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DFMO 단독 및 에토포사이드 병용을 사용한 불응성 또는 재발성 신경모세포종에 대한 안전성 연구

2024년 8월 2일 업데이트: Giselle Sholler

불응성 또는 재발성 신경모세포종에 대한 DFMO 단독 및 에토포사이드 병용에 대한 1상 시험

이 연구의 목적은 신경모세포종을 치료하기 위한 새로운 연구 약물을 평가하는 것입니다. 이 연구 약물은 DFMO라고 합니다. 이 연구의 목적은 안전성을 모니터링하고 이 모집단에서 최대 허용 용량을 찾는 것입니다. 두 번째 목표는 DFMO의 효능을 살펴보는 것입니다.

이 시험에서 제안된 투약 요법의 안전성은 연구 기간 동안 진행 중인 위험/유익 평가에 의해 테스트될 것입니다. 치료로 혜택을 받고 치료가 진행되지 않고 DFMO 및/또는 에토포시드와 관련된 안전 문제가 없는 환자는 전반적인 임상 혜택이 있을 것이라는 기대와 함께 치료를 계속할 수 있습니다.

이 연구에 관련된 절차에는 병력, 신체 검사, 활력 징후(혈압, 맥박, 체온), 혈액 검사, 소변 검사, 종양의 MRI 또는 ​​CT 스캔, MIBG 스캔 및 골수 흡인이 포함됩니다. 이러한 모든 검사와 절차는 이 집단에 대한 치료의 표준으로 간주됩니다. DFMO라는 연구용 신약을 포함하여 나중에 이미 승인된 약물인 에토포사이드와 결합하는 약물 관리도 이 프로토콜의 일부입니다.

제안된 투약 요법은 연구 중에 매일 1일 2회 DFMO를 경구 투여하는 것입니다. 5주기가 있습니다. 각 주기의 길이는 21일입니다. 첫 번째 주기는 DFMO 단독입니다. 두 번째 주기에서는 etoposide가 추가되고 각 주기(주기 2-5)의 처음 14일 동안 하루에 한 번 구두로 제공됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국, 05401
        • UVM/FAHC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령: 진단 당시 0-21세.
  • 진단: 최초 진단 시 또는 신경모세포종의 재발 시 조직학적 확인.
  • 질병 상태: 난치성 또는 재발성 신경모세포종
  • 다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능한 질병:

CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양 >10mm MIBG 양성 및 비정상 요로 카테콜아민 수치 양성 골수 생검/흡인.

  • 현재 질병 상태는 현재 알려진 치료 요법이 없는 상태여야 합니다.
  • 임신 가능성이 있는 여성 대상자(월경 시작 또는 13세 이상)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.
  • 골수 전이가 없는 환자는 ANC가 > 500/μl이고 혈소판 수가 >50,000/μl여야 합니다.
  • 장기 기능 요구 사항 피험자는 AST 또는 ALT에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가져야 합니다. <10x 정상 혈청 빌리루빈은 ≤ 2.0 mg/dl이어야 합니다. 혈청 크레아티닌은 ≥ 1.5 mg/dl이어야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  • 기대 수명 <2개월 또는 Lansky 점수 <30%
  • 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  • 항암제: 현재 다른 항암제를 받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 피험자는 이전 화학 요법의 효과(혈액 및 골수 억제 효과)에서 완전히 회복되어야 합니다.
  • 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
  • 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DFMO 및 에토포사이드
의약품: DFMO

3 +3 코호트 설계에서 DFMO 용량 증량.

현재 코호트 용량 수준의 DFMO 21일 주기 동안 매일 구두로

투여량 1: 500 mg/m2 PO BID 투여량 2: 750 mg/m2 PO BID 투여량 3:1000 mg/m2 PO BID 투여량 4:1500 mg/m2 PO BID

다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴
의약품: 에토포사이드
주기 2부터 각 21일 주기의 처음 14일 동안 etoposide를 매일 50mg/m2/dose PO로 투여합니다. 캡슐은 가장 가까운 50mg으로 반올림됩니다.
다른 이름들:
  • 베페시드
  • VP-16
  • 에포신
  • 에토포포스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 공부 기간 + 30일
불응성 또는 재발성 신경모세포종을 앓고 있는 소아 및 젊은 성인 환자에서 DFMO의 안전성, 내약성 및 최대 허용 용량(MTD)을 단일 제제 및 에토포사이드와 병용하여 결정합니다.
공부 기간 + 30일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행생존기간(PFS)
기간: 2 년
진행은 RECIST v1.0(Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria)을 사용하여 대상 병변의 가장 긴 직경의 합이 20% 증가하거나 비표적 병변의 측정 가능한 증가 또는 새로운 병변의 출현으로 정의됩니다. 병변
2 년
전체 반응률(ORR)이 PR 또는 CR인 환자 수
기간: 일년
표적 병변에 대한 반응 평가 기준에 따른 고형 종양 기준(RECIST v1.0) 및 MRI로 평가: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소실; 부분 반응(PR), 표적 병변의 가장 긴 직경의 합에서 >=30% 감소; 전체 응답(OR) = CR + PR.
일년
약동학(PK) 테스트를 사용한 소아과에서의 DFMO의 Tmax.
기간: 주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간
주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간
약동학(PK) 테스트를 사용한 소아과에서의 DFMO의 Cmax.
기간: 주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간
주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간
약동학(PK) 테스트를 사용한 소아과에서의 DFMO의 AUC.
기간: 주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간
주기 1 8일 0시(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

협력자

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

수사관

  • 연구 의자: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 1월 28일

처음 게시됨 (추정된)

2010년 1월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NMTRC 002

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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