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Sicherheitsstudie für refraktäres oder rezidiviertes Neuroblastom mit DFMO allein und in Kombination mit Etoposid

2. August 2024 aktualisiert von: Giselle Sholler

Eine Phase-I-Studie für refraktäres oder rezidiviertes Neuroblastom mit DFMO allein und in Kombination mit Etoposid

Der Zweck dieser Forschungsstudie ist die Bewertung eines neuen Prüfpräparats zur Behandlung des Neuroblastoms. Dieses Studienmedikament heißt DFMO. Die Ziele dieser Studie bestehen darin, die Sicherheit zu überwachen und eine maximal tolerierte Dosis in dieser Population zu finden. Ein sekundäres Ziel wird es sein, die Wirksamkeit von DFMO zu untersuchen.

Die Sicherheit des vorgeschlagenen Dosierungsschemas in dieser Studie wird durch eine laufende Nutzen-Risiko-Bewertung während der Studie getestet. Ein Patient, der von der Behandlung profitiert, keine Fortschritte bei der Therapie macht und keine Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit DFMO und/oder Etoposid hat, kann die Behandlung mit der Erwartung fortsetzen, dass sich ein klinischer Gesamtnutzen ergibt.

Die an dieser Studie beteiligten Verfahren umfassen Krankengeschichte, körperliche Untersuchung, Vitalzeichen (Blutdruck, Puls, Temperatur), Bluttests, Urintests, MRT- oder CT-Scan des Tumors/der Tumore, MIBG-Scans und Knochenmarkaspirationen. Alle diese Tests und Verfahren gelten als Behandlungsstandard für diese Patientengruppe. Die Verabreichung von Arzneimitteln ist ebenfalls Teil dieses Protokolls, einschließlich eines neuen Prüfpräparats namens DFMO, das später mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel, Etoposid, kombiniert wird.

Das vorgeschlagene Dosierungsschema ist eine orale Dosis von DFMO zweimal täglich für jeden Tag während der Studie. Es gibt 5 Zyklen. Jeder Zyklus dauert 21 Tage. Der erste Zyklus wird nur DFMO sein. Im zweiten Zyklus wird Etoposid hinzugefügt und während der ersten 14 Tage jedes Zyklus einmal täglich oral verabreicht (Zyklen 2-5).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • UVM/FAHC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 0-21 Jahre zum Zeitpunkt der Diagnose.
  • Diagnose: Histologische Verifizierung entweder zum Zeitpunkt der ursprünglichen Diagnose oder des Rezidivs eines Neuroblastoms.
  • Krankheitsstatus: Refraktäres oder rezidiviertes Neuroblastom
  • Messbare Krankheit, einschließlich mindestens einer der folgenden:

Messbarer Tumor > 10 mm durch CT oder MRT. Ein positiver MIBG und abnormale Katecholaminwerte im Urin. Positive Knochenmarkbiopsie/Aspirat.

  • Der aktuelle Krankheitszustand muss einer sein, für den derzeit keine kurative Therapie bekannt ist.
  • Ein negativer Urin-Schwangerschaftstest ist für weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (Einsetzen der Menstruation oder ≥ 13 Jahre) erforderlich.
  • Patienten ohne Knochenmarkmetastasen müssen eine ANC > 500/μl und eine Thrombozytenzahl > 50.000/μl aufweisen
  • Anforderungen an die Organfunktion Die Probanden müssen eine ausreichende Leberfunktion haben, wie durch AST oder ALT definiert <10x normal Serumbilirubin muss ≤ 2,0 mg/dl sein Serumkreatinin muss ≥ 1,5 mg/dl sein
  • Einverständniserklärung: Alle Probanden und/oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Lebenserwartung < 2 Monate oder Lansky-Score < 30 %
  • Prüfpräparate: Probanden, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  • Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Probanden müssen sich vollständig von den Wirkungen der vorherigen Chemotherapie erholt haben (hämatologische und knochenmarksupprimierende Wirkungen)
  • Infektion: Probanden mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht geeignet, bis die Infektion nach Meinung des Prüfarztes als gut kontrolliert beurteilt wird.
  • Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, oder bei denen die Compliance wahrscheinlich suboptimal ist, sollten ausgeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DFMO und Etoposid
Arzneimittel: DFMO

Eskalierende Dosen von DFMO in einem 3+3-Kohortendesign.

DFMO in der aktuellen Kohortendosis oral jeden Tag für 21-Tages-Zyklen

Dosisstufe 1: 500 mg/m2 p.o. BID Dosisstufe 2: 750 mg/m2 p.o. BID Dosisstufe 3: 1000 mg/m2 p.o. BID Dosisstufe 4: 1500 mg/m2 p.o. BID

Andere Namen:
  • Difluormethylornithin
Arzneimittel: Etoposid
Beginnend mit Zyklus 2 wird Etoposid in den ersten 14 Tagen jedes 21-Tage-Zyklus täglich mit 50 mg/m2/Dosis p.o. verabreicht. Die Kapseln werden auf die nächsten 50 mg gerundet.
Andere Namen:
  • Vepesid
  • VP-16
  • Eposin
  • Etopophos

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Studiendauer plus 30 Tage
Bestimmung der Sicherheit, Verträglichkeit und maximal tolerierten Dosis (MTD) von DFMO als Monotherapie und in Kombination mit Etoposid bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem Neuroblastom
Studiendauer plus 30 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Progression wird anhand der Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0) definiert als eine 20 %ige Zunahme der Summe des längsten Durchmessers der Zielläsionen oder eine messbare Zunahme einer Nicht-Zielläsion oder das Auftreten neuer Läsionen Läsionen
2 Jahre
Anzahl der Patienten mit einer Gesamtansprechrate (ORR) von PR oder CR
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertungskriterien pro Ansprechen bei soliden Tumoren (RECIST v1.0) für Zielläsionen und bewertet durch MRT: Vollständiges Ansprechen (CR), Verschwinden aller Zielläsionen; Partial Response (PR), >= 30 % Abnahme der Summe des längsten Durchmessers der Zielläsionen; Gesamtansprechen (OR) = CR + PR.
1 Jahr
Tmax von DFMO in der Pädiatrie mit pharmakokinetischen (PK) Tests.
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden
Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden
Cmax von DFMO in der Pädiatrie unter Verwendung von pharmakokinetischen (PK) Tests.
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden
Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden
AUC von DFMO in der Pädiatrie unter Verwendung von pharmakokinetischen (PK) Tests.
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden
Zyklus 1 Tag 8 um Stunde 0 (Vordosis), 30 Minuten, 1 Stunde, 3 Stunden und 6 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Mitarbeiter

University of Arizona
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.
University of Hawaii

Ermittler

  • Studienstuhl: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NMTRC 002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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