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Estudio de seguridad para neuroblastoma refractario o recidivante con DFMO solo y en combinación con etopósido

1 de abril de 2024 actualizado por: Giselle Sholler

Un ensayo de fase I para neuroblastoma refractario o recidivante con DFMO solo y en combinación con etopósido

El propósito de este estudio de investigación es evaluar un nuevo fármaco en investigación para tratar el neuroblastoma. Este fármaco del estudio se llama DFMO. Los objetivos de este estudio serán monitorear la seguridad y encontrar una dosis máxima tolerada en esta población. Un objetivo secundario será analizar la eficacia de DFMO.

La seguridad del régimen de dosificación propuesto en este ensayo se probará mediante una evaluación de riesgo/beneficio en curso durante el estudio. Un paciente que se beneficia del tratamiento, que no progresa con la terapia y en ausencia de cualquier problema de seguridad asociado con DFMO y/o etopósido puede continuar con el tratamiento con la expectativa de que habrá un beneficio clínico general.

Los procedimientos involucrados en este estudio incluyen historial médico, examen físico, signos vitales (presión arterial, pulso, temperatura), análisis de sangre, análisis de orina, resonancia magnética o tomografía computarizada de los tumores, exploraciones MIBG y aspiraciones de médula ósea. Todas estas pruebas y procedimientos se consideran estándar de atención para esta población. La administración de fármacos también forma parte de este protocolo, incluido un nuevo fármaco en investigación llamado DFMO, y luego combinado con un fármaco ya aprobado, el etopósido.

El régimen de dosificación propuesto es una dosis oral de DFMO dos veces al día por cada día durante el estudio. Habrá 5 ciclos. Cada ciclo tendrá una duración de 21 días. El primer ciclo será solo DFMO. En el segundo ciclo se añadirá etopósido y se administrará por vía oral una vez al día durante los primeros 14 días de cada ciclo (ciclos 2-5).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • UVM/FAHC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 0-21 años en el momento del diagnóstico.
  • Diagnóstico: verificación histológica en el momento del diagnóstico original o de la recaída del neuroblastoma.
  • Estado de la enfermedad: neuroblastoma refractario o en recaída
  • Enfermedad medible, que incluye al menos uno de los siguientes:

Tumor medible >10 mm por CT o MRI A MIBG positivo y niveles anormales de catecolaminas en orina Biopsia/aspirado de médula ósea positivo.

  • El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
  • Se requiere una prueba de embarazo en orina negativa para mujeres en edad fértil (inicio de la menstruación o ≥13 años de edad).
  • Los pacientes sin metástasis en la médula ósea deben tener un RAN > 500/μl y un recuento de plaquetas >50 000/μl
  • Requisitos de función de órganos Los sujetos deben tener una función hepática adecuada según lo definido por AST o ALT <10x normal La bilirrubina sérica debe ser ≤ 2,0 mg/dl La creatinina sérica debe ser ≥ 1,5 mg/dl
  • Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las directrices institucionales.

Criterio de exclusión:

  • Esperanza de vida <2 meses o puntuación de Lansky <30%
  • Fármacos en investigación: los sujetos que actualmente reciben otro fármaco en investigación están excluidos de la participación.
  • Agentes contra el cáncer: los sujetos que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado completamente de los efectos de la quimioterapia previa (efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea)
  • Infección: Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada en opinión del investigador.
  • Deben excluirse los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en los que es probable que el cumplimiento sea subóptimo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DFMO y etopósido
Droga: DFMO

Dosis crecientes de DFMO en un diseño de cohorte 3 +3.

DFMO al nivel de dosis actual de la cohorte por vía oral cada día durante ciclos de 21 días

Nivel de dosis 1: 500 mg/m2 PO BID Nivel de dosis 2: 750 mg/m2 PO BID Nivel de dosis 3:1000 mg/m2 PO BID Nivel de dosis 4:1500 mg/m2 PO BID

Otros nombres:
  • Difluorometilornitina
Droga: Etopósido
A partir del Ciclo 2, se administrará etopósido a 50 mg/m2/dosis PO diariamente durante los primeros 14 días de cada ciclo de 21 días. Las cápsulas se redondearán a los 50 mg más cercanos.
Otros nombres:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposina
  • Etopós

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: duración del estudio más 30 días
Determinar la seguridad, la tolerabilidad y la dosis máxima tolerada (MTD) de DFMO como agente único y en combinación con etopósido en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con neuroblastoma refractario o recurrente
duración del estudio más 30 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 2 años
La progresión se define utilizando los Criterios de evaluación de respuesta en los criterios de tumores sólidos (RECIST v1.0), como un aumento del 20 % en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana, o un aumento medible en una lesión no diana, o la aparición de nuevas lesiones
2 años
Número de pacientes con una tasa de respuesta global (ORR) de PR o CR
Periodo de tiempo: 1 año
Criterios de evaluación por respuesta en tumores sólidos (RECIST v1.0) para lesiones diana y evaluadas mediante resonancia magnética: Respuesta completa (RC), Desaparición de todas las lesiones diana; Respuesta parcial (PR), >=30% de disminución en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana; Respuesta Global (OR) = CR + PR.
1 año
Tmax de DFMO en pediatría usando pruebas farmacocinéticas (PK).
Periodo de tiempo: Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas
Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas
Cmax de DFMO en pediatría usando pruebas farmacocinéticas (PK).
Periodo de tiempo: Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas
Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas
AUC de DFMO en pediatría usando pruebas farmacocinéticas (PK).
Periodo de tiempo: Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas
Ciclo 1 Día 8 a la hora 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Giselle Sholler

Colaboradores

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Investigadores

  • Silla de estudio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2010

Publicado por primera vez (Estimado)

29 de enero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NMTRC 002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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