Estudo de segurança para neuroblastoma refratário ou recidivante com DFMO sozinho e em combinação com etoposido

Critério de inclusão:

• Idade: 0-21 anos no momento do diagnóstico.
• Diagnóstico: Verificação histológica no momento do diagnóstico original ou recidiva do neuroblastoma.
• Estado da doença: neuroblastoma refratário ou recidivado
• Doença mensurável, incluindo pelo menos um dos seguintes:

Tumor mensurável >10 mm por TC ou RM Um MIBG positivo e níveis anormais de catecolaminas urinárias Biópsia/aspirado de medula óssea positiva.

• O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não há terapia curativa conhecida.
• Um teste de gravidez de urina negativo é necessário para mulheres com potencial para engravidar (início da menstruação ou ≥13 anos de idade).
• Pacientes sem metástases na medula óssea devem ter CAN > 500/μl e contagem de plaquetas > 50.000/μl
• Requisitos de Função de Órgãos Os indivíduos devem ter função hepática adequada conforme definido por AST ou ALT <10x normal A bilirrubina sérica deve ser ≤ 2,0 mg/dl A creatinina sérica deve ser ≥ 1,5 mg/dl
• Consentimento Informado: Todos os sujeitos e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

• Expectativa de vida <2 meses ou escore de Lansky <30%
• Medicamentos em investigação: Os indivíduos que estão atualmente recebendo outro medicamento em investigação são excluídos da participação.
• Agentes anticâncer: Indivíduos que estão atualmente recebendo outros agentes anticâncer não são elegíveis. Os indivíduos devem ter se recuperado totalmente dos efeitos da quimioterapia anterior (efeitos hematológicos e de supressão da medula óssea)
• Infecção: Indivíduos com infecção não controlada não são elegíveis até que a infecção seja considerada bem controlada na opinião do investigador.
• Os indivíduos que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo, ou nos quais o cumprimento provavelmente será abaixo do ideal, devem ser excluídos.