Refrakter vagy kiújult neuroblasztóma biztonsági vizsgálata DFMO-val önmagában és etopoziddal kombinálva
Fázisú vizsgálat refrakter vagy visszaesett neuroblasztómára DFMO-val önmagában és etopoziddal kombinálva
E kutatási tanulmány célja egy új, a neuroblasztóma kezelésére szolgáló gyógyszer értékelése. Ezt a vizsgálati gyógyszert DFMO-nak hívják. Ennek a vizsgálatnak a célja a biztonságosság ellenőrzése és a maximálisan tolerálható dózis meghatározása ebben a populációban. Másodlagos cél a DFMO hatékonyságának vizsgálata.
A javasolt adagolási rend biztonságosságát ebben a vizsgálatban a vizsgálat során folyamatos kockázat/haszon értékeléssel tesztelik. Az a beteg, aki részesül a kezelésből, nem halad előre a terápiában, és a DFMO-val és/vagy az etopoziddal kapcsolatos biztonsági problémák hiányában folytathatja a kezelést azzal a várakozással, hogy általános klinikai előnyökkel jár.
A tanulmányban részt vevő eljárások magukban foglalják a kórtörténetet, a fizikális vizsgálatot, az életjelek (vérnyomás, pulzus, hőmérséklet), vérvizsgálatot, vizeletvizsgálatot, a daganat(ok) MRI- vagy CT-vizsgálatát, MIBG-vizsgálatokat és csontvelő-aspirációkat. Ezen tesztek és eljárások mindegyike standard ellátásnak számít ebben a populációban. Ennek a protokollnak a része a gyógyszerbeadás is, beleértve a DFMO nevű új, vizsgálati gyógyszert, amelyet később egy már jóváhagyott gyógyszerrel, az etopoziddal kombináltak.
A javasolt adagolási rend a DFMO szájon át történő adagolása naponta kétszer, minden nap a vizsgálat ideje alatt. 5 ciklus lesz. Minden ciklus 21 napos lesz. Az első ciklus egyedül a DFMO lesz. A második ciklusban etopozidot adnak hozzá, és naponta egyszer szájon át adják be minden ciklus első 14 napjában (2-5. ciklus).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- UVM/FAHC
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor: 0-21 év a diagnózis időpontjában.
- Diagnózis: Szövettani verifikáció akár az eredeti diagnózis, akár a neuroblasztóma relapszusa idején.
- Betegség állapota: Refrakter vagy kiújult neuroblasztóma
- Mérhető betegség, beleértve a következők legalább egyikét:
CT-vel vagy MRI-vel mérhető daganat >10 mm Pozitív MIBG és kóros vizelet katekolaminszint Pozitív csontvelő biopszia/aspirátum.
- A jelenlegi betegség állapotának olyannak kell lennie, amelyre jelenleg nincs ismert gyógyító terápia.
- Negatív vizelet terhességi tesztre van szükség fogamzóképes nőknél (menstruáció kezdete vagy 13 évesnél idősebb).
- A csontvelő-áttétekkel nem rendelkező betegeknél az ANC-nek > 500/μl és a vérlemezkeszámnak >50 000/μl-nek kell lennie
- Szervműködési követelmények Az alanyoknak megfelelő májműködéssel kell rendelkezniük az AST vagy ALT szerint < a normál 10-szerese.
- Tájékozott hozzájárulás: Minden alanynak és/vagy törvényes gyámnak alá kell írnia a tájékozott írásos beleegyezést. A hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni
Kizárási kritériumok:
- Várható élettartam <2 hónap vagy Lansky-pontszám <30%
- Vizsgálati szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg egy másik vizsgálati szert kapnak, ki vannak zárva a részvételből.
- Rákellenes szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak. Az alanyoknak teljesen fel kell gyógyulniuk a korábbi kemoterápia hatásaiból (hematológiai és csontvelő-szuppressziós hatások)
- Fertőzés: Azok az alanyok, akiknek kontrollálatlan fertőzése van, nem jogosultak mindaddig, amíg a fertőzést a vizsgáló véleménye szerint jól kontrolláltnak nem ítélik.
- Ki kell zárni azokat az alanyokat, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek, vagy akiknél a megfelelés valószínűleg szuboptimális.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DFMO és Etoposide
|
A DFMO dózisainak növelése 3+3 kohorsz-kialakításban. DFMO az aktuális kohorsz dózisszinten orálisan minden nap 21 napos cikluson keresztül 1. dózisszint: 500 mg/m2 PO BID 2. dózisszint: 750 mg/m2 PO BID 3. dózisszint: 1000 mg/m2 PO BID Dózisszint 4:1500 mg/m2 PO BID
Más nevek:
A 2. ciklustól kezdődően az etopozidot 50 mg/m2/adag PO naponta adják be minden 21 napos ciklus első 14 napjában.
A kapszulákat a legközelebbi 50 mg-ra kerekítjük.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: tanulmányi idő plusz 30 nap
|
A DFMO biztonságosságának, tolerálhatóságának és maximális tolerálható dózisának (MTD) meghatározása önmagában és etopoziddal kombinálva refrakter vagy recidiváló neuroblasztómában szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél
|
tanulmányi idő plusz 30 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 2 év
|
A progressziót a Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0) segítségével határozzuk meg, mint a célléziók leghosszabb átmérőjének összegének 20%-os növekedését, vagy egy nem céllézió mérhető növekedését, vagy újak megjelenését. elváltozások
|
2 év
|
|
A PR vagy CR általános válaszaránnyal (ORR) rendelkező betegek száma
Időkeret: 1 év
|
Válaszonkénti értékelési kritériumok a szilárd daganatok kritériumaiban (RECIST v1.0) a célléziókra és MRI-vel értékelve: Teljes válasz (CR), minden céllézió eltűnése; Részleges válasz (PR), >=30%-os csökkenés a célléziók leghosszabb átmérőjének összegében; Általános válasz (OR) = CR + PR.
|
1 év
|
|
DFMO Tmax a gyermekgyógyászatban farmakokinetikai (PK) teszteléssel.
Időkeret: 1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
|
|
A DFMO Cmax értéke a gyermekgyógyászatban farmakokinetikai (PK) teszteléssel.
Időkeret: 1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
|
|
A DFMO AUC-ja gyermekgyógyászatban farmakokinetikai (PK) teszteléssel.
Időkeret: 1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
1. ciklus 8. nap a 0. órában (adagolás előtt), 30 perc, 1 óra, 3 óra és 6 óra
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Neoplazmák, idegszövet
- Neuroektodermális daganatok, primitív
- Neuroektodermális daganatok, primitív, perifériás
- Neuroblasztóma
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Daganatellenes szerek, fitogén
- Topoizomeráz II inhibitorok
- Topoizomeráz gátlók
- Antiprotozoális szerek
- Parazitaellenes szerek
- Trypanocid szerek
- Ornitin-dekarboxiláz inhibitorok
- Etoposide
- Eflornitin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NMTRC 002
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .