Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuustutkimus refraktaarista tai uusiutuneesta neuroblastoomasta DFMO:n kanssa yksin ja yhdessä etoposidin kanssa

maanantai 1. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Giselle Sholler

Vaiheen I koe refraktaariseen tai uusiutuneeseen neuroblastoomaan DFMO:lla yksin ja yhdessä etoposidin kanssa

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida uutta tutkimuslääkettä neuroblastooman hoitoon. Tätä tutkimuslääkettä kutsutaan nimellä DFMO. Tämän tutkimuksen tavoitteena on seurata turvallisuutta ja löytää suurin siedetty annos tälle väestölle. Toissijaisena tavoitteena on tarkastella DFMO:n tehokkuutta.

Ehdotetun annosteluohjelman turvallisuus tässä tutkimuksessa testataan jatkuvalla riski/hyötyarvioinnilla tutkimuksen aikana. Potilas, joka hyötyy hoidosta, ei etene terapiassa ja jos DFMO:han ja/tai etoposidiin liittyviä turvallisuusongelmia ei ole, voi jatkaa hoitoa sillä odotuksella, että siitä on yleistä kliinistä hyötyä.

Tässä tutkimuksessa mukana olevia toimenpiteitä ovat sairaushistoria, fyysinen tutkimus, elintoiminnot (verenpaine, pulssi, lämpötila), verikokeet, virtsakokeet, kasvaimen (kasvainten) MRI- tai CT-skannaus, MIBG-skannaukset ja luuytimen aspiraatiot. Kaikkia näitä testejä ja toimenpiteitä pidetään tämän väestön hoidon vakiona. Lääkkeiden antaminen on myös osa tätä protokollaa, mukaan lukien uusi tutkittava lääke nimeltä DFMO, ja myöhemmin yhdistetty jo hyväksyttyyn lääkkeeseen, etoposidiin.

Ehdotettu annosteluohjelma on suun kautta otettava DFMO-annos kahdesti päivässä jokaista päivää tutkimuksen aikana. Jaksoja tulee 5. Jokainen sykli on 21 päivää pitkä. Ensimmäinen sykli on DFMO yksin. Toisessa syklissä etoposidia lisätään ja sitä annetaan suun kautta kerran päivässä kunkin syklin ensimmäisen 14 päivän ajan (syklit 2-5).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • UVM/FAHC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 0-21 vuotta diagnoosihetkellä.
  • Diagnoosi: Histologinen tarkastus joko alkuperäisen diagnoosin tai neuroblastooman uusiutumisen yhteydessä.
  • Sairauden tila: Refraktorinen tai uusiutunut neuroblastooma
  • Mitattavissa oleva sairaus, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista:

Mitattavissa oleva kasvain >10 mm TT:llä tai MRI:llä Positiivinen MIBG ja epänormaalit virtsan katekoliamiinitasot Positiivinen luuydinbiopsia/aspiraatti.

  • Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa.
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (kuukautisten alkaminen tai ≥13 vuoden ikä).
  • Potilailla, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 500/μl ja verihiutaleiden määrän >50 000/μl
  • Elinten toimintaa koskevat vaatimukset Tutkittavien maksan toiminnan on oltava riittävä ASAT- tai ALT-arvon mukaan <10x normaali Seerumin bilirubiinin on oltava ≤ 2,0 mg/dl Seerumin kreatiniinin on oltava ≥ 1,5 mg/dl
  • Tietoinen suostumus: Kaikkien tutkittavien ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Elinajanodote <2 kuukautta tai Lansky-pisteet <30 %
  • Tutkimuslääkkeet: Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.
  • Syövän vastaiset aineet: Tutkittavat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aiemman kemoterapian vaikutuksista (hematologiset ja luuytimen suppressiovaikutukset)
  • Infektio: Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia, ennen kuin infektion katsotaan olevan hyvin hallinnassa tutkijan mielestä.
  • Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät ehkä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia tai joiden noudattaminen ei todennäköisesti ole optimaalista, on suljettava pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DFMO ja Etoposide
Lääke: DFMO

DFMO-annosten lisääminen 3+3-kohorttimallissa.

DFMO nykyisellä kohortin annostasolla suun kautta joka päivä 21 päivän jaksojen ajan

Annostaso 1: 500 mg/m2 PO BID Annostaso 2: 750 mg/m2 PO BID Annostaso 3:1000 mg/m2 PO BID Annostaso 4:1500 mg/m2 PO BID

Muut nimet:
  • Difluorimetyyliornitiini
Lääke: Etoposidi
Syklistä 2 alkaen etoposidia annetaan 50 mg/m2/annos PO päivittäin jokaisen 21 päivän syklin ensimmäisen 14 päivän ajan. Kapselit pyöristetään lähimpään 50 mg:aan.
Muut nimet:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposin
  • Etopophos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: opintojen pituus plus 30 päivää
DFMO:n turvallisuuden, siedettävyyden ja suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittäminen yksittäisenä aineena ja yhdessä etoposidin kanssa lapsilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on refraktorinen tai uusiutuva neuroblastooma
opintojen pituus plus 30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Eteneminen määritellään käyttämällä vasteen arviointikriteerejä kiinteiden kasvainten kriteereihin (RECIST v1.0) kohdeleesioiden pisimmän halkaisijan summan 20 %:n lisäyksenä tai ei-kohdeleesion mitattavissa olevana kasvuna tai uusien vaurioiden ilmaantumisena. vaurioita
2 vuotta
Potilaiden määrä, joiden kokonaisvasteprosentti (ORR) on PR tai CR
Aikaikkuna: 1 vuosi
Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0) kohdevaurioille ja arvioitiin MRI:llä: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; Osittainen vaste (PR), >=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan summassa; Kokonaisvaste (OR) = CR + PR.
1 vuosi
DFMO:n Tmax pediatriassa käyttäen farmakokineettistä (PK) testausta.
Aikaikkuna: Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia
Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia
DFMO:n Cmax pediatriassa käyttäen farmakokineettistä (PK) testausta.
Aikaikkuna: Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia
Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia
DFMO:n AUC pediatriassa käyttäen farmakokineettistä (PK) testausta.
Aikaikkuna: Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia
Kierto 1 Päivä 8 kello 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 1 tunti, 3 tuntia ja 6 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Yhteistyökumppanit

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 29. tammikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NMTRC 002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DFMO

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa