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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in pazienti con fibrosi cistica e infezione cronica da specie Burkholderia

7 febbraio 2014 aggiornato da: Gilead Sciences

Sperimentazione in due parti randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di fase 3b per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'aztreonam continuo per soluzione per inalazione (AZLI) in soggetti con fibrosi cistica (FC) e infezione cronica da specie Burkholderia

Lo scopo di questo studio di ricerca era determinare se un farmaco sperimentale chiamato Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) fosse sicuro ed efficace per trattare le infezioni polmonari da Burkholderia in pazienti con fibrosi cistica (FC).

La spirometria è stata utilizzata per valutare la funzione polmonare e il questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) è stato utilizzato per valutare la qualità della vita. Il CFQ-R è uno strumento di esito convalidato, riferito dal paziente, utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute di bambini e adulti con FC.

Lo studio consisteva in una fase randomizzata di 24 settimane e in una fase in aperto di 24 settimane. Le analisi di efficacia primaria e secondaria sono state condotte solo per la fase randomizzata di 24 settimane. I dati sulla sicurezza sono stati raccolti sia per la fase randomizzata che per quella in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06102
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89107
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15201
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥ 6 anni di età

  2. Soggetti con FC come diagnosticato da uno dei seguenti:

    • Cloruro nel sudore documentato ≥ 60 milliequivalenti (mEq)/L mediante test di iontoforesi quantitativa con pilocarpina
    • Sudore documentato di sodio ≥ 60 mmol/L
    • Due mutazioni genetiche ben caratterizzate nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR).
    • Differenza di potenziale nasale anormale (NPD) con sintomi di accompagnamento caratteristici della FC

  3. Infezione cronica da Burkholderia spp. definito da:

    • Una coltura dell'espettorato (o lavaggio broncoalveolare) positiva per Burkholderia spp. entro 6 mesi prima della valutazione di base,
    • Almeno il 50% delle colture di espettorato (o lavaggio broncoalveolare) raccolto ad almeno un mese di distanza nei 12 mesi precedenti prima della valutazione basale positiva per Burkholderia spp. (minimo 2 colture positive), e
    • Almeno una coltura positiva dell'espettorato (o lavaggio broncoalveolare) (ottenuta in qualsiasi momento) confermata essere Burkholderia spp. dalla Cystic Fibrosis Foundation (CFF) Burkholderia cepacia Research Laboratory and Repository presso l'Università del Michigan (o laboratorio di riferimento canadese equivalente).
  4. Trattamento antibiotico aerosol concomitante: i soggetti che ricevevano un trattamento antibiotico aerosol intermittente (alternando mese sì/mese no) erano ammissibili, ma al momento della valutazione basale dovevano essere trascorsi almeno 1 settimana nel ciclo di sospensione del trattamento. I soggetti che ricevevano un trattamento antibiotico aerosol continuo erano ammissibili senza restrizioni al loro trattamento antibiotico aerosol.
  5. Radiografia del torace, tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica per immagini (MRI) (più recente, ottenuta entro 90 giorni dallo screening) senza reperti acuti significativi (p. es., infiltrati [lobari o interstiziali diffusi], versamento pleurico, pneumotorace) e assenza di malattia intercorrente significativa; erano consentiti reperti cronici e stabili (p. es., cicatrizzazione cronica o atelettasia).
  6. I soggetti (e il genitore/tutore se richiesto) devono essere stati in grado di fornire il consenso/assenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio,
  7. Capacità di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili
  8. Le donne sessualmente attive in età fertile devono aver accettato di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante i rapporti eterosessuali per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Un metodo altamente efficace di controllo delle nascite è stato definito come un metodo che si tradurrebbe in un basso tasso di fallimento (cioè, meno dell'1% all'anno) se utilizzato in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini ( IUD) o un partner vasectomizzato.

Criteri di esclusione:

  1. Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale o uso di qualsiasi dispositivo sperimentale entro 28 giorni dalla randomizzazione/basale ed entro sei emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo)
  2. Somministrazione del trattamento con AZLI nei 28 giorni precedenti la randomizzazione/basale
  3. Ipersensibilità locale o sistemica nota agli antibiotici monobactamici
  4. Storia del trapianto di polmone

  5. Risultati anormali della funzionalità renale o epatica al test più recente nei 90 giorni precedenti, definiti come:

    • Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 5 volte il limite superiore del range normale (ULN)
    • Creatinina sierica > 2 volte ULN
  6. Ipertensione portale nota o complicanze dell'epatopatia CF
  7. Test di gravidanza sulle urine positivo (confermato dal test di gravidanza su siero) allo screening; tutte le donne in età fertile sono state testate
  8. Qualsiasi donna in età fertile che stava allattando o che non praticava un metodo di controllo delle nascite altamente efficace come definito nel protocollo
  9. Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva che, a giudizio dello sperimentatore, avrebbe interferito con il trattamento del soggetto, la valutazione o il rispetto del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AZLI
I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere AZLI per un massimo di 24 settimane e potrebbero aver continuato a ricevere AZLI durante la fase in aperto fino a ulteriori 24 settimane.
Droga: AZLI
Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI; 75 mg di aztreonam/52,5 mg di lisina monoidrato) è stato somministrato tre volte al giorno, con almeno 4 ore di intervallo tra le dosi, utilizzando il nebulizzatore sperimentale.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere placebo per abbinare AZLI per un massimo di 24 settimane e potrebbero essere passati ad AZLI durante la fase in aperto per un massimo di 24 settimane.
Droga: Placebo
Il placebo per abbinare AZLI (lattosio e cloruro di sodio) è stato somministrato tre volte al giorno, con almeno 4 ore tra le dosi, utilizzando il nebulizzatore sperimentale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUCave della variazione relativa della % FEV1 prevista dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la variazione relativa (AUCave) della percentuale di FEV1 prevista dal basale alla settimana 24. La percentuale di FEV1 prevista è definita come la percentuale di FEV1 del paziente divisa per la percentuale media di FEV1 nella popolazione per qualsiasi persona di età, sesso e composizione corporea simili. AUCave è l'area calcolata sotto la curva corretta per il basale e aggiustata per il numero di giorni di studio fino alla settimana 24.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di cicli di antibiotici sistemici e/o inalatori per eventi respiratori
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stato analizzato il numero totale di cicli di antibiotici sistemici e/o inalatori per eventi respiratori dal basale alla settimana 24. Un singolo ciclo di antibiotici può rappresentare l'uso di più antibiotici.
Dal basale alla settimana 24
AUCave of Change nei punteggi RSS CFQ-R dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

È stata analizzata la variazione (AUCave) nei punteggi CFQ-R RSS dal basale alla settimana 24.

L'intervallo di punteggi (unità) all'interno del dominio RSS va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano meno sintomi.
Dal basale alla settimana 24
AUCave della variazione relativa dal basale alla settimana 24 del FEV1
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la variazione relativa (AUCave) dal basale alla settimana 24 del FEV1 medio (SE). Il FEV1 è definito come il volume massimo di aria che può essere espirato in 1 secondo.
Dal basale alla settimana 24
AUCave di variazione relativa dal basale alla settimana 24 in FVC
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la variazione relativa (AUCave) dal basale alla settimana 24 nella FVC media (ES). FVC è definito come il volume d'aria che può essere forzatamente espulso dopo aver preso un respiro completo.
Dal basale alla settimana 24
AUCave del cambiamento relativo dal basale alla settimana 24 in FEF25-75
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la variazione relativa (AUCave) dal basale alla settimana 24 nella FEF25-75 media (SE). FEF25-75 è definito come il flusso espiratorio forzato dal 25% al ​​75% della FVC.
Dal basale alla settimana 24
AUCave della variazione dal basale alla settimana 24 nel punteggio di funzionamento fisico come valutato dal CFQ-R
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

È stata analizzata la variazione (AUCave) dal basale alla settimana 24 nel punteggio del funzionamento fisico valutato dal CFQ-R.

L'intervallo di punteggi (unità) nel dominio del funzionamento fisico CFQ-R va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Dal basale alla settimana 24
AUCave della variazione dal basale alla settimana 24 nel punteggio del peso come valutato dal CFQ-R
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

È stata analizzata la variazione (AUCave) dal basale alla settimana 24 nel punteggio del peso come valutato dal CFQ-R.

L'intervallo di punteggi (unità) nel dominio del peso CFQ-R va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Dal basale alla settimana 24
AUCave della variazione dal basale alla settimana 24 nel punteggio del carico di trattamento come valutato dal CFQ-R
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

È stata analizzata la variazione (AUCave) dal basale alla settimana 24 nel punteggio del carico di trattamento valutato dal CFQ-R.

L'intervallo di punteggi (unità) nel dominio del carico di trattamento CFQ-R va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Dal basale alla settimana 24
Variazione del BMI dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la variazione del BMI dal basale alla settimana 24.
Dal basale alla settimana 24
Modifica in Burkholderia Spp. CFU nell'espettorato dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il cambiamento in Burkholderia spp. È stata analizzata la CFU nell'espettorato dal basale alla settimana 24.
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di giorni in cui i partecipanti hanno utilizzato antibiotici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la percentuale di giorni in cui i partecipanti hanno utilizzato antibiotici dal basale alla settimana 24. Nell'analisi sono stati inclusi gli antibiotici in corso al basale o iniziati alla data della prima dose o successivamente. Un singolo ciclo di antibiotici potrebbe rappresentare l'uso di più antibiotici. I giorni di uso di antibiotici includevano giorni unici.
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di giorni ricoverati in ospedale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la percentuale di giorni ricoverati dal basale alla settimana 24.
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di giorni di scuola o di lavoro persi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
È stata analizzata la percentuale di giorni in cui i partecipanti hanno perso la scuola o il lavoro dal basale alla settimana 24.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gilead Sciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

1 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-US-205-0127

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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