Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie for refraktær eller residiverende nevroblastom med DFMO alene og i kombinasjon med etoposid

1. april 2024 oppdatert av: Giselle Sholler

En fase I-studie for refraktær eller residiverende nevroblastom med DFMO alene og i kombinasjon med etoposid

Hensikten med denne forskningsstudien er å evaluere et nytt undersøkelsesmiddel for å behandle neuroblastom. Dette studiemedisinen kalles DFMO. Målet med denne studien vil være å overvåke for sikkerhet og finne en maksimal tolerert dose i denne populasjonen. Et sekundært mål vil være å se på effektiviteten til DFMO.

Sikkerheten til det foreslåtte doseringsregimet i denne studien vil bli testet ved en pågående risiko-/nyttevurdering under studien. En pasient som drar nytte av behandling, ikke utvikler seg i terapi, og i fravær av sikkerhetsproblemer forbundet med DFMO og/eller etoposid, kan fortsette med behandlingen med forventning om at det vil være en samlet klinisk fordel.

Prosedyrene involvert i denne studien inkluderer medisinsk historie, fysisk undersøkelse, vitale tegn (blodtrykk, puls, temperatur), blodprøver, urinprøver, MR- eller CT-skanning av svulsten(e), MIBG-skanninger og benmargsaspirasjoner. Alle disse testene og prosedyrene anses som standardbehandling for denne populasjonen. Legemiddeladministrering er også en del av denne protokollen, inkludert et nytt undersøkelsesmiddel kalt DFMO, og senere kombinert med et allerede godkjent medikament, etoposid.

Det foreslåtte doseringsregimet er en oral dose av DFMO to ganger daglig for hver dag under studien. Det blir 5 sykluser. Hver syklus vil være 21 dager lang. Den første syklusen vil være DFMO alene. I den andre syklusen vil etoposid tilsettes og gis oralt én gang daglig i de første 14 dagene av hver syklus (syklus 2-5).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • UVM/FAHC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: 0-21 år ved diagnosetidspunktet.
  • Diagnose: Histologisk verifisering enten på tidspunktet for opprinnelig diagnose eller tilbakefall av neuroblastom.
  • Sykdomsstatus: Refraktær eller residiverende neuroblastom
  • Målbar sykdom, inkludert minst én av følgende:

Målbar tumor >10 mm ved CT eller MR A positiv MIBG og unormale urin katekolaminnivåer Positiv benmargsbiopsi/aspirat.

  • Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke er kjent kurativ behandling for.
  • En negativ uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (begynnende menstruasjon eller ≥13 år).
  • Pasienter uten benmargsmetastaser må ha ANC > 500/μl og blodplateantall >50 000/μl
  • Organfunksjonskrav Pasienter må ha tilstrekkelig leverfunksjon som definert av ASAT eller ALAT <10x normal Serumbilirubin må være ≤ 2,0 mg/dl Serumkreatinin må være ≥ 1,5 mg/dl
  • Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levealder <2 måneder eller Lansky-score <30 %
  • Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.
  • Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Forsøkspersonene må ha kommet seg fullstendig etter effekten av tidligere kjemoterapi (hematologiske og benmargsdempende effekter)
  • Infeksjon: Forsøkspersoner som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert til å være godt kontrollert etter utrederens oppfatning.
  • Forsøkspersoner som, etter utforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å oppfylle kravene til sikkerhetsovervåking i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal, bør ekskluderes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DFMO og Etoposide
Legemiddel: DFMO

Eskalerende doser av DFMO i et 3 +3 kohortdesign.

DFMO ved nåværende kohort Dosenivå oralt hver dag i 21 dagers sykluser

Dosenivå 1: 500 mg/m2 PO BID Dosenivå 2: 750 mg/m2 PO BID Dosenivå 3:1000 mg/m2 PO BID Dosenivå 4:1500 mg/m2 PO BID

Andre navn:
  • Difluormetylornitin
Legemiddel: Etoposid
Fra og med syklus 2 vil etoposid gis med 50 mg/m2/dose PO daglig i de første 14 dagene av hver 21-dagers syklus. Kapslene vil bli avrundet til nærmeste 50 mg.
Andre navn:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposin
  • Etopophos

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: studielengde pluss 30 dager
For å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og maksimal tolerert dose (MTD) av DFMO som enkeltmiddel og i kombinasjon med etoposid hos pediatriske og unge voksne pasienter med refraktær eller tilbakevendende nevroblastom
studielengde pluss 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 2 år
Progresjon er definert ved å bruke Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0), som en 20 % økning i summen av den lengste diameteren til mållesjoner, eller en målbar økning i en ikke-mållesjon, eller utseendet av nye lesjoner
2 år
Antall pasienter med en samlet responsrate (ORR) av PR eller CR
Tidsramme: 1 år
Evalueringskriterier per respons i solide svulster (RECIST v1.0) for mållesjoner og vurdert ved MR: Komplett respons (CR), forsvinning av alle mållesjoner; Delvis respons (PR), >=30 % reduksjon i summen av den lengste diameteren til mållesjonene; Samlet respons (OR) = CR + PR.
1 år
Tmax for DFMO i pediatri ved bruk av farmakokinetisk (PK) testing.
Tidsramme: Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Cmax for DFMO i pediatri ved bruk av farmakokinetisk (PK) testing.
Tidsramme: Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
AUC for DFMO i pediatri ved bruk av farmakokinetisk (PK) testing.
Tidsramme: Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer
Syklus 1 dag 8 ved time 0 (fordose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbeidspartnere

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Etterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2010

Først lagt ut (Antatt)

29. januar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NMTRC 002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevroblastom

Kliniske studier på DFMO

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere