Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at demonstrere effektiviteten og sikkerheden af ​​propranolol oral opløsning hos spædbørn med prolifererende infantile hæmangiomer, der kræver systemisk terapi

12. november 2015 opdateret af: Pierre Fabre Dermatology

En randomiseret, kontrolleret, multidosis, multicenter, adaptiv fase II/III-undersøgelse i spædbørn med prolifererende infantile hæmangiomer (IH'er), der kræver systemisk terapi for at sammenligne 4 regimer af propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 måneder) med placebo (Dobbelt blind).

Der er et utilfredsstillet medicinsk behov for en førstelinjebehandling af prolifererende IH'er med en god fordel/risiko-profil. Baseret på de nylige resultater af opmuntrende resultater opnået med propranolol hos en række spædbørn med svær infantil hæmangiom (IH), forventes propranolol at være til væsentlig fordel i behandlingen af ​​tilstanden. Nærværende undersøgelse er designet til at bekræfte effektiviteten af ​​propranolol ved svær IH ved at demonstrere overlegenhed i forhold til placebo og for at dokumentere propranolols sikkerhedsprofil i denne indikation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål Det primære formål med denne undersøgelse er at identificere den passende dosis og varighed af propranololbehandling og demonstrere dens overlegenhed i forhold til placebo baseret på den fuldstændige/næsten fuldstændige opløsning af mål-IH ved W24.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

512

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Den Russiske Føderation
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Den Russiske Føderation
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, Frankrig, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, Frankrig, 31100
        • Hôpital des Enfants
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Italien, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Mexico
      • Mexico CIty, Mexico
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Peru
        • Clinica Internacional
      • Lima, Peru
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Polen
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Polen
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Polen
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Rumænien, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Rumænien, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Rumænien, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
      • Madrid, Spanien, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Children Dermatology
      • Prague, Tjekkiet
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, D-79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Tyskland, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Tyskland, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pál Gyermekkórház,

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 4 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Prolifererende IH (målhæmangiom), der kræver systemisk terapi overalt på kroppen undtagen på bleområdet med største diameter på mindst 1,5 cm

Ekskluderingskriterier:

- Patienten har en eller flere af følgende medicinske tilstande: Medfødt hæmangiom; Kasabach-Merritt syndrom; bronkial astma; bronkospasme; hypoglykæmi (< 40 mg/dl eller risiko); ubehandlet fæokromocytom; hypotension (< 50/30 mmHg); anden eller tredje grads hjerteblok; kardiogent shock; metabolisk acidose; bradykardi (< 80 bpm); alvorlige perifere arterielle kredsløbsforstyrrelser; Raynauds fænomen; syg sinus syndrom; ukontrolleret hjertesvigt eller Prinzmetals angina; dokumenteret PHACES-syndrom med involvering af centralnervesystemet

  • Patienten er tidligere blevet behandlet for IH, inklusive eventuelle kirurgiske og/eller medicinske procedurer (f. laserterapi)
  • Patienten er kendt for at have overfølsomhed over for propranolol og/eller andre betablokkere

  • En eller flere af følgende typer IH er til stede:

    • Livstruende IH
    • Funktionstruende IH (f.eks. dem, der forårsager nedsat syn, respiratorisk kompromittering forårsaget af luftvejslæsioner osv.)
    • Ulcereret IH (uanset lokalisering) med smerter og manglende respons på simple sårplejeforanstaltninger
  • Patienten er født for tidligt og har endnu ikke nået sin terminsækvivalente alder (f.eks. kan et spædbarn født 2 måneder for tidligt ikke inkluderes før 2 måneders alderen)
  • LVEF (venstre ventrikulær systolisk funktion) ≤40 % og/eller kardiomyopati og/eller arvelig arytmiforstyrrelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Behandling med placebo i 6 måneder
Eksperimentel: Propranolol oral opløsning
Medicin: Propranolol
Propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 måneder)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Midlertidig analyse: Fuldstændig/næsten fuldstændig opløsning af det infantile hæmangiom til mål i uge 24 sammenlignet med baseline baseret på intra-patient blindede centraliserede uafhængige kvalitative vurderinger af uge 24 fotografier.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Primær analyse: Fuldstændig/Næsten fuldstændig opløsning af det målinfantile hæmangiom ved W24 sammenlignet med baseline baseret på de intra-patient blindede centraliserede uafhængige kvalitative vurderinger af W24-fotografier.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Succes/fiasko Baseret på Investigator Kvalitative Assessment of Complete Resolution på W48.
Tidsramme: 6 måneder
Tid til første vedvarende forbedring baseret på centraliserede kvalitative vurderinger af parrede patientbesøg
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pierre Fabre Dermatology

Efterforskere

  • Studiestol: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2010

Først opslået (Skøn)

26. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. december 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2015

Sidst verificeret

1. november 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • V00400 SB 201 Study

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil hæmangiom

Kliniske forsøg med Propranolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner