Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse for refraktær eller recidiverende neuroblastom med DFMO alene og i kombination med etoposid

1. april 2024 opdateret af: Giselle Sholler

Et fase I-forsøg for refraktær eller recidiverende neuroblastom med DFMO alene og i kombination med etoposid

Formålet med dette forskningsstudie er at evaluere et nyt forsøgslægemiddel til behandling af neuroblastom. Dette undersøgelsesmiddel kaldes DFMO. Formålet med denne undersøgelse vil være at overvåge sikkerheden og finde en maksimal tolereret dosis i denne population. Et sekundært mål vil være at se på effektiviteten af ​​DFMO.

Sikkerheden af ​​det foreslåede doseringsregime i dette forsøg vil blive testet ved en løbende risiko/fordel vurdering under undersøgelsen. En patient, der har gavn af behandling, ikke skrider frem i behandlingen, og i mangel af sikkerhedsproblemer forbundet med DFMO og/eller etoposid, kan fortsætte med behandlingen med forventning om, at der vil være en samlet klinisk fordel.

Procedurerne involveret i denne undersøgelse omfatter sygehistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), blodprøver, urinprøver, MR- eller CT-scanning af tumor(erne), MIBG-scanninger og knoglemarvsaspirationer. Alle disse tests og procedurer betragtes som standardbehandling for denne population. Lægemiddeladministration er også en del af denne protokol, herunder et nyt forsøgslægemiddel kaldet DFMO, og senere kombineret med et allerede godkendt lægemiddel, etoposid.

Det foreslåede doseringsregime er en oral dosis af DFMO to gange dagligt for hver dag under undersøgelsen. Der vil være 5 cyklusser. Hver cyklus vil være 21 dage lang. Den første cyklus vil være DFMO alene. I den anden cyklus vil etoposid blive tilføjet og vil blive givet oralt én gang dagligt i de første 14 dage af hver cyklus (cyklus 2-5).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • UVM/FAHC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 0-21 år på diagnosetidspunktet.
  • Diagnose: Histologisk verifikation på enten tidspunktet for den oprindelige diagnose eller tilbagefald af neuroblastom.
  • Sygdomsstatus: Refraktær eller recidiverende neuroblastom
  • Målbar sygdom, herunder mindst én af følgende:

Målbar tumor >10 mm ved CT eller MRI A positiv MIBG og unormale urin katekolaminniveauer Positiv knoglemarvsbiopsi/aspirat.

  • Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for.
  • En negativ uringraviditetstest er påkrævet for kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (begyndende menstruation eller ≥13 år).
  • Patienter uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 500/μl og blodpladetal >50.000/μl
  • Organfunktionskrav Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig leverfunktion som defineret ved ASAT eller ALAT <10x normal Serumbilirubin skal være ≤ 2,0 mg/dl Serumkreatinin skal være ≥ 1,5 mg/dl
  • Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke vil, når det er relevant, blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levetid <2 måneder eller Lansky-score <30 %
  • Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  • Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersoner skal være kommet sig fuldstændigt fra virkningerne af tidligere kemoterapi (hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger)
  • Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  • Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DFMO og Etoposide
Medicin: DFMO

Eskalerende doser af DFMO i et 3 +3 kohortedesign.

DFMO på nuværende kohorte Dosisniveau oralt hver dag i 21 dages cyklusser

Dosisniveau 1: 500 mg/m2 PO BID Dosisniveau 2: 750 mg/m2 PO BID Dosisniveau 3:1000 mg/m2 PO BID Dosisniveau 4:1500 mg/m2 PO BID

Andre navne:
  • Difluormethylornithin
Medicin: Etoposid
Startende med cyklus 2 vil etoposid blive givet med 50 mg/m2/dosis PO dagligt i de første 14 dage af hver 21-dages cyklus. Kapsler vil være afrundet til nærmeste 50 mg.
Andre navne:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposin
  • Etopophos

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: studielængde plus 30 dage
For at bestemme sikkerhed, tolerabilitet og maksimal tolereret dosis (MTD) af DFMO som enkeltstof og i kombination med etoposid hos pædiatriske og unge voksne patienter med refraktær eller tilbagevendende neuroblastom
studielængde plus 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 2 år
Progression defineres ved hjælp af Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0), som en stigning på 20 % i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner eller en målbar stigning i en ikke-mållæsion eller forekomsten af ​​nye læsioner
2 år
Antal patienter med en samlet responsrate (ORR) af PR eller CR
Tidsramme: 1 år
Evalueringskriterier pr. respons i solide tumorer (RECIST v1.0) for mållæsioner og vurderet ved MR: Komplet respons (CR), forsvinden af ​​alle mållæsioner; Delvis respons (PR), >=30 % fald i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner; Samlet respons (OR) = CR + PR.
1 år
Tmax for DFMO i pædiatri ved brug af farmakokinetisk (PK) test.
Tidsramme: Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Cmax for DFMO i pædiatri ved brug af farmakokinetisk (PK) test.
Tidsramme: Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
AUC for DFMO i pædiatri ved brug af farmakokinetisk (PK) test.
Tidsramme: Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Cyklus 1 Dag 8 ved time 0 (før dosis), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2010

Først opslået (Anslået)

29. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMTRC 002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med DFMO

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner