hémangiome infantile (IH) sévère, le propranolol devrait apporter des avantages significatifs dans la prise en charge de la maladie. La présente étude a été conçue pour confirmer l'efficacité du propranolol dans l'IH sévère en démontrant sa supériorité par rapport au placebo et pour documenter le profil de sécurité du propranolol dans cette indication.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif principal L'objectif principal de cette étude est d'identifier la dose et la durée appropriées du traitement au propranolol et de démontrer sa supériorité par rapport au placebo sur la base de la résolution complète/presque complète de l'HI cible à S24.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

512

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg, Allemagne, D-79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Allemagne, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Allemagne, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Allemagne, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Australie
      • Box Hill, Australie
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australie
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australie
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Espagne
      • A Coruna, Espagne, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
      • Madrid, Espagne, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Nantes, France, 44093
        • CHU Hotel Dieu
      • Nice, France, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, France, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, France, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, France, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, France, 31100
        • Hopital des Enfants
      • Tours, France, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Fédération Russe
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Fédération Russe
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Heim Pál Gyermekkórház,
  • Italie
      • Bari, Italie, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Italie, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Mexique
      • Mexico CIty, Mexique
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Pologne
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Pologne
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Pologne
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Pérou
      • Lima, Pérou
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Pérou
        • Clinica Internacional
      • Lima, Pérou
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Roumanie, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Roumanie, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Roumanie, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Roumanie, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • République tchèque
      • Brno, République tchèque
        • Children Dermatology
      • Prague, République tchèque
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 4 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • IH proliférante (hémangiome cible) nécessitant un traitement systémique n'importe où sur le corps, sauf sur la zone de la couche avec un diamètre le plus grand d'au moins 1,5 cm

Critère d'exclusion:

- Le patient présente une ou plusieurs des conditions médicales suivantes : Hémangiome congénital ; syndrome de Kasabach-Merritt ; l'asthme bronchique; bronchospasme; hypoglycémie (< 40 mg/dl ou à risque) ; phéochromocytome non traité ; hypotension (< 50/30 mmHg) ; bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré ; choc cardiogénique; acidose métabolique; bradycardie (< 80 bpm); graves troubles circulatoires artériels périphériques; Phénomène de raynaud; maladie du sinus; insuffisance cardiaque incontrôlée ou angine de Prinzmetal ; syndrome PHACES documenté avec atteinte du système nerveux central

  • Le patient a déjà été traité pour une IH, y compris toute intervention chirurgicale et/ou médicale (par ex. thérapie au laser)
  • Le patient est connu pour avoir une hypersensibilité au propranolol et/ou à tout autre bêta-bloquant

  • Un ou plusieurs des types d'IH suivants sont présents :

    • IH mettant la vie en danger
    • HI menaçant la fonction (par ex. ceux qui causent une altération de la vision, un compromis respiratoire causé par des lésions des voies respiratoires, etc.)
    • IH ulcérée (quelle que soit la localisation) avec douleur et absence de réponse aux mesures simples de soin des plaies
  • Le patient est né prématurément et n'a pas encore atteint son âge équivalent terme (ex. un enfant né 2 mois avant terme ne peut être inclus avant l'âge de 2 mois)
  • FEVG (fonction systolique ventriculaire gauche) ≤ 40 % et/ou cardiomyopathie et/ou trouble du rythme héréditaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Traitement avec placebo pendant 6 mois
Expérimental: Solution buvable de propranolol
Médicament: Propranolol
Propranolol (1 ou 3 mg/kg/jour pendant 3 ou 6 mois)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Analyse intermédiaire : résolution complète/presque complète de l'hémangiome infantile cible à la semaine 24 par rapport à la ligne de base sur la base des évaluations qualitatives indépendantes centralisées en aveugle intra-patient des photographies de la semaine 24.
Délai: 6 mois
6 mois
Analyse primaire : résolution complète/presque complète de l'hémangiome infantile cible à S24 par rapport à la ligne de base sur la base des évaluations qualitatives indépendantes centralisées en aveugle intra-patient des photographies de S24.
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Succès/Échec Basé sur l'évaluation qualitative par l'investigateur de la résolution complète à W48.
Délai: 6 mois
Délai pour la première amélioration durable basée sur des évaluations qualitatives centralisées de visites de patients jumelées
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pierre Fabre Dermatology

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2010

Première publication (Estimation)

26 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

10 décembre 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2015

Dernière vérification

1 novembre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • V00400 SB 201 Study

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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