Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van propranolol orale oplossing aan te tonen bij zuigelingen met prolifererende infantiele hemangiomen die systemische therapie vereisen

12 november 2015 bijgewerkt door: Pierre Fabre Dermatology

Een gerandomiseerd, gecontroleerd, multidosis, multicentrisch, adaptief fase II/III-onderzoek bij zuigelingen met prolifererende infantiele hemangiomen (IH's) die systemische therapie nodig hebben om 4 regimes van propranolol (1 of 3 mg/kg/dag gedurende 3 of 6 maanden) te vergelijken met placebo (Dubbelblind).

Er is een onbevredigde medische behoefte aan een eerstelijnsbehandeling van prolifererende IH's met een goed baten/risicoprofiel. Op basis van de recente bevindingen van bemoedigende resultaten die zijn verkregen met propranolol bij een reeks baby's met ernstig infantiel hemangioom (IH), wordt verwacht dat propranolol een aanzienlijk voordeel zal opleveren bij de behandeling van de aandoening. De huidige studie is opgezet om de werkzaamheid van propranolol bij ernstige IH te bevestigen door superioriteit ten opzichte van placebo aan te tonen en om het veiligheidsprofiel van propranolol bij deze indicatie te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire doelstelling De primaire doelstelling van deze studie is het identificeren van de juiste dosis en duur van de behandeling met propranolol en het aantonen van de superioriteit ervan ten opzichte van placebo op basis van de volledige/bijna volledige resolutie van doel-IH in W24.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

512

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Box Hill, Australië
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australië
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland, D-79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Duitsland, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Duitsland, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, Frankrijk, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, Frankrijk, 31100
        • Hôpital des Enfants
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Heim Pál Gyermekkórház,
  • Italië
      • Bari, Italië, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Italië, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Mexico
      • Mexico CIty, Mexico
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Peru
        • Clinica Internacional
      • Lima, Peru
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Polen
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Polen
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Polen
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Roemenië, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Roemenië, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Roemenië, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Roemenië, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Russische Federatie
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Russische Federatie
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
      • Madrid, Spanje, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia
  • Tsjechische Republiek
      • Brno, Tsjechische Republiek
        • Children Dermatology
      • Prague, Tsjechische Republiek
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 4 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Prolifererende IH (target hemangioom) die overal op het lichaam systemische therapie vereist, behalve op het luiergebied met de grootste diameter van ten minste 1,5 cm

Uitsluitingscriteria:

- De patiënt presenteert zich met een of meer van de volgende medische aandoeningen: congenitaal hemangioom; Kasabach-Merritt-syndroom; bronchiale astma; bronchospasmen; hypoglykemie (< 40 mg/dl of risico); onbehandeld feochromocytoom; hypotensie (< 50/30 mmHg); tweede- of derdegraads hartblok; cardiogene shock; metabole acidose; bradycardie (< 80 spm); ernstige perifere arteriële circulatiestoornissen; fenomeen van Raynaud; ziek sinussyndroom; ongecontroleerd hartfalen of Prinzmetal-angina; gedocumenteerd PHACES-syndroom met betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel

  • De patiënt is eerder behandeld voor IH, inclusief eventuele chirurgische en/of medische ingrepen (bijv. lasertherapie)
  • Het is bekend dat de patiënt overgevoelig is voor propranolol en/of andere bètablokkers

  • Een of meer van de volgende typen IH zijn aanwezig:

    • Levensbedreigende IH
    • Functiebedreigende IH (bijv. degenen die het gezichtsvermogen aantasten, ademhalingsproblemen veroorzaakt door luchtweglaesies, enz.)
    • Ulceratie van IH (ongeacht de lokalisatie) met pijn en gebrek aan respons op eenvoudige wondzorgmaatregelen
  • De patiënt is te vroeg geboren en heeft zijn/haar termijnequivalente leeftijd nog niet bereikt (bijv. een baby die 2 maanden te vroeg is geboren, kan niet worden opgenomen voor de leeftijd van 2 maanden)
  • LVEF (systolische linkerventrikelfunctie) ≤40% en/of cardiomyopathie en/of erfelijke aritmie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Behandeling met placebo gedurende 6 maanden
Experimenteel: Propranolol orale oplossing
Geneesmiddel: Propranolol
Propranolol (1 of 3 mg/kg/dag gedurende 3 of 6 maanden)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tussentijdse analyse: volledige/bijna volledige oplossing van het beoogde infantiele hemangioom in week 24 vergeleken met de basislijn op basis van intra-patiënt geblindeerde gecentraliseerde onafhankelijke kwalitatieve beoordelingen van foto's in week 24.
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Primaire analyse: volledige/bijna volledige resolutie van het beoogde infantiele hemangioom in W24 in vergelijking met de basislijn op basis van intra-patiënt geblindeerde gecentraliseerde onafhankelijke kwalitatieve beoordelingen van W24-foto's.
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geslaagd/mislukt op basis van de kwalitatieve beoordeling door de onderzoeker van volledige oplossing bij W48.
Tijdsspanne: 6 maanden
Tijd tot eerste aanhoudende verbetering op basis van gecentraliseerde kwalitatieve beoordelingen van gepaarde patiëntbezoeken
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pierre Fabre Dermatology

Onderzoekers

  • Studie stoel: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

26 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 december 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 november 2015

Laatst geverifieerd

1 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • V00400 SB 201 Study

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Propranolol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren