Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie pro refrakterní nebo recidivující neuroblastom s DFMO samotným a v kombinaci s etoposidem

2. srpna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler

Zkouška fáze I pro refrakterní nebo recidivující neuroblastom s DFMO samotným a v kombinaci s etoposidem

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit nový zkoumaný lék k léčbě neuroblastomu. Tento studijní lék se nazývá DFMO. Cílem této studie bude sledování bezpečnosti a nalezení maximální tolerované dávky u této populace. Sekundárním cílem bude podívat se na účinnost DFMO.

Bezpečnost navrhovaného dávkovacího režimu v této studii bude testována průběžným hodnocením rizika/přínosu během studie. Pacient, který má prospěch z léčby, nepokračuje v terapii a při absenci jakýchkoli bezpečnostních problémů spojených s DFMO a/nebo etoposidem, může pokračovat v léčbě s očekáváním, že bude mít celkový klinický přínos.

Mezi postupy zahrnuté v této studii patří anamnéza, fyzikální vyšetření, vitální funkce (krevní tlak, puls, teplota), krevní testy, testy moči, MRI nebo CT sken nádoru (nádorů), MIBG skeny a aspirace kostní dřeně. Všechny tyto testy a postupy jsou považovány za standardní péči o tuto populaci. Součástí tohoto protokolu je také podávání léků, včetně nového zkoumaného léku zvaného DFMO a později kombinovaného s již schváleným lékem, etoposidem.

Navrhovaný dávkovací režim je orální dávka DFMO dvakrát denně pro každý den během studie. Bude 5 cyklů. Každý cyklus bude trvat 21 dní. První cyklus bude pouze DFMO. Ve druhém cyklu bude přidán etoposid a bude podáván perorálně jednou denně po dobu prvních 14 dnů každého cyklu (cykly 2-5).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • UVM/FAHC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 0-21 let v době diagnózy.
  • Diagnóza: Histologické ověření buď v době původní diagnózy nebo relapsu neuroblastomu.
  • Stav onemocnění: Refrakterní nebo recidivující neuroblastom
  • Měřitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z následujících:

Nádor >10 mm měřitelný pomocí CT nebo MRI A pozitivní MIBG a abnormální hladiny katecholaminů v moči Pozitivní biopsie/aspirát kostní dřeně.

  • Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa kurativní terapie.
  • Negativní těhotenský test z moči je vyžadován u žen ve fertilním věku (začátek menstruace nebo ≥13 let).
  • Pacienti bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 500/μl a počet krevních destiček > 50 000/μl
  • Požadavky na orgánové funkce Subjekty musí mít adekvátní jaterní funkce definované AST nebo ALT <10x normální Sérový bilirubin musí být ≤ 2,0 mg/dl Sérový kreatinin musí být ≥ 1,5 mg/dl
  • Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

  • Očekávaná délka života <2 měsíce nebo Lansky skóre <30 %
  • Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  • Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musí plně zotavit z účinků předchozí chemoterapie (hematologické účinky a účinky na potlačení kostní dřeně)
  • Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DFMO a etoposid
Lék: DFMO

Zvyšující se dávky DFMO v kohortovém designu 3+3.

DFMO v aktuální úrovni dávky kohorty orálně každý den po dobu 21 denních cyklů

Úroveň dávky 1: 500 mg/m2 PO BID Úroveň dávky 2: 750 mg/m2 PO BID Úroveň dávky 3:1000 mg/m2 PO BID Úroveň dávky 4:1500 mg/m2 PO BID

Ostatní jména:
  • Difluormethylornithin
Lék: Etoposid
Počínaje cyklem 2 bude etoposid podáván v dávce 50 mg/m2/dávka PO denně po dobu prvních 14 dnů každého 21denního cyklu. Kapsle budou zaokrouhleny na nejbližších 50 mg.
Ostatní jména:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposin
  • Etopophos

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími jevy jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: délka studia plus 30 dní
Stanovit bezpečnost, snášenlivost a maximální tolerovanou dávku (MTD) DFMO jako samostatné látky a v kombinaci s etoposidem u pediatrických a mladých dospělých pacientů s refrakterním nebo recidivujícím neuroblastomem
délka studia plus 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 2 roky
Progrese je definována pomocí kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST v1.0), jako 20% nárůst součtu nejdelšího průměru cílových lézí nebo měřitelný nárůst necílových lézí nebo výskyt nových léze
2 roky
Počet pacientů s celkovou mírou odpovědi (ORR) PR nebo CR
Časové okno: 1 rok
Kritéria hodnocení na odpověď u solidních nádorů Kritéria (RECIST v1.0) pro cílové léze a hodnocená pomocí MRI: kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Celková odpověď (OR) = CR + PR.
1 rok
Tmax DFMO v pediatrii pomocí farmakokinetického (PK) testování.
Časové okno: Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách
Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách
Cmax DFMO v pediatrii pomocí farmakokinetického (PK) testování.
Časové okno: Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách
Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách
AUC DFMO v pediatrii pomocí farmakokinetického (PK) testování.
Časové okno: Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách
Cyklus 1 Den 8 v hodině 0 (před dávkou), 30 minutách, 1 hodině, 3 hodinách a 6 hodinách

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMTRC 002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na DFMO

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit