Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa dotyczące nerwiaka niedojrzałego opornego na leczenie lub nawrotowego z użyciem samego DFMO iw skojarzeniu z etopozydem

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Badanie fazy I dotyczące neuroblastoma opornego na leczenie lub nawracającego z użyciem samego DFMO iw skojarzeniu z etopozydem

Celem tego badania jest ocena nowego eksperymentalnego leku do leczenia nerwiaka niedojrzałego. Ten badany lek nazywa się DFMO. Celem tego badania będzie monitorowanie bezpieczeństwa i znalezienie maksymalnej tolerowanej dawki w tej populacji. Celem drugorzędnym będzie przyjrzenie się skuteczności DFMO.

Bezpieczeństwo proponowanego schematu dawkowania w tym badaniu będzie badane poprzez bieżącą ocenę ryzyka i korzyści podczas badania. Pacjent odnoszący korzyści z leczenia, bez postępu terapii i przy braku jakichkolwiek problemów związanych z bezpieczeństwem związanym z DFMO i/lub etopozydem, może kontynuować leczenie, oczekując ogólnej korzyści klinicznej.

Procedury biorące udział w tym badaniu obejmują wywiad lekarski, badanie fizykalne, parametry życiowe (ciśnienie krwi, tętno, temperaturę), badania krwi, badania moczu, MRI lub tomografię komputerową guza (ów), skany MIBG i aspiracje szpiku kostnego. Wszystkie te testy i procedury są uważane za standardowe postępowanie w tej populacji. Podawanie leków jest również częścią tego protokołu, w tym eksperymentalnego nowego leku o nazwie DFMO, a później w połączeniu z już zatwierdzonym lekiem, etopozydem.

Proponowany schemat dawkowania to doustna dawka DFMO dwa razy dziennie na każdy dzień badania. Będzie 5 cykli. Każdy cykl będzie trwał 21 dni. Pierwszy cykl to sam DFMO. W drugim cyklu etopozyd zostanie dodany i będzie podawany doustnie raz dziennie przez pierwsze 14 dni każdego cyklu (cykle 2-5).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • UVM/FAHC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: 0-21 lat w momencie rozpoznania.
  • Diagnoza: Weryfikacja histologiczna w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu nerwiaka niedojrzałego.
  • Stan choroby: Oporny na leczenie lub nawracający nerwiak niedojrzały
  • Mierzalna choroba, w tym co najmniej jedno z poniższych:

Mierzalny guz >10 mm za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego Dodatni MIBG i nieprawidłowy poziom katecholamin w moczu Dodatnia biopsja/aspirat szpiku kostnego.

  • Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza.
  • U kobiet w wieku rozrodczym (wystąpienie miesiączki lub w wieku ≥13 lat) wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu.
  • Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 500/μl i liczbę płytek krwi > 50 000/μl
  • Wymagania dotyczące funkcji narządów Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby, zgodnie z definicją AST lub ALT <10x normy Stężenie bilirubiny w surowicy musi wynosić ≤ 2,0 mg/dl Stężenie kreatyniny w surowicy musi wynosić ≥ 1,5 mg/dl
  • Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Oczekiwana długość życia <2 miesiące lub wynik Lansky'ego <30%
  • Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, są wykluczeni z udziału.
  • Środki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni ze skutków wcześniejszej chemioterapii (efekty hematologiczne i supresji szpiku kostnego)
  • Infekcja: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie oceniona jako dobrze kontrolowana w opinii badacza.
  • Osoby, które w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub w przypadku których zgodność prawdopodobnie nie będzie optymalna, powinny zostać wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DFMO i etopozyd
Lek: DFMO

Rosnące dawki DFMO w kohorcie 3 + 3.

DFMO na aktualnym poziomie dawki kohorty doustnie każdego dnia przez 21 dni cykli

Poziom dawki 1: 500 mg/m2 PO BID Poziom dawki 2: 750 mg/m2 PO BID Poziom dawki 3:1000 mg/m2 PO BID Poziom dawki 4:1500 mg/m2 PO BID

Inne nazwy:
  • Difluorometyloornityna
Lek: Etopozyd
Począwszy od cyklu 2, etopozyd będzie podawany codziennie w dawce 50 mg/m2/dawkę doustnie przez pierwsze 14 dni każdego 21-dniowego cyklu. Kapsułki zostaną zaokrąglone do najbliższych 50 mg.
Inne nazwy:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposyna
  • Etopofos

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: długość studiów plus 30 dni
Określenie bezpieczeństwa, tolerancji i maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) DFMO w monoterapii oraz w skojarzeniu z etopozydem u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z opornym na leczenie lub nawracającym nerwiakiem niedojrzałym
długość studiów plus 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: 2 lata
Progresję definiuje się za pomocą Kryteriów oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.0) jako 20% wzrost sumy najdłuższej średnicy docelowych zmian lub mierzalny wzrost zmiany niedocelowej lub pojawienie się nowych uszkodzenia
2 lata
Liczba pacjentów z całkowitym odsetkiem odpowiedzi (ORR) PR lub CR
Ramy czasowe: 1 rok
Kryteria oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.0) dla docelowych zmian i oceniane za pomocą MRI: odpowiedź całkowita (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy zmian docelowych; Ogólna odpowiedź (OR) = CR + PR.
1 rok
Tmax DFMO w pediatrii przy użyciu badań farmakokinetycznych (PK).
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin
Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin
Cmax DFMO w pediatrii przy użyciu testów farmakokinetycznych (PK).
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin
Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin
AUC DFMO w pediatrii przy użyciu testów farmakokinetycznych (PK).
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin
Cykl 1 Dzień 8 o godzinie 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC 002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na DFMO

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj