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嚢胞性線維症および慢性バークホルデリア種感染症患者における吸入液用アズトレオナム（AZLI）の安全性と有効性の研究

2014年2月7日 更新者：Gilead Sciences

嚢胞性線維症（CF）および慢性バークホルデリア種感染症の被験者における持続アズトレオナム吸入液（AZLI）の安全性と有効性を評価する第3b相ランダム化二重盲検プラセボ対照二部試験

この研究研究の目的は、アズトレオナム吸入液（AZLI）と呼ばれる実験薬が嚢胞性線維症（CF）患者のバークホルデリア肺感染症の治療に安全かつ有効であるかどうかを判断することでした。

肺機能を評価するためにスパイロメトリーが使用され、生活の質を評価するために改訂された嚢胞性線維症質問票 (CFQ-R) が使用されました。 CFQ-R は、CF を持つ子供と成人の健康関連の生活の質を測定するために使用される、検証済みの患者報告結果ツールです。

この研究は、24 週間のランダム化相と 24 週間の非盲検相で構成されました。 一次および二次有効性分析は、24 週間のランダム化フェーズのみに対して実施されました。 安全性データは、ランダム化相と非盲検相の両方について収集されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

102

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36608
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06102
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
    • Illinois
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60025
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89107
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07962
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15201
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53201
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 6歳以上の男性または女性

  2. 以下のいずれかによって診断されたCFを有する被験者：

    • 定量的ピロカルピンイオン導入試験により、汗の塩化物が 60 ミリ当量 (mEq)/L 以上であることが記録されています。
    • 汗のナトリウム濃度が 60 mmol/L 以上であることが記録されている
    • CF膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子におけるよく特徴付けられた2つの遺伝子変異
    • CFに特徴的な付随症状を伴う異常な鼻電位差（NPD）

  3. バークホルデリア属の慢性感染症 によって定義されます：

    • 1 つの喀痰 (または気管支肺胞洗浄) 培養物がバークホルデリア属菌陽性。 ベースライン評価前の6か月以内、
    • ベースライン評価前の過去 12 か月間に少なくとも 1 か月間隔で採取された喀痰 (または気管支肺胞洗浄液) 培養物の少なくとも 50% がバークホルデリア属菌陽性でした。 (少なくとも 2 つの陽性培養)、および
    • 少なくとも 1 つの陽性の喀痰 (または気管支肺胞洗浄) 培養物 (任意の時点で取得) でバークホルデリア属菌であることが確認されました。 ミシガン大学の嚢胞性線維症財団 (CFF) バークホルデリア セパシア研究所およびリポジトリ (または同等のカナダの参考研究所) による。
  4. 併用のエアロゾル化抗生物質治療：断続的（月ごとにオン/月を交互に繰り返す）エアロゾル化抗生物質治療を受けている被験者は適格でしたが、ベースライン評価の時点で非治療サイクルから少なくとも1週間経過していなければなりません。 継続的にエアロゾル化抗生物質治療を受けている被験者は、エアロゾル化抗生物質治療に制限なく適格でした。
  5. 胸部X線写真、コンピュータ断層撮影（CT）、または磁気共鳴画像法（MRI）（最新のもの、スクリーニング後90日以内に取得）で重大な急性所見（例、浸潤[葉またはびまん性間質]、胸水、気胸）がなく、重度の併発疾患。慢性的で安定した所見（例、慢性瘢痕化または無気肺）は許容された。
  6. 被験者（および必要に応じて親/保護者）は、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供できなければなりません。
  7. 再現可能な肺機能検査を実行する能力
  8. 妊娠の可能性のある性的に活動的な女性は、治験期間中および治験薬の中止後30日間、異性間性交中に非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。 非常に効果的な避妊方法とは、インプラント、注射剤、併用経口避妊薬、一部の子宮内避妊具など、一貫して正しく使用した場合に失敗率が低い (つまり、年間 1% 未満) 結果となる方法として定義されています ( IUD）、または精管切除されたパートナー。

除外基準:

  1. -ランダム化/ベースラインから28日以内、かつ治験薬の6半減期以内（いずれか長い方）の治験薬の投与または治験機器の使用。
  2. -ランダム化/ベースライン前の28日以内にAZLI治療を投与
  3. モノバクタム系抗生物質に対する既知の局所的または全身的な過敏症
  4. 肺移植歴

  5. 過去 90 日以内の直近の検査で腎機能または肝機能に異常があった場合、次のように定義されます。

    • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常範囲 (ULN) の上限の 5 倍を超える
    • 血清クレアチニン > ULN の 2 倍
  6. 既知の門脈圧亢進症またはCF肝障害の合併症
  7. スクリーニング時の尿妊娠検査陽性（血清妊娠検査で確認）。妊娠の可能性のあるすべての女性が検査を受けた
  8. 授乳中であるか、プロトコールに定義されている非常に効果的な避妊方法を実践していない、妊娠の可能性のある女性
  9. -治験責任医師の意見では、被験者の治療、評価、またはプロトコールの順守を妨げたと考えられる重篤または進行中の医学的または精神医学的疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アズリ
参加者は最長24週間AZLIを受けるよう無作為に割り付けられ、非盲検段階でさらに最長24週間AZLIを受け続けた可能性がある。
薬：アズリ
アズトレオナム吸入液 (AZLI; 75 mg アズトレオナム/52.5) mgのリジン一水和物）を、治験用ネブライザーを使用して、投与間隔を少なくとも4時間空けて1日3回投与した。
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、AZLIと一致するプラセボを最大24週間投与するよう無作為に割り付けられ、最大24週間の非盲検段階でAZLIに切り替えられた可能性がある。
薬：プラセボ
AZLIに一致するプラセボ（乳糖および塩化ナトリウム）を、治験用ネブライザーを使用して、投与間隔を少なくとも4時間空けて1日3回投与した。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 24 週目までの FEV1 % の相対変化の AUCave 予測
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目まで予測される FEV1 % の相対変化 (AUCave) を分析しました。 予測される FEV1 % は、患者の FEV1 % を、同様の年齢、性別、体組成を持つ人の集団の平均 FEV1 % で割ったものとして定義されます。 AUCave は、ベースラインに対して補正され、24 週目までの研究日数によって調整された、計算された曲線下面積です。
ベースラインから 24 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
呼吸器疾患に対する全身および/または吸入抗生物質コースの総数
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの呼吸器イベントに対する抗生物質の全身投与および/または吸入投与の総数が分析されました。 1 回の抗生物質投与で複数の抗生物質が使用される場合があります。
ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの CFQ-R RSS スコアの変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで

ベースラインから 24 週目までの CFQ-R RSS スコアの変化 (AUCave) を分析しました。

RSS ドメイン内のスコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど症状が少ないことを示します。
ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの FEV1 の相対変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの平均 (SE) FEV1 の相対変化 (AUCave) を分析しました。 FEV1は、1秒間に吐き出せる空気の最大量として定義されます。
ベースラインから 24 週目まで
FVC におけるベースラインから 24 週目までの相対変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
平均（SE）FVCのベースラインから24週目までの相対変化（AUCave）を分析しました。 FVCとは、息を吸い込んだ後に強制的に吐き出せる空気の量と定義されます。
ベースラインから 24 週目まで
FEF25-75のベースラインから24週目までの相対変化のAUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから24週目までの平均(SE)FEF25-75の相対変化(AUCave)を分析した。 FEF25-75 は、FVC の 25% ～ 75% の努力呼気流量として定義されます。
ベースラインから 24 週目まで
CFQ-R によって評価された身体機能スコアのベースラインから 24 週目までの変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで

CFQ-R によって評価された身体機能スコアのベースラインから 24 週目までの変化 (AUCave) を分析しました。

CFQ-R 身体機能領域のスコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど QOL が優れていることを示します。
ベースラインから 24 週目まで
CFQ-R によって評価された体重スコアのベースラインから 24 週目までの変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで

CFQ-R によって評価された体重スコアのベースラインから 24 週目までの変化 (AUCave) を分析しました。

CFQ-R 重み付けドメインのスコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど QOL が優れていることを示します。
ベースラインから 24 週目まで
CFQ-R によって評価された治療負担スコアのベースラインから 24 週目までの変化の AUCave
時間枠：ベースラインから 24 週目まで

CFQ-R によって評価された治療負担スコアのベースラインから 24 週目までの変化 (AUCave) を分析しました。

CFQ-R 治療負担領域のスコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど QOL が良好であることを示します。
ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから24週目までのBMIの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの BMI の変化を分析しました。
ベースラインから 24 週目まで
バークホルデリア属の変化ベースラインから 24 週目までの喀痰中の CFU
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
バークホルデリア属の変化 ベースラインから 24 週目までの喀痰中の CFU を分析しました。
ベースラインから 24 週目まで
参加者が抗生物質を使用した日の割合
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
参加者がベースラインから 24 週目までに抗生物質を使用した日数の割合が分析されました。 ベースラインで継続中の抗生物質、または初回投与日以降に開始された抗生物質が分析に含まれました。 1 回の抗生物質投与で複数の抗生物質が使用される可能性があります。 抗生物質を使用した日数には、特別な日も含まれていました。
ベースラインから 24 週目まで
入院日数の割合
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの入院日数の割合を分析しました。
ベースラインから 24 週目まで
学校や仕事を欠席した割合
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までに参加者が学校や仕事を休んだ日数の割合が分析されました。
ベースラインから 24 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Gilead Sciences

捜査官

  • スタディディレクター：Mark Bresnik, MD、Gilead Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年2月1日

一次修了 (実際)

2011年9月1日

研究の完了 (実際)

2012年1月1日

試験登録日

最初に提出

2010年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年1月29日

最初の投稿 (見積もり)

2010年2月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年3月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年2月7日

最終確認日

2014年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS-US-205-0127

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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