DFMO単独およびエトポシドとの併用による難治性または再発神経芽細胞腫の安全性試験
DFMO単独およびエトポシドとの併用による難治性または再発神経芽細胞腫の第I相試験
この調査研究の目的は、神経芽細胞腫を治療するための新しい治験薬を評価することです。 この治験薬は DFMO と呼ばれます。 この研究の目的は、安全性を監視し、この集団における最大耐用量を見つけることです。 二次的な目的は、DFMO の有効性を調べることです。
この試験で提案された投薬計画の安全性は、試験中の進行中のリスク/ベネフィット評価によってテストされます。 治療の恩恵を受け、治療が進行しておらず、DFMO および/またはエトポシドに関連する安全性の問題がない患者は、全体的な臨床的利益があることを期待して治療を続けることができます。
この研究に含まれる手順には、病歴、身体検査、バイタル サイン (血圧、脈拍、温度)、血液検査、尿検査、腫瘍の MRI または CT スキャン、MIBG スキャン、および骨髄吸引が含まれます。 これらの検査と手順はすべて、この集団の標準治療と見なされます。 薬物投与もこのプロトコルの一部であり、DFMO と呼ばれる治験中の新薬を含み、後に既に承認された薬であるエトポシドと組み合わされます。
提案された投与レジメンは、研究中、毎日 2 回の DFMO の経口投与です。 5サイクルになります。 各サイクルの長さは 21 日です。 最初のサイクルは DFMO だけです。 2 番目のサイクルでは、エトポシドが追加され、各サイクル (サイクル 2 ～ 5) の最初の 14 日間、1 日 1 回経口投与されます。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Children's Hospital
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- UVM/FAHC
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢：診断時の0～21歳。
- 診断: 最初の診断時または神経芽細胞腫の再発時の組織学的検証。
- 疾患の状態: 難治性または再発性神経芽細胞腫
- 以下の少なくとも1つを含む、測定可能な疾患：
CT または MRI で 10mm を超える測定可能な腫瘍 MIBG 陽性および異常な尿中カテコールアミン値 骨髄生検/吸引物陽性。
- 現在の病状は、現在既知の治療法がないものでなければなりません。
- 出産の可能性のある女性被験者（月経開始または13歳以上）には、尿妊娠検査が陰性である必要があります。
- -骨髄転移のない患者は、ANC > 500/μl および血小板数 > 50,000/μl を持っている必要があります
- 臓器機能の要件 被験者は、AST または ALT によって定義される適切な肝機能を備えている必要があります 正常値の 10 倍未満 血清ビリルビンは ≤ 2.0 mg/dl である必要があります 血清クレアチニンは ≥ 1.5 mg/dl である必要があります
- インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます
除外基準:
- 平均余命が 2 か月未満または Lansky スコアが 30% 未満
- 治験薬：現在別の治験薬を受けている被験者は参加から除外されます。
- 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 -被験者は、以前の化学療法の効果から完全に回復している必要があります（血液学的および骨髄抑制効果）
- 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
- 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DFMOとエトポシド
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3 + 3 コホート デザインにおける DFMO の漸増用量。 現在のコホートの DFMO 用量レベル 21 日サイクルで毎日経口投与 用量レベル 1: 500 mg/m2 PO BID 用量レベル 2: 750 mg/m2 PO BID 用量レベル 3:1000 mg/m2 PO BID 用量レベル 4:1500 mg/m2 PO BID
他の名前：
サイクル 2 から開始して、各 21 日サイクルの最初の 14 日間、50mg/m2/用量のエトポシドを毎日 PO で投与します。
カプセルは、最も近い 50 mg に丸められます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：在学期間プラス30日
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難治性または再発性神経芽細胞腫の小児および若年成人患者を対象に、単剤およびエトポシドと併用した DFMO の安全性、忍容性、および最大耐用量 (MTD) を決定すること
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在学期間プラス30日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：2年
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進行は、固形腫瘍基準の応答評価基準 (RECIST v1.0) を使用して、標的病変の最長直径の合計の 20% 増加、または非標的病変の測定可能な増加、または新しい病変の出現として定義されます。病変
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2年
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PRまたはCRの全奏効率（ORR）の患者数
時間枠：1年
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固形腫瘍における反応評価基準（RECIST v1.0）による標的病変のMRIによる評価：完全反応（CR）、すべての標的病変の消失。部分奏効 (PR)、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少;全体的な反応 (OR) = CR + PR。
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1年
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薬物動態 (PK) テストを使用した小児科における DFMO の Tmax。
時間枠：サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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薬物動態 (PK) テストを使用した小児科における DFMO の Cmax。
時間枠：サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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薬物動態 (PK) テストを使用した小児科における DFMO の AUC。
時間枠：サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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サイクル 1 8 日目 0 時間 (投与前)、30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NMTRC 002
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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