Studio per dimostrare l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di propranololo nei neonati con emangiomi infantili proliferanti che richiedono una terapia sistemica
12 novembre 2015 aggiornato da: Pierre Fabre Dermatology
Uno studio randomizzato, controllato, multidose, multicentrico, adattivo di fase II/III su neonati con emangiomi infantili proliferanti (IH) che richiedono una terapia sistemica per confrontare 4 regimi di propranololo (1 o 3 mg/kg/giorno per 3 o 6 mesi) con placebo (doppio cieco).
Esiste un bisogno medico insoddisfatto di un trattamento di prima linea degli IH in proliferazione con un buon profilo rischio/beneficio.
Sulla base delle recenti scoperte sui risultati incoraggianti ottenuti con il propranololo in una serie di neonati con grave emangioma infantile (IH), si prevede che il propranololo apporti un beneficio significativo nella gestione della condizione.
Il presente studio è stato progettato per confermare l'efficacia del propranololo nell'IH grave dimostrando la superiorità rispetto al placebo e per documentare il profilo di sicurezza del propranololo in questa indicazione.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario L'obiettivo primario di questo studio è identificare la dose appropriata e la durata del trattamento con propranololo e dimostrare la sua superiorità rispetto al placebo sulla base della risoluzione completa/quasi completa del target IH a W24.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
512
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Box Hill, Australia
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
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Melbourne, Australia
- Royal Children's Hospital
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Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital
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Montreal, Canada, H3T 1C5
- CHU St.Justine
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Toronto, Canada, M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
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Moscow, Federazione Russa
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
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St-Peterburg, Federazione Russa
- Medical Pediatric Academy
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St-Peterburg, Federazione Russa
- Neonatal Intensive Care Department
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Bordeaux, Francia, 33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
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Lyon, Francia, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Nantes, Francia, 44093
- Chu Hotel Dieu
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Nice, Francia, 06202
- Hôpital Archet 2
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Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Paris, Francia, 75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
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St-Etienne, Francia, 42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
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Toulouse, Francia, 31100
- Hôpital des Enfants
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Tours, Francia, 37044
- Hôpital Clocheville
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Freiburg, Germania, D-79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Hamburg, Germania, D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
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Kiel, Germania, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
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München, Germania, D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
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Bari, Italia, 70124
- University of Bari
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Milano, Italia, 20122
- Clinica Dermatologica
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Children's Hospital
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Mexico CIty, Messico
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
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Auckland, Nuova Zelanda
- Auckland Dermatology
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Hamilton, Nuova Zelanda
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
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Lima, Perù
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
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Lima, Perù
- Clinica Internacional
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Lima, Perù
- Instituto Nacional de Salud del Nino
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Gdansk, Polonia
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
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Krakow, Polonia
- University Children's Hospital
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Lodz, Polonia
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
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Warszawa, Polonia
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
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Brno, Repubblica Ceca
- Children Dermatology
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Prague, Repubblica Ceca
- Clinic of Dermatovenerology, University
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Bucharest, Romania, 011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
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Bucharest, Romania, 020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
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Bucharest, Romania, 022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
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Iasi, Romania, 700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
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Timisoara, Romania, 300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
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A Coruna, Spagna, 15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
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Barcelona, Spagna, 08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
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Madrid, Spagna, 28056
- Hospital La Paz
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, Spagna, 15006
- Hospital Universitario de Valencia
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697-1385
- University of California
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Missouri
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St.Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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New York
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
- State University of NY
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- Dell Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Budapest, Ungheria
- Heim Pál Gyermekkórház,
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 4 mesi (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- IH proliferante (emangioma bersaglio) che richiede una terapia sistemica in qualsiasi parte del corpo tranne che nell'area del pannolino con diametro maggiore di almeno 1,5 cm
Criteri di esclusione:
- Il paziente presenta una o più delle seguenti condizioni mediche: Emangioma congenito; sindrome di Kasabach-Merritt; asma bronchiale; broncospasmo; ipoglicemia (< 40 mg/dl o a rischio); feocromocitoma non trattato; ipotensione (< 50/30 mmHg); blocco cardiaco di secondo o terzo grado; shock cardiogenico; acidosi metabolica; bradicardia (< 80 bpm); gravi disturbi circolatori arteriosi periferici; fenomeno di Raynaud; sindrome del seno malato; insufficienza cardiaca incontrollata o angina di Prinzmetal; sindrome PHACES documentata con coinvolgimento del sistema nervoso centrale
- Il paziente è stato precedentemente trattato per IH, comprese eventuali procedure chirurgiche e/o mediche (ad es. laserterapia)
- È nota che il paziente ha un'ipersensibilità al propranololo e/o ad altri beta-bloccanti
Sono presenti uno o più dei seguenti tipi di IH:
- IH in pericolo di vita
- IH che minaccia la funzione (ad es. quelli che causano compromissione della vista, compromissione respiratoria causata da lesioni delle vie aeree, ecc.)
- IH ulcerata (qualunque sia la localizzazione) con dolore e mancanza di risposta a semplici misure di cura della ferita
- Il paziente è nato prematuro e non ha ancora raggiunto l'età equivalente al suo termine (ad esempio, un bambino nato prematuro di 2 mesi non può essere incluso prima dell'età di 2 mesi)
- LVEF (funzione sistolica ventricolare sinistra) ≤40% e/o cardiomiopatia e/o aritmia ereditaria
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Trattamento con placebo per 6 mesi
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Sperimentale: Propranololo soluzione orale
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Propranololo (1 o 3 mg/kg/giorno per 3 o 6 mesi)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Analisi ad interim: risoluzione completa/quasi completa dell'emangioma infantile target alla settimana 24 rispetto al basale sulla base delle valutazioni qualitative indipendenti centralizzate in cieco intra-paziente delle fotografie della settimana 24.
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Analisi primaria: risoluzione completa/quasi completa dell'emangioma infantile target a W24 rispetto al basale sulla base delle valutazioni qualitative indipendenti centralizzate in cieco intra-paziente delle fotografie W24.
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Successo/fallimento basato sulla valutazione qualitativa dello sperimentatore della risoluzione completa al W48.
Lasso di tempo: 6 mesi
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Tempo al primo miglioramento sostenuto basato su valutazioni qualitative centralizzate di visite paziente accoppiate
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 gennaio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 gennaio 2010
Primo Inserito (Stima)
26 gennaio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
10 dicembre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 novembre 2015
Ultimo verificato
1 novembre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Anomalie congenite
- Anomalie della pelle
- Neoplasie, tessuto vascolare
- Emangioma, capillare
- Macchia di vino porto
- Emangioma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Beta-antagonisti adrenergici
- Antagonisti adrenergici
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antiaritmici
- Agenti antipertensivi
- Agenti vasodilatatori
- Propranololo
Altri numeri di identificazione dello studio
- V00400 SB 201 Study
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