Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aztreonaamin inhalaatioliuoksen (AZLI) turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja krooninen Burkholderia-lajin infektio

perjantai 7. helmikuuta 2014 päivittänyt: Gilead Sciences

Vaihe 3b satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kaksiosainen koe jatkuvan atstreonaamin inhalaatioliuoksen (AZLI) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja krooninen Burkholderia-lajiinfektio

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena oli selvittää, oliko kokeellinen lääke nimeltä Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) turvallinen ja tehokas hoidettaessa Burkholderia-keuhkoinfektioita potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Spirometriaa käytettiin keuhkojen toiminnan arvioimiseen, ja tarkistettua kystistä fibroosia (CFQ-R) käytettiin elämänlaadun arvioimiseen. CFQ-R on validoitu, potilaiden raportoima tulostyökalu, jolla mitataan CF-potilaiden ja aikuisten terveyteen liittyvää elämänlaatua.

Tutkimus koostui 24 viikon satunnaistetusta vaiheesta ja 24 viikon avoimesta vaiheesta. Ensisijaiset ja toissijaiset tehokkuusanalyysit suoritettiin vain 24 viikon satunnaistetun vaiheen osalta. Turvallisuustiedot kerättiin sekä satunnaistetusta että avoimesta vaiheesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

102

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06102
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89107
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15201
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥ 6 vuotta

  2. Koehenkilöt, joilla on CF:n diagnoosi jollakin seuraavista:

    • Dokumentoitu hikikloridi ≥ 60 milliekvivalenttia (mEq)/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä
    • Dokumentoitu hikinatrium ≥ 60 mmol/L
    • Kaksi hyvin karakterisoitua geneettistä mutaatiota CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR).
    • Epänormaali nenäpotentiaaliero (NPD), johon liittyy CF:lle tyypillisiä oireita

  3. Krooninen infektio Burkholderia spp. määritelty:

    • Yksi yskös (tai bronkoalveolaarinen huuhtelu) viljelmä positiivinen Burkholderia spp. 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilanteen arviointia,
    • Vähintään 50 % ysköksestä (tai bronkoalveolaarisesta huuhteluviljelystä) kerättiin vähintään kuukauden välein viimeisten 12 kuukauden aikana ennen lähtötilanteen arviointia, joka oli positiivinen Burkholderia spp. (vähintään 2 positiivista viljelmää) ja
    • Ainakin yksi positiivinen yskösviljelmä (tai bronkoalveolaarinen huuhtelu) (saatu milloin tahansa), jonka on vahvistettu olevan Burkholderia spp. Kystisen fibroosin säätiön (CFF) Burkholderia cepacia -tutkimuslaboratorio ja -varasto Michiganin yliopistossa (tai vastaava kanadalainen vertailulaboratorio).
  4. Samanaikainen aerosolisoitu antibioottihoito: henkilöt, jotka saivat ajoittaista (vuorotteleva kuukausi/kuukausi) aerosolimuotoista antibioottihoitoa, olivat kelvollisia, mutta heidän on täytynyt olla vähintään 1 viikko hoitojakson ulkopuolella lähtötilanteen arvioinnin aikaan. Jatkuvaa aerosolimuotoista antibioottihoitoa saaneet koehenkilöt olivat kelvollisia ilman rajoituksia aerosolipitoiseen antibioottihoitoon.
  5. Rintakehän röntgenkuva, tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) (viimeisin, saatu 90 päivän sisällä seulonnasta) ilman merkittäviä akuutteja löydöksiä (esim. merkittävä väliaikainen sairaus; krooniset, vakaat löydökset (esim. krooninen arpeutuminen tai atelektaasi) sallittiin.
  6. Tutkittavien (ja tarvittaessa vanhemman/huoltajan) on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä,
  7. Kyky suorittaa toistettavia keuhkojen toimintakokeita
  8. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten on täytynyt suostua käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää heteroseksuaalisen kanssakäymisen aikana koko tutkimusjakson ajan ja 30 päivän ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokas ehkäisymenetelmä määriteltiin menetelmäksi, joka johdonmukaisesti ja oikein käytettynä johtaisi alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa), kuten implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, jotkin kohdunsisäiset laitteet ( IUD) tai vasektomoitu kumppani.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen antaminen tai minkä tahansa tutkimuslaitteen käyttö 28 päivän kuluessa satunnaistamisesta/perustilanteesta ja kuuden tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi)
  2. AZLI-hoidon antaminen 28 päivän aikana ennen satunnaistamista/perustilannetta
  3. Tunnettu paikallinen tai systeeminen yliherkkyys monobaktaamiantibiooteille
  4. Keuhkonsiirron historia

  5. Epänormaalit munuaisten tai maksan toiminnan tulokset viimeisimmässä testissä viimeisten 90 päivän aikana, määriteltynä seuraavasti:

    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 kertaa normaalialueen yläraja (ULN)
    • Seerumin kreatiniini > 2 kertaa ULN
  6. Tunnettu portaalihypertensio tai CF-hepatopatian komplikaatiot
  7. Positiivinen virtsan raskaustesti (vahvistettu seerumin raskaustestillä) seulonnassa; kaikki hedelmällisessä iässä olevat naiset testattiin
  8. Jokainen hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka imetti tai ei harjoittanut erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää pöytäkirjan mukaisesti
  9. Mikä tahansa vakava tai aktiivinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä olisi haitannut tutkittavan hoitoa, arviointia tai protokollan noudattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AZLI
Osallistujat satunnaistettiin saamaan AZLI:tä enintään 24 viikon ajan, ja he ovat saattaneet jatkaa AZLI:n saamista avoimen vaiheen aikana vielä 24 viikon ajan.
Lääke: AZLI
Atstreonaami inhalaatioliuosta varten (AZLI; 75 mg atstreonaami/52.5 mg lysiinimonohydraattia) annettiin kolme kertaa päivässä, vähintään 4 tunnin välein annosten välillä käyttäen tutkimussumuttajaa.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistettiin saamaan lumelääkettä vastaamaan AZLI:tä enintään 24 viikon ajan, ja he ovat saattaneet vaihtaa AZLI:ään avoimen vaiheen aikana jopa 24 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
AZLI:n (laktoosi ja natriumkloridi) mukaista lumelääkettä annettiin kolme kertaa päivässä, ja annosten välillä oli vähintään 4 tuntia, käyttäen tutkittavaa sumutinta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FEV1 %:n suhteellisen muutoksen AUCave ennustetusta lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
FEV1 %:n suhteellinen muutos (AUCave) ennustettuna lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin. Ennustettu FEV1 % määritellään FEV1 %:lla potilaasta jaettuna keskimääräisellä FEV1 %:lla populaatiossa minkä tahansa saman ikäisen, sukupuolen ja kehon koostumuksen omaavien henkilöiden osalta. AUCave on laskettu käyrän alla oleva pinta-ala, joka on korjattu perusviivalla ja mukautettu tutkimuspäivien lukumäärällä viikkoon 24 asti.
Lähtötilanne viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Systeemisten ja/tai hengitettyjen antibioottikuurien kokonaismäärä hengitystietapahtumiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Hengitystapahtumien systeemisten ja/tai inhaloitujen antibioottikuurien kokonaismäärä lähtötilanteesta viikkoon 24 analysoitiin. Yksi antibioottikuuri voi edustaa useiden antibioottien käyttöä.
Lähtötilanne viikkoon 24
CFQ-R RSS-pisteiden muutoksen AUCave lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24

CFQ-R RSS -pisteiden muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin.

RSS-verkkotunnuksen pistemäärät (yksiköt) ovat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita.
Lähtötilanne viikkoon 24
FEV1:n suhteellisen muutoksen AUCave lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Keskimääräisen (SE) FEV1:n suhteellinen muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin. FEV1 määritellään enimmäismääräksi ilmaa, joka voidaan hengittää ulos sekunnissa.
Lähtötilanne viikkoon 24
FVC:n suhteellisen muutoksen AUCave lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Keskimääräisen (SE) FVC:n suhteellinen muutos (AUCave) lähtötilanteesta viikkoon 24 analysoitiin. FVC määritellään ilmamääräksi, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden hengityksen jälkeen.
Lähtötilanne viikkoon 24
Suhteellisen muutoksen AUCave lähtötilanteesta viikkoon 24 FEF25-75:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Keskimääräisen (SE) FEF25-75:n suhteellinen muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin. FEF25-75 määritellään pakotetuksi uloshengitysvirtaukseksi 25 %:sta 75 %:iin FVC:stä.
Lähtötilanne viikkoon 24
AUCave fyysisen toiminnan pistemäärän muutoksesta lähtötasosta viikkoon 24 CFQ-R:n arvioimana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24

Muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 fyysisen toimintakyvyn pisteissä CFQ-R:llä arvioituna analysoitiin.

Pisteiden (yksiköiden) alue CFQ-R:n fyysisen toiminnan alueella on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa QOL:ta.
Lähtötilanne viikkoon 24
AUCave painopisteiden muutoksen lähtötasosta viikkoon 24 CFQ-R:n arvioimana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24

Muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 painopisteissä CFQ-R:llä arvioituna analysoitiin.

Pisteiden (yksiköiden) alue CFQ-R-painoalueella on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne viikkoon 24
Hoitotaakkapisteiden muutoksen lähtötilanteesta viikkoon 24 AUCave CFQ-R:n arvioimana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24

Muutos (AUCave) lähtötasosta viikkoon 24 hoitotaakkapisteissä CFQ-R:llä arvioituna analysoitiin.

Pisteiden (yksiköiden) vaihteluväli CFQ-R-hoitotaakkaalueella on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne viikkoon 24
BMI:n muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
BMI:n muutos lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin.
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos Burkholderia Spp. CFU ysköksessä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos Burkholderia spp. CFU ysköksessä lähtötasosta viikkoon 24 analysoitiin.
Lähtötilanne viikkoon 24
Prosenttiosuus päivistä, jolloin osallistujat käyttivät antibiootteja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden päivien prosenttiosuus, jotka osallistujat käyttivät antibiootteja lähtötilanteesta viikkoon 24, analysoitiin. Analysointiin otettiin mukaan antibiootit, jotka olivat käynnissä lähtötilanteessa tai aloitettiin ensimmäisenä annospäivänä tai sen jälkeen. Yksi antibioottikuuri voi edustaa useiden antibioottien käyttöä. Antibioottien käyttöpäiviin sisältyi ainutlaatuisia päiviä.
Lähtötilanne viikkoon 24
Sairaalapäivien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Sairaalapäivien prosenttiosuus lähtötilanteesta viikkoon 24 analysoitiin.
Lähtötilanne viikkoon 24
Poissaolon koulu- tai työpäivien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden päivien prosenttiosuus, joina osallistujat olivat poissa koulusta tai töistä lähtötilanteesta viikkoon 24, analysoitiin.
Lähtötilanne viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gilead Sciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 11. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-US-205-0127

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa