Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos patienter med cystisk fibrose og kronisk burkholderia-artinfektion

7. februar 2014 opdateret af: Gilead Sciences

Fase 3b randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret todelt forsøg til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​kontinuerlig aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF) og kronisk burkholderia-infektion

Formålet med denne forskningsundersøgelse var at afgøre, om et eksperimentelt lægemiddel kaldet Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) var sikkert og effektivt til behandling af Burkholderia-lungeinfektioner hos patienter med cystisk fibrose (CF).

Spirometri blev brugt til at vurdere lungefunktionen, og det reviderede Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R) blev brugt til at vurdere livskvalitet. CFQ-R er et valideret, patientrapporteret resultatværktøj, der bruges til at måle sundhedsrelateret livskvalitet for børn og voksne med CF.

Undersøgelsen bestod af en 24-ugers randomiseret fase og en 24-ugers åben-label fase. Primære og sekundære effektivitetsanalyser blev kun udført for den 24-ugers randomiserede fase. Sikkerhedsdata blev indsamlet for både den randomiserede og den åbne fase.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06102
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89107
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15201
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥ 6 år

  2. Personer med CF som diagnosticeret af en af ​​følgende:

    • Dokumenteret svedklorid ≥ 60 milliækvivalent (mEq)/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest
    • Dokumenteret svednatrium ≥ 60 mmol/L
    • To velkarakteriserede genetiske mutationer i CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genet
    • Unormal nasal potentialforskel (NPD) med ledsagende symptomer, der er karakteristiske for CF

  3. Kronisk infektion med Burkholderia spp. defineret af:

    • Én sputum (eller bronchoalveolær skylning) kultur positiv for Burkholderia spp. inden for 6 måneder før baseline vurdering,
    • Mindst 50 % af sputum (eller bronkoalveolær lavage) kulturer indsamlet med mindst en måneds mellemrum i løbet af de foregående 12 måneder forud for baseline vurdering positiv for Burkholderia spp. (mindst 2 positive kulturer), og
    • Mindst én positiv sputum (eller bronchoalveolær lavage) kultur (opnået på et hvilket som helst tidspunkt) bekræftede at være Burkholderia spp. af Cystic Fibrosis Foundation (CFF) Burkholderia cepacia Research Laboratory and Repository ved University of Michigan (eller tilsvarende canadisk referencelaboratorium).
  4. Samtidig aerosolbehandling med antibiotika: forsøgspersoner, der modtog intermitterende (skiftende måned on/måned fri) aerosolbehandling med antibiotika var kvalificerede, men skal have været mindst 1 uge inde i deres off-behandlingscyklus på tidspunktet for baselinevurdering. Forsøgspersoner, der modtog kontinuerlig aerosolbehandling med antibiotika, var berettigede uden begrænsning af deres aerosolbehandling med antibiotika.
  5. Røntgenbillede af thorax, computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (senest opnået inden for 90 dage efter screening) uden signifikante akutte fund (f.eks. infiltrater [lobar eller diffus interstitiel], pleural effusion, pneumothorax) og ingen betydelig interkurrent sygdom; kroniske, stabile fund (f.eks. kronisk ardannelse eller atelektase) var tilladt.
  6. Forsøgspersoner (og forælder/værge efter behov) skal have været i stand til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer,
  7. Evne til at udføre reproducerbare lungefunktionstests
  8. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal have accepteret at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under heteroseksuelt samleje i hele undersøgelsesperioden og i 30 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. En yderst effektiv præventionsmetode blev defineret som en metode, der ville resultere i en lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året), når den blev brugt konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præparater, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger ( spiral) eller en vasektomiseret partner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Administration af ethvert forsøgslægemiddel eller brug af ethvert forsøgsudstyr inden for 28 dage efter randomisering/baseline og inden for seks halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst)
  2. Administration af AZLI-behandling inden for de 28 dage før randomisering/baseline
  3. Kendt lokal eller systemisk overfølsomhed over for monobactam-antibiotika
  4. Historie om lungetransplantation

  5. Unormale nyre- eller leverfunktionsresultater ved seneste test inden for de foregående 90 dage, defineret som:

    • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 gange den øvre grænse for normalområdet (ULN)
    • Serumkreatinin > 2 gange ULN
  6. Kendt portal hypertension eller komplikationer af CF-hepatopati
  7. Positiv uringraviditetstest (bekræftet ved serumgraviditetstest) ved screening; alle kvinder i den fødedygtige alder blev testet
  8. Enhver kvinde i den fødedygtige alder, som ammende eller ikke praktiserede en yderst effektiv præventionsmetode som defineret i protokollen
  9. Enhver alvorlig eller aktiv medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efter efterforskerens mening ville have forstyrret forsøgspersonens behandling, vurdering eller overholdelse af protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AZLI
Deltagerne blev randomiseret til at modtage AZLI i op til 24 uger og kan have fortsat med at modtage AZLI under den åbne fase i op til yderligere 24 uger.
Medicin: AZLI
Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI; 75 mg aztreonam/52,5 mg lysinmonohydrat) blev indgivet tre gange dagligt med mindst 4 timers mellemrum ved brug af forsøgsforstøveren.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne blev randomiseret til at modtage placebo for at matche AZLI i op til 24 uger og kan have skiftet til AZLI under den åbne fase i op til 24 uger.
Medicin: Placebo
Placebo til at matche AZLI (lactose og natriumchlorid) blev indgivet tre gange dagligt med mindst 4 timer mellem doserne ved brug af forsøgsforstøveren.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUCave af relativ ændring i FEV1 % forudsagt fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den relative ændring (AUCave) i FEV1 % forudsagt fra baseline til uge 24 blev analyseret. Forudsagt FEV1 % er defineret som FEV1 % af patienten divideret med den gennemsnitlige FEV1 % i befolkningen for enhver person med samme alder, køn og kropssammensætning. AUCave er det beregnede areal under kurven korrigeret for baseline og justeret med antallet af dage på undersøgelsen gennem uge 24.
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal systemiske og/eller inhalerede antibiotikakure for respiratoriske hændelser
Tidsramme: Baseline til uge 24
Det samlede antal systemiske og/eller inhalerede antibiotikakure for respiratoriske hændelser fra baseline til uge 24 blev analyseret. Et enkelt antibiotikaforløb kan repræsentere brugen af ​​flere antibiotika.
Baseline til uge 24
AUCave af ændring i CFQ-R RSS-score fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24

Ændringen (AUCave) i CFQ-R RSS-score fra baseline til uge 24 blev analyseret.

Udvalget af scores (enheder) inden for RSS-domænet er 0 til 100 med højere score, der indikerer færre symptomer.
Baseline til uge 24
AUCave af relativ ændring fra baseline til uge 24 i FEV1
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den relative ændring (AUCave) fra baseline til uge 24 i gennemsnitlig (SE) FEV1 blev analyseret. FEV1 er defineret som den maksimale mængde luft, der kan udåndes på 1 sekund.
Baseline til uge 24
AUCave af relativ ændring fra baseline til uge 24 i FVC
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den relative ændring (AUCave) fra baseline til uge 24 i gennemsnitlig (SE) FVC blev analyseret. FVC er defineret som den mængde luft, der med magt kan blæses ud efter at have taget en fuld vejrtrækning.
Baseline til uge 24
AUCave af relativ ændring fra baseline til uge 24 i FEF25-75
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den relative ændring (AUCave) fra baseline til uge 24 i gennemsnitlig (SE) FEF25-75 blev analyseret. FEF25-75 er defineret som det forcerede ekspiratoriske flow fra 25 % til 75 % af FVC.
Baseline til uge 24
AUCave af ændringen fra baseline til uge 24 i fysisk funktionsscore som vurderet af CFQ-R
Tidsramme: Baseline til uge 24

Ændringen (AUCave) fra baseline til uge 24 i den fysiske funktionsscore som vurderet af CFQ-R blev analyseret.

Udvalget af scores (enheder) i CFQ-R fysisk fungerende domæne er 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre QOL.
Baseline til uge 24
AUCave af ændringen fra baseline til uge 24 i vægtscore som vurderet af CFQ-R
Tidsramme: Baseline til uge 24

Ændringen (AUCave) fra baseline til uge 24 i vægtscore som vurderet ved CFQ-R blev analyseret.

Udvalget af scores (enheder) i CFQ-R-vægtdomænet er 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre QOL.
Baseline til uge 24
AUCave af ændringen fra baseline til uge 24 i behandlingsbyrde-score som vurderet af CFQ-R
Tidsramme: Baseline til uge 24

Ændringen (AUCave) fra baseline til uge 24 i behandlingsbyrdescoren som vurderet af CFQ-R blev analyseret.

Udvalget af scores (enheder) i CFQ-R behandlingsbyrdedomænet er 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre QOL.
Baseline til uge 24
Ændring i BMI fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen i BMI fra baseline til uge 24 blev analyseret.
Baseline til uge 24
Ændring i Burkholderia Spp. CFU i sputum fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen i Burkholderia spp. CFU i sputum fra baseline til uge 24 blev analyseret.
Baseline til uge 24
Procentdel af dage, deltagere brugte antibiotika
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentdelen af ​​dage, deltagerne brugte antibiotika fra baseline til uge 24, blev analyseret. Antibiotika igangværende ved baseline eller startet på eller efter første dosisdato blev inkluderet i analysen. Et enkelt antibiotikaforløb kunne repræsentere brugen af ​​flere antibiotika. Dage med antibiotikabrug inkluderede unikke dage.
Baseline til uge 24
Procent af dage indlagt
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentdelen af ​​dage indlagt fra baseline til uge 24 blev analyseret.
Baseline til uge 24
Procentdel af mistede skole- eller arbejdsdage
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentdelen af ​​dage, hvor deltagerne gik glip af skole eller arbejde fra baseline til uge 24, blev analyseret.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2010

Først opslået (Skøn)

1. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-US-205-0127

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med AZLI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner