研究证明普萘洛尔口服液对需要全身治疗的增殖性婴儿血管瘤婴儿的疗效和安全性
2015年11月12日 更新者：Pierre Fabre Dermatology
一项针对需要全身治疗的增殖性婴儿血管瘤 (IHs) 婴儿的随机、对照、多剂量、多中心、适应性 II/III 期研究，以比较普萘洛尔的 4 种方案（1 或 3 mg/kg/天，持续 3 或 6 个月）与安慰剂（双盲）。
对于具有良好收益/风险特征的增殖性 IH 的一线治疗，医疗需求尚未得到满足。
根据最近在一系列患有严重婴儿血管瘤 (IH) 的婴儿中使用普萘洛尔获得的令人鼓舞的结果，普萘洛尔有望在该病症的管理中显着获益。
本研究旨在通过证明普萘洛尔优于安慰剂来证实普萘洛尔在严重 IH 中的疗效，并记录普萘洛尔在该适应症中的安全性。
研究概览
详细说明
主要目标 本研究的主要目标是确定普萘洛尔治疗的适当剂量和持续时间，并根据第 24 周目标 IH 的完全/几乎完全消退证明其优于安慰剂。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
512
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
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St-Peterburg、俄罗斯联邦
- Medical Pediatric Academy
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St-Peterburg、俄罗斯联邦
- Neonatal Intensive Care Department
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Montreal、加拿大、H3T 1C5
- CHU St.Justine
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Toronto、加拿大、M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
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Budapest、匈牙利
- Heim Pál Gyermekkórház,
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Mexico CIty、墨西哥
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
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Freiburg、德国、D-79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Hamburg、德国、D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
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Kiel、德国、24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München、德国、D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
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Bari、意大利、70124
- University of Bari
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Milano、意大利、20122
- Clinica Dermatologica
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Brno、捷克共和国
- Children Dermatology
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Prague、捷克共和国
- Clinic of Dermatovenerology, University
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Auckland、新西兰
- Auckland Dermatology
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Hamilton、新西兰
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
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Bordeaux、法国、33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
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Lyon、法国、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Nantes、法国、44093
- Chu Hotel Dieu
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Nice、法国、06202
- Hôpital Archet 2
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris、法国、75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Paris、法国、75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
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St-Etienne、法国、42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
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Toulouse、法国、31100
- Hopital des Enfants
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Tours、法国、37044
- Hôpital Clocheville
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Gdansk、波兰
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
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Krakow、波兰
- University Children's Hospital
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Lodz、波兰
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
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Warszawa、波兰
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
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Box Hill、澳大利亚
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
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Melbourne、澳大利亚
- Royal Children's Hospital
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Randwick、澳大利亚
- Sydney Children's Hospital
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Lima、秘鲁
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
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Lima、秘鲁
- Clinica Internacional
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Lima、秘鲁
- Instituto Nacional de Salud del Nino
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Vilnius、立陶宛
- Vilnius University Children's Hospital
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Bucharest、罗马尼亚、011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
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Bucharest、罗马尼亚、020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
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Bucharest、罗马尼亚、022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
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Iasi、罗马尼亚、700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
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Timisoara、罗马尼亚、300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
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California
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Irvine、California、美国、92697-1385
- University of California
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Redwood City、California、美国、94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Miami Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Missouri
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St.Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11203
- State University of NY
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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A Coruna、西班牙、15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
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Barcelona、西班牙、08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
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Madrid、西班牙、28056
- Hospital La Paz
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙、15006
- Hospital Universitario de Valencia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 4个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 增殖性 IH（靶血管瘤）需要在身体任何部位进行全身治疗，尿布区域除外，最大直径至少为 1.5 厘米
排除标准：
-患者出现以下一种或多种疾病：先天性血管瘤；卡萨巴赫-梅里特综合征；支气管哮喘;支气管痉挛;低血糖（< 40 mg/dl 或有风险）；未经治疗的嗜铬细胞瘤；低血压（< 50/30 毫米汞柱）；二度或三度心脏传导阻滞；心源性休克；代谢性酸中毒;心动过缓（< 80 bpm）；严重的外周动脉循环障碍；雷诺现象；病态窦房结综合征；不受控制的心力衰竭或 Prinzmetal 心绞痛;记录的 PHACES 综合征伴中枢神经系统受累
- 患者之前接受过 IH 治疗，包括任何外科和/或医疗程序（例如 激光治疗）
- 已知患者对普萘洛尔和/或任何其他 β 受体阻滞剂过敏
存在以下一种或多种类型的 IH：
- 危及生命的 IH
- 危及功能的 IH（例如 那些导致视力障碍，气道病变引起的呼吸系统损害等）
- 溃疡性 IH（无论定位）伴有疼痛且对简单的伤口护理措施无反应
- 患者早产且未达到足月当量年龄（例如早产 2 个月的婴儿不能包括在 2 个月之前）
- LVEF（左心室收缩功能）≤40%和/或心肌病和/或遗传性心律失常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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中期分析：与基于第 24 周照片的患者内盲集中独立定性评估的基线相比，第 24 周时目标婴儿血管瘤的完全/几乎完全消退。
大体时间：6个月
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6个月
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主要分析：基于对第 24 周照片的患者内盲集中独立定性评估，与基线相比，第 24 周目标婴儿血管瘤的完全/几乎完全消退。
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成功/失败基于研究者在第 48 周对完全解决方案的定性评估。
大体时间：6个月
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基于配对患者就诊的集中定性评估，首次持续改进的时间
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Christine Labreze, MD、Hopital de Bordeaux
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年5月1日
研究完成 (实际的)
2013年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月24日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月24日
首次发布 (估计)
2010年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年12月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年11月12日
最后验证
2015年11月1日
更多信息
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