Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att demonstrera effektiviteten och säkerheten av propranolol oral lösning hos spädbarn med prolifererande infantila hemangiom som kräver systemisk terapi

12 november 2015 uppdaterad av: Pierre Fabre Dermatology

En randomiserad, kontrollerad, multidos, multicenter, adaptiv fas II/III-studie på spädbarn med prolifererande infantila hemangiom (IHs) som kräver systemisk terapi för att jämföra 4 kurer av propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 månader) med placebo (Dubbelblind).

Det finns ett otillfredsställt medicinskt behov av en förstahandsbehandling av prolifererande IHs med en god nytta/riskprofil. Baserat på de senaste fynden av uppmuntrande resultat som erhållits med propranolol hos en serie spädbarn med svår infantil hemangiom (IH), förväntas propranolol vara till stor nytta vid hanteringen av tillståndet. Denna studie har utformats för att bekräfta effekten av propranolol vid svår IH genom att visa överlägsenhet gentemot placebo och för att dokumentera propranolols säkerhetsprofil vid denna indikation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primärt mål Det primära syftet med denna studie är att identifiera lämplig dos och varaktighet för propranololbehandling och visa dess överlägsenhet gentemot placebo baserat på den fullständiga/nästan fullständiga upplösningen av mål-IH vid W24.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

512

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, Frankrike, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Hopital des Enfants
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Italien, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Mexiko
      • Mexico CIty, Mexiko
        • Hospital Infantil de México Federico Gómez
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Peru
        • Clinica Internacional
      • Lima, Peru
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Polen
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Polen
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Polen
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Rumänien, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Rumänien, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Rumänien, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Ryska Federationen
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Ryska Federationen
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
      • Madrid, Spanien, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Children Dermatology
      • Prague, Tjeckien
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, D-79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Tyskland, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Tyskland, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Heim Pál Gyermekkórház,

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 4 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Prolifererande IH (målhemangiom) som kräver systemisk terapi var som helst på kroppen förutom på blöjområdet med största diameter på minst 1,5 cm

Exklusions kriterier:

- Patienten har ett eller flera av följande medicinska tillstånd: Medfödd hemangiom; Kasabach-Merritt syndrom; bronkial astma; bronkospasm; hypoglykemi (< 40 mg/dl eller i riskzonen); obehandlat feokromocytom; hypotoni (< 50/30 mmHg); andra eller tredje gradens hjärtblock; kardiogen chock; metabolisk acidos; bradykardi (< 80 bpm); allvarliga perifera arteriella cirkulationsstörningar; Raynauds fenomen; sick sinus syndrome; okontrollerad hjärtsvikt eller Prinzmetals angina; dokumenterat PHACES-syndrom med involvering av centrala nervsystemet

  • Patienten har tidigare behandlats för IH, inklusive eventuella kirurgiska och/eller medicinska ingrepp (t.ex. laserterapi)
  • Patienten är känd för att ha en överkänslighet mot propranolol och/eller andra betablockerare

  • En eller flera av följande typer av IH finns:

    • Livshotande IH
    • Funktionshotande IH (t.ex. de som orsakar nedsatt syn, andningsproblem orsakade av luftvägsskador, etc.)
    • Ulcererad IH (oavsett lokalisering) med smärta och bristande respons på enkla sårvårdsåtgärder
  • Patienten föddes för tidigt och har ännu inte uppnått sin motsvarande ålder (t.ex. ett spädbarn som är född 2 månader för tidigt kan inte inkluderas före 2 månaders ålder)
  • LVEF (vänster ventrikulär systolisk funktion) ≤40 % och/eller kardiomyopati och/eller ärftlig arytmi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Behandling med placebo i 6 månader
Experimentell: Propranolol oral lösning
Läkemedel: Propranolol
Propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 månader)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Interimsanalys: fullständig/nästan fullständig upplösning av målinfantilt hemangiom vid vecka 24 jämfört med baslinje Baserat på intrapatientblindade centraliserade oberoende kvalitativa bedömningar av fotografier från vecka 24.
Tidsram: 6 månader
6 månader
Primär analys: fullständig/nästan fullständig upplösning av målinfantilt hemangiom vid W24 jämfört med baslinje Baserat på intrapatientblindade centraliserade oberoende kvalitativa bedömningar av W24-fotografier.
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Framgång/misslyckande Baserat på utredarens kvalitativa bedömning av fullständig upplösning på W48.
Tidsram: 6 månader
Dags för första ihållande förbättring baserad på centraliserade kvalitativa bedömningar av parade patientbesök
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pierre Fabre Dermatology

Utredare

  • Studiestol: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 januari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2010

Första postat (Uppskatta)

26 januari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

10 december 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 november 2015

Senast verifierad

1 november 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • V00400 SB 201 Study

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera