Vizsgálat a Propranolol belsőleges oldat hatékonyságának és biztonságosságának bizonyítására szaporodó, szisztémás terápiát igénylő csecsemőkori hemangiómában szenvedő csecsemőknél
2015. november 12. frissítette: Pierre Fabre Dermatology
Véletlenszerű, kontrollált, többadagos, többcentrikus, adaptív II/III. fázisú vizsgálat szisztémás terápiát igénylő, szaporodó csecsemőkori hemangiómákban (IH-s) szenvedő csecsemőkön, 4 propranolol (1 vagy 3 mg/ttkg/nap 3 vagy 6 hónapig) és placebó összehasonlítására. (Kettős vak).
Kielégítetlen orvosi igény mutatkozik a burjánzó IH-k első vonalbeli kezelésére, jó haszon/kockázat profillal.
A propranolollal egy sor súlyos csecsemőkori hemangiómában (IH) szenvedő csecsemő esetében a közelmúltban szerzett biztató eredmények alapján a propranolol várhatóan jelentős előnyökkel jár az állapot kezelésében.
A jelen vizsgálat célja, hogy megerősítse a propranolol hatékonyságát súlyos IH esetén azáltal, hogy bizonyítja a placebóval szembeni jobb hatást, és dokumentálja a propranolol biztonságossági profilját ebben a javallatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Elsődleges cél Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a propranolol-kezelés megfelelő dózisának és időtartamának meghatározása, és a célzott IH teljes/majdnem teljes megszűnése alapján a placebóval szembeni jobb bizonyítása a 24. héten.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
512
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Box Hill, Ausztrália
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
-
Melbourne, Ausztrália
- Royal Children's Hospital
-
Randwick, Ausztrália
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Cseh Köztársaság
- Children Dermatology
-
Prague, Cseh Köztársaság
- Clinic of Dermatovenerology, University
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697-1385
- University of California
-
Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Missouri
-
St.Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
- State University of NY
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
-
Lyon, Franciaország, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Chu Hotel Dieu
-
Nice, Franciaország, 06202
- Hôpital Archet 2
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Franciaország, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Paris, Franciaország, 75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
-
St-Etienne, Franciaország, 42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
-
Toulouse, Franciaország, 31100
- Hopital des Enfants
-
Tours, Franciaország, 37044
- Hôpital Clocheville
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- CHU St.Justine
-
Toronto, Kanada, M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
-
Krakow, Lengyelország
- University Children's Hospital
-
Lodz, Lengyelország
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
-
Warszawa, Lengyelország
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Heim Pál Gyermekkórház,
-
-
-
-
-
Mexico CIty, Mexikó
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
-
-
-
-
-
Freiburg, Németország, D-79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Hamburg, Németország, D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
-
Kiel, Németország, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Németország, D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország, 70124
- University of Bari
-
Milano, Olaszország, 20122
- Clinica Dermatologica
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
-
St-Peterburg, Orosz Föderáció
- Medical Pediatric Academy
-
St-Peterburg, Orosz Föderáció
- Neonatal Intensive Care Department
-
-
-
-
-
Lima, Peru
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
-
Lima, Peru
- Clinica Internacional
-
Lima, Peru
- Instituto Nacional de Salud del Nino
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
-
Bucharest, Románia, 020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
-
Bucharest, Románia, 022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
-
Iasi, Románia, 700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
-
Timisoara, Románia, 300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanyolország, 15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
-
Barcelona, Spanyolország, 08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
-
Madrid, Spanyolország, 28056
- Hospital La Paz
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanyolország, 15006
- Hospital Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland
- Auckland Dermatology
-
Hamilton, Új Zéland
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Proliferáló IH (cél hemangioma), amely szisztémás terápiát igényel bárhol a testen, kivéve a pelenka területét, amelynek legnagyobb átmérője legalább 1,5 cm
Kizárási kritériumok:
- A beteg az alábbi egészségügyi állapotok közül egyet vagy többet mutat: Veleszületett hemangioma; Kasabach-Merritt szindróma; bronchiális asztma; hörgőgörcs; hipoglikémia (< 40 mg/dl vagy veszélyeztetett); kezeletlen feokromocitóma; hipotenzió (< 50/30 Hgmm); második vagy harmadik fokú szívblokk; Kardiogén sokk; metabolikus acidózis; bradycardia (< 80 bpm); súlyos perifériás artériás keringési zavarok; Raynaud-jelenség; beteg sinus szindróma; kontrollálatlan szívelégtelenség vagy Prinzmetal-angina; dokumentált PHACES szindróma központi idegrendszeri érintettséggel
- A beteget korábban IH miatt kezelték, beleértve bármilyen sebészeti és/vagy orvosi beavatkozást (pl. lézerterápia)
- A betegről ismert, hogy túlérzékeny a propranolollal és/vagy bármely más béta-blokkolóval szemben
Az IH alábbi típusai közül egy vagy több jelen van:
- Életveszélyes IH
- Funkciót veszélyeztető IH (pl. látásromlást, légúti elváltozások okozta légzéskárosodást stb.)
- Fekélyes IH (a lokalizációtól függetlenül), fájdalommal és az egyszerű sebkezelési intézkedésekre adott válasz hiányával
- A beteg koraszülött, és még nem érte el a vele egyenértékű korát (pl. 2 hónapos koraszülött nem számítható be a 2 hónapos kor előtt)
- LVEF (bal kamrai szisztolés funkció) ≤40% és/vagy kardiomiopátia és/vagy örökletes szívritmuszavar
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Kezelés placebóval 6 hónapig
|
|
Kísérleti: Propranolol belsőleges oldat
|
Propranolol (1 vagy 3 mg/kg/nap 3 vagy 6 hónapig)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Időközi elemzés: a csecsemőkori hemangioma célpontjának teljes/majdnem teljes feloldása a 24. héten a kiindulási állapothoz képest, a 24. heti fényképeken végzett, betegeken belüli vak, centralizált, független minőségi értékelések alapján.
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
Elsődleges elemzés: A 24-es csecsemőkori hemangioma célpontjának teljes/majdnem teljes feloldása a kiindulási állapothoz viszonyítva, a 24-es évek fényképeinek betegen belüli vak, központosított, független minőségi értékelése alapján.
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Siker/kudarc a W48-as teljes felbontás nyomozói kvalitatív értékelése alapján.
Időkeret: 6 hónap
|
Ideje az első tartós javuláshoz a páros beteglátogatások centralizált minőségi értékelése alapján
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. május 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. január 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. január 24.
Első közzététel (Becslés)
2010. január 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. december 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 12.
Utolsó ellenőrzés
2015. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Veleszületett rendellenességek
- Bőr rendellenességek
- Neoplazmák, vaszkuláris szövetek
- Hemangioma, kapilláris
- Portói Borfolt
- Hemangioma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg béta-antagonisták
- Adrenerg antagonisták
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Aritmia elleni szerek
- Vérnyomáscsökkentő szerek
- Értágító szerek
- Propranolol
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- V00400 SB 201 Study
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .