Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności aztreonamu do sporządzania roztworu do inhalacji (AZLI) u pacjentów z mukowiscydozą i przewlekłym zakażeniem gatunku Burkholderia

7 lutego 2014 zaktualizowane przez: Gilead Sciences

Faza 3b Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dwuczęściowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ciągłego stosowania aztreonamu w postaci roztworu do inhalacji (AZLI) u pacjentów z mukowiscydozą (CF) i przewlekłym zakażeniem gatunku Burkholderia

Celem tego badania było ustalenie, czy eksperymentalny lek o nazwie Aztreonam do inhalacji (AZLI) jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu infekcji płuc Burkholderia u pacjentów z mukowiscydozą (CF).

Do oceny czynności płuc zastosowano spirometrię, a do oceny jakości życia wykorzystano zrewidowany kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R). CFQ-R jest zatwierdzonym, raportowanym przez pacjentów narzędziem służącym do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci i dorosłych z mukowiscydozą.

Badanie składało się z 24-tygodniowej fazy randomizowanej i 24-tygodniowej fazy otwartej. Pierwszorzędowe i drugorzędowe analizy skuteczności przeprowadzono tylko dla 24-tygodniowej fazy z randomizacją. Dane dotyczące bezpieczeństwa zostały zebrane zarówno dla fazy randomizowanej, jak i fazy otwartej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

102

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06102
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89107
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15201
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 6 lat

  2. Pacjenci z mukowiscydozą zdiagnozowaną na podstawie jednego z poniższych:

    • Udokumentowane stężenie chlorków w pocie ≥ 60 miliekwiwalentów (mEq)/L za pomocą ilościowego testu jontoforezy pilokarpiny
    • Udokumentowane stężenie sodu w pocie ≥ 60 mmol/l
    • Dwie dobrze scharakteryzowane mutacje genetyczne w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (CFTR).
    • Nieprawidłowa nosowa różnica potencjałów (NPD) z towarzyszącymi objawami charakterystycznymi dla mukowiscydozy

  3. Przewlekła infekcja Burkholderia spp. określony przez:

    • Jeden posiew plwociny (lub popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych) dodatni dla Burkholderia spp. w ciągu 6 miesięcy przed oceną wyjściową,
    • Co najmniej 50% posiewów plwociny (lub popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych) pobranych w odstępie co najmniej jednego miesiąca w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed uzyskaniem pozytywnej oceny początkowej w kierunku Burkholderia spp. (minimum 2 kultury pozytywne) oraz
    • Co najmniej jedna dodatnia hodowla plwociny (lub popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych) (uzyskana w dowolnym momencie) potwierdzona jako Burkholderia spp. przez Cystic Fibrosis Foundation (CFF) Burkholderia cepacia Research Laboratory and Repository na Uniwersytecie Michigan (lub równoważne kanadyjskie laboratorium referencyjne).
  4. Równoczesna antybiotykoterapia w aerozolu: osoby otrzymujące przerywaną (naprzemiennie z miesiąca na miesiąc/miesiąc przerwy) antybiotykoterapię w aerozolu kwalifikowały się, ale w momencie oceny początkowej musiały mieć co najmniej tydzień przerwy w cyklu leczenia. Pacjenci otrzymujący ciągłe leczenie antybiotykami w aerozolu kwalifikowali się bez ograniczeń do leczenia antybiotykami w aerozolu.
  5. Zdjęcie RTG klatki piersiowej, tomografia komputerowa (CT) lub obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) (ostatnie, wykonane w ciągu 90 dni od badania przesiewowego) bez istotnych ostrych zmian (np. istotna współistniejąca choroba; dopuszczono przewlekłe, stabilne wyniki (np. przewlekłe blizny lub niedodmę).
  6. Uczestnicy (oraz rodzic/opiekun w razie potrzeby) muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę/zgodę przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem,
  7. Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc
  8. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas stosunku heteroseksualnego przez cały okres badania i przez 30 dni po odstawieniu badanego leku. Wysoce skuteczną metodę antykoncepcji zdefiniowano jako metodę, która przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu skutkowałaby niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie), np. IUD) lub partnera po wazektomii.

Kryteria wyłączenia:

  1. Podanie jakiegokolwiek badanego leku lub użycie dowolnego eksperymentalnego urządzenia w ciągu 28 dni od randomizacji/poziomu wyjściowego i w ciągu sześciu okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy)
  2. Podanie leczenia AZLI w ciągu 28 dni przed randomizacją/linią wyjściową
  3. Znana miejscowa lub ogólnoustrojowa nadwrażliwość na antybiotyki monobaktamowe
  4. Historia transplantacji płuc

  5. Nieprawidłowe wyniki czynności nerek lub wątroby podczas ostatniego badania w ciągu ostatnich 90 dni, definiowane jako:

    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5-krotność górnej granicy normy (GGN)
    • Kreatynina w surowicy > 2 razy GGN
  6. Znane nadciśnienie wrotne lub powikłania hepatopatii CF
  7. Dodatni wynik testu ciążowego z moczu (potwierdzony testem ciążowym z surowicy) podczas badania przesiewowego; przebadano wszystkie kobiety w wieku rozrodczym
  8. Każda kobieta w wieku rozrodczym, która karmiła piersią lub nie stosowała wysoce skutecznej metody antykoncepcji określonej w protokole
  9. Jakakolwiek poważna lub czynna choroba medyczna lub psychiatryczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić leczenie, ocenę lub przestrzeganie protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AZLI
Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do otrzymywania AZLI przez okres do 24 tygodni i mogli nadal otrzymywać AZLI podczas fazy otwartej przez okres do dodatkowych 24 tygodni.
Lek: AZLI
Aztreonam do sporządzania roztworu do inhalacji (AZLI; 75 mg aztreonamu/52,5 mg lizyny jednowodnej) podawano trzy razy dziennie, z co najmniej 4-godzinnymi odstępami między dawkami, przy użyciu badanego nebulizatora.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w celu dopasowania do AZLI przez okres do 24 tygodni i mogli przechodzić na AZLI podczas fazy otwartej przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo pasujące do AZLI (laktoza i chlorek sodu) podawano trzy razy dziennie, z co najmniej 4-godzinnymi odstępami między dawkami, stosując badany nebulizator.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUCave względnej zmiany FEV1 % przewidywanej od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeanalizowano względną zmianę (AUCave) wartości należnej FEV1 % od wartości wyjściowej do tygodnia 24. Przewidywana wartość FEV1% jest zdefiniowana jako wartość FEV1% pacjenta podzielona przez średnią wartość FEV1% w populacji dla dowolnej osoby w podobnym wieku, płci i składzie ciała. AUCave to obliczona powierzchnia pod krzywą skorygowana o wartość wyjściową i skorygowana o liczbę dni badania do tygodnia 24.
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba ogólnoustrojowych i/lub wziewnych kursów antybiotyków w przypadku zdarzeń oddechowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeanalizowano całkowitą liczbę ogólnoustrojowych i (lub) wziewnych kursów antybiotyków z powodu incydentów oddechowych od wartości wyjściowych do 24. tygodnia. Pojedyncza kuracja antybiotykowa może oznaczać zastosowanie wielu antybiotyków.
Linia bazowa do tygodnia 24
AUCave of Change w wynikach CFQ-R RSS od punktu początkowego do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Przeanalizowano zmianę (AUCave) wyników CFQ-R RSS od wartości początkowej do tygodnia 24.

Zakres wyników (jednostek) w domenie RSS wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniej objawów.
Linia bazowa do tygodnia 24
AUCave względnej zmiany od wartości początkowej do tygodnia 24 w FEV1
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Analizowano względną zmianę (AUCave) średniej (SE) FEV1 od wartości początkowej do tygodnia 24. FEV1 definiuje się jako maksymalną objętość powietrza, jaką można wydychać w ciągu 1 sekundy.
Linia bazowa do tygodnia 24
AUCave względnej zmiany od punktu początkowego do tygodnia 24 w FVC
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Analizowano względną zmianę (AUCave) średniej (SE) FVC od wartości początkowej do tygodnia 24. FVC definiuje się jako objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po wzięciu pełnego oddechu.
Linia bazowa do tygodnia 24
AUCave względnej zmiany od wartości początkowej do tygodnia 24 w FEF25-75
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Analizowano względną zmianę (AUCave) od wartości początkowej do tygodnia 24 w średniej (SE) FEF25-75. FEF25-75 definiuje się jako wymuszony przepływ wydechowy od 25% do 75% FVC.
Linia bazowa do tygodnia 24
Średnia AUC zmiany od punktu początkowego do 24. tygodnia w wyniku oceny funkcjonowania fizycznego według oceny CFQ-R
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Przeanalizowano zmianę (AUCave) od wartości początkowej do 24. tygodnia w ocenie funkcjonowania fizycznego, ocenianej za pomocą CFQ-R.

Zakres wyników (jednostek) w domenie funkcjonowania fizycznego CFQ-R wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą QOL.
Linia bazowa do tygodnia 24
Średnia AUC zmiany wyniku masy ciała od wartości wyjściowej do 24. tygodnia według oceny CFQ-R
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Przeanalizowano zmianę (AUCave) od wartości początkowej do 24. tygodnia w ocenie masy ciała ocenianej za pomocą CFQ-R.

Zakres wyników (jednostek) w dziedzinie wagi CFQ-R wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą QOL.
Linia bazowa do tygodnia 24
Średnia AUC zmiany od punktu początkowego do 24. tygodnia w ocenie obciążenia leczeniem według oceny CFQ-R
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Przeanalizowano zmianę (AUCave) od wartości początkowej do 24. tygodnia w ocenie obciążenia leczeniem, ocenianej za pomocą CFQ-R.

Zakres wyników (jednostek) w domenie obciążenia leczeniem CFQ-R wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą QOL.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana BMI od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Analizowano zmianę BMI od wartości początkowej do tygodnia 24.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana w Burkholderia Spp. CFU w plwocinie od linii podstawowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana w Burkholderia spp. Analizowano CFU w plwocinie od wartości początkowej do tygodnia 24.
Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek dni, w których uczestnicy stosowali antybiotyki
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeanalizowano odsetek dni, w których uczestnicy stosowali antybiotyki od wartości początkowej do tygodnia 24. Do analizy włączono antybiotyki przyjmowane na początku badania lub rozpoczęte w dniu podania pierwszej dawki lub po tej dacie. Pojedyncza kuracja antybiotykowa może oznaczać użycie wielu antybiotyków. Dni stosowania antybiotyków obejmowały dni wyjątkowe.
Linia bazowa do tygodnia 24
Procent dni hospitalizacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeanalizowano odsetek dni hospitalizacji od punktu początkowego do tygodnia 24.
Linia bazowa do tygodnia 24
Procent opuszczonych dni szkolnych lub roboczych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeanalizowano odsetek dni, w których uczestnicy opuścili szkołę lub pracę od punktu początkowego do tygodnia 24.
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gilead Sciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 marca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-US-205-0127

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na AZLI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj