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Studio sulla sicurezza per neuroblastoma refrattario o recidivato con DFMO da solo e in combinazione con etoposide

2 agosto 2024 aggiornato da: Giselle Sholler

Uno studio di fase I per neuroblastoma refrattario o recidivato con DFMO da solo e in combinazione con etoposide

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento del neuroblastoma. Questo farmaco in studio si chiama DFMO. Gli obiettivi di questo studio saranno monitorare la sicurezza e trovare una dose massima tollerata in questa popolazione. Un obiettivo secondario sarà esaminare l'efficacia del DFMO.

La sicurezza del regime di dosaggio proposto in questo studio sarà testata da una valutazione del rischio/beneficio in corso durante lo studio. Un paziente che beneficia del trattamento, non progredisce con la terapia e in assenza di qualsiasi problema di sicurezza associato a DFMO e/o etoposide può continuare il trattamento con l'aspettativa che ci sarà un beneficio clinico complessivo.

Le procedure coinvolte in questo studio includono anamnesi, esame fisico, segni vitali (pressione sanguigna, polso, temperatura), esami del sangue, esami delle urine, risonanza magnetica o TC del tumore (i), scansioni MIBG e aspirazioni del midollo osseo. Tutti questi test e procedure sono considerati standard di cura per questa popolazione. Anche la somministrazione di farmaci fa parte di questo protocollo, compreso un nuovo farmaco sperimentale chiamato DFMO, e successivamente combinato con un farmaco già approvato, l'etoposide.

Il regime di dosaggio proposto è una dose orale di DFMO due volte al giorno per ogni giorno durante lo studio. Ci saranno 5 cicli. Ogni ciclo avrà una durata di 21 giorni. Il primo ciclo sarà solo DFMO. Nel secondo ciclo verrà aggiunto etoposide e verrà somministrato per via orale una volta al giorno per i primi 14 giorni di ciascun ciclo (cicli 2-5).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • UVM/FAHC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: 0-21 anni al momento della diagnosi.
  • Diagnosi: verifica istologica al momento della diagnosi originale o recidiva del neuroblastoma.
  • Stato della malattia: neuroblastoma refrattario o recidivato
  • Malattia misurabile, che includa almeno uno dei seguenti:

Tumore misurabile > 10 mm mediante TC o RM A MIBG positivo e livelli anormali di catecolamine urinarie Biopsia/aspirato midollare positivo.

  • L'attuale stato di malattia deve essere tale per cui non esiste attualmente una terapia curativa nota.
  • Un test di gravidanza sulle urine negativo è richiesto per i soggetti di sesso femminile in età fertile (inizio delle mestruazioni o ≥13 anni di età).
  • I pazienti senza metastasi del midollo osseo devono avere un ANC > 500/μl e una conta piastrinica >50.000/μl
  • Requisiti per la funzionalità degli organi I soggetti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come definita da AST o ALT <10x normale La bilirubina sierica deve essere ≤ 2,0 mg/dl La creatinina sierica deve essere ≥ 1,5 mg/dl
  • Consenso informato: tutti i soggetti e/oi tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

  • Aspettativa di vita <2 mesi o punteggio Lansky <30%
  • Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  • Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti della precedente chemioterapia (effetti ematologici e di soppressione del midollo osseo)
  • Infezione: i soggetti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DFMO e Etoposide
Droga: DFMO

Dosi crescenti di DFMO in un progetto di coorte 3 +3.

DFMO all'attuale livello di dose della coorte per via orale ogni giorno per cicli di 21 giorni

Livello di dose 1: 500 mg/m2 PO BID Livello di dose 2: 750 mg/m2 PO BID Livello di dose 3:1000 mg/m2 PO BID Livello di dose 4:1500 mg/m2 PO BID

Altri nomi:
  • Difluorometilornitina
Droga: Etoposide
A partire dal Ciclo 2, l'etoposide verrà somministrato a 50 mg/m2/dose PO al giorno per i primi 14 giorni di ciascun ciclo di 21 giorni. Le capsule saranno arrotondate ai 50 mg più vicini.
Altri nomi:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposina
  • Etopofos

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: durata dello studio più 30 giorni
Determinare la sicurezza, la tollerabilità e la dose massima tollerata (MTD) di DFMO come agente singolo e in combinazione con etoposide in pazienti pediatrici e giovani adulti con neuroblastoma refrattario o ricorrente
durata dello studio più 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 2 anni
La progressione è definita utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei criteri dei tumori solidi (RECIST v1.0), come un aumento del 20% nella somma del diametro più lungo delle lesioni bersaglio, o un aumento misurabile in una lesione non bersaglio, o la comparsa di nuove lesioni
2 anni
Numero di pazienti con un tasso di risposta globale (ORR) di PR o CR
Lasso di tempo: 1 anno
Criteri di valutazione per risposta nei criteri per i tumori solidi (RECIST v1.0) per le lesioni bersaglio e valutati mediante risonanza magnetica: risposta completa (CR), scomparsa di tutte le lesioni bersaglio; Risposta parziale (PR), riduzione >=30% della somma del diametro più lungo delle lesioni bersaglio; Risposta complessiva (OR) = CR + PR.
1 anno
Tmax di DFMO in pediatria utilizzando test farmacocinetici (PK).
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore
Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore
Cmax di DFMO in pediatria facendo uso della prova farmacocinetica (PK).
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore
Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore
AUC di DFMO in pediatria utilizzando test farmacocinetici (PK).
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore
Ciclo 1 Giorno 8 all'ora 0 (pre-dose), 30 minuti, 1 ora, 3 ore e 6 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Collaboratori

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2010

Primo Inserito (Stimato)

29 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMTRC 002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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