Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az aztreonam inhalációs oldat (AZLI) biztonságossági és hatékonysági vizsgálata cisztás fibrózisban és krónikus Burkholderia fajfertőzésben szenvedő betegeknél

2014. február 7. frissítette: Gilead Sciences

3b. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos kétrészes vizsgálat a folyamatos aztreonam inhalációs oldat (AZLI) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban (CF) és krónikus Burkholderia fajfertőzésben szenvedő betegeknél

A kutatás célja annak meghatározása volt, hogy az Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) nevű kísérleti gyógyszer biztonságos és hatékony-e a Burkholderia tüdőfertőzések kezelésére cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél.

A tüdőfunkció értékelésére spirometriát, az életminőség felmérésére pedig a felülvizsgált cisztás fibrózis kérdőívet (CFQ-R) alkalmazták. A CFQ-R egy validált, betegek által jelentett eredményeszköz, amelyet a CF-ben szenvedő gyermekek és felnőttek egészséggel összefüggő életminőségének mérésére használnak.

A vizsgálat egy 24 hetes randomizált fázisból és egy 24 hetes nyílt szakaszból állt. Az elsődleges és másodlagos hatékonysági elemzéseket csak a 24 hetes randomizált fázisra vonatkozóan végezték el. Biztonsági adatokat gyűjtöttünk mind a randomizált, mind a nyílt szakaszban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

102

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36608
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06102
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60025
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01605
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89107
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15201
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53201
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥ 6 éves

  2. CF-ben szenvedő alanyok, akiket a következők valamelyike ​​diagnosztizált:

    • Dokumentált verejték-klorid ≥ 60 milliekvivalens (mEq)/L kvantitatív pilokarpin iontoforézis teszttel
    • Dokumentált verejték-nátrium ≥ 60 mmol/L
    • Két jól jellemzett genetikai mutáció a CF transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génjében
    • Rendellenes nazális potenciálkülönbség (NPD) a CF-re jellemző kísérő tünetekkel

  3. Krónikus fertőzés Burkholderia spp. által meghatározott:

    • Egy köpet (vagy bronchoalveoláris öblítés) tenyészet pozitív Burkholderia spp. az alapállapot-értékelést megelőző 6 hónapon belül,
    • A Burkholderia spp. kiindulási értékelését megelőzően a köpet (vagy bronchoalveoláris öblítés) legalább 50%-át legalább egy hónapos időközzel gyűjtötték össze az előző 12 hónap során. (minimum 2 pozitív kultúra), és
    • Legalább egy (bármikor nyert) pozitív köpet (vagy bronchoalveoláris öblítés) tenyészet Burkholderia spp. a Cisztás Fibrózis Alapítvány (CFF) Burkholderia cepacia Kutatólaboratóriuma és Tára a Michigani Egyetemen (vagy azzal egyenértékű kanadai referencialaboratórium).
  4. Egyidejű aeroszolos antibiotikum-kezelés: az időszakos (váltakozó havi/hónapos) aeroszolos antibiotikum-kezelésben részesülő alanyok alkalmasak voltak, de az alapállapot-értékelés időpontjában legalább 1 héttel a kezelésen kívüli ciklusban kellett lenniük. A folyamatos aeroszolos antibiotikus kezelésben részesülő alanyok korlátozás nélkül alkalmasak voltak az aeroszolos antibiotikus kezelésre.
  5. Mellkasröntgen, számítógépes tomográfia (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotás (MRI) (legutóbbi vizsgálat a szűrést követő 90 napon belül) jelentős akut lelet (pl. infiltrátumok [lebenyes vagy diffúz intersticiális], pleurális folyadékgyülem, pneumothorax) és nem jelentős interkurrens betegség; krónikus, stabil lelet (pl. krónikus hegesedés vagy atelektázia) megengedett volt.
  6. Az alanyoknak (és szükség szerint a szülőnek/gondviselőnek) képesnek kell lenniük írásos, tájékozott beleegyezését/hozzájárulását adni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások előtt,
  7. Reprodukálható tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésének képessége
  8. A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek bele kell egyezniük egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába heteroszexuális közösülés során a vizsgálati időszak alatt és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 30 napig. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert olyan módszerként határozták meg, amely következetes és helyes használat esetén alacsony sikertelenséget eredményez (azaz évi 1%-nál kevesebbet), például implantátumok, injekciók, kombinált orális fogamzásgátlók, egyes méhen belüli eszközök ( IUD), vagy vazectomizált partner.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármely vizsgálati gyógyszer beadása vagy bármely vizsgálati eszköz használata a randomizálástól/kiindulási állapottól számított 28 napon belül és a vizsgált gyógyszer hat felezési idején belül (amelyik hosszabb)
  2. Az AZLI-kezelés beadása a randomizálást/kiindulási állapotot megelőző 28 napon belül
  3. Ismert lokális vagy szisztémás túlérzékenység a monobaktám antibiotikumokkal szemben
  4. A tüdőtranszplantáció története

  5. Kóros vese- vagy májfunkciós eredmények az elmúlt 90 napon belüli legutóbbi vizsgálat során, a következőképpen definiálva:

    • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) > 5-szöröse a normál tartomány felső határának (ULN)
    • A szérum kreatininszintje a normálérték felső határának kétszerese
  6. Ismert portális hipertónia vagy CF-hepatopathia szövődményei
  7. Pozitív vizelet terhességi teszt (szérum terhességi teszt igazolja) a szűréskor; minden fogamzóképes nőt megvizsgáltak
  8. Minden olyan fogamzóképes nő, aki szoptat, vagy nem alkalmaz a jegyzőkönyvben meghatározott, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert
  9. Bármilyen súlyos vagy aktív orvosi vagy pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozta volna az alany kezelését, értékelését vagy a protokollnak való megfelelést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AZLI
A résztvevőket véletlenszerűen úgy osztották be, hogy AZLI-t kapjanak legfeljebb 24 hétig, és a nyílt szakaszban további 24 hétig folytathatták az AZLI-t.
Drog: AZLI
Aztreonam inhalációs oldathoz (AZLI; 75 mg aztreonam/52.5 mg lizin-monohidrát) naponta háromszor adtuk be, legalább 4 órás időközönként, a vizsgálati porlasztó segítségével.
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevőket véletlenszerűen úgy csoportosították, hogy placebót kapjanak, hogy megfeleljenek az AZLI-nak legfeljebb 24 hétig, és a nyílt szakaszban akár 24 hétig áttérhettek az AZLI-ra.
Drog: Placebo
Az AZLI-hoz (laktóz és nátrium-klorid) megfelelő placebót naponta háromszor adták be, legalább 4 óra elteltével a vizsgálati porlasztó segítségével.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A FEV1 % relatív változásának AUCave a kiindulási állapottól a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték a kiindulási értéktől a 24. hétig előre jelzett FEV1%-ban mért relatív változást (AUCave). A várható FEV1%-ot a beteg FEV1%-a osztva a populáció átlagos FEV1%-ával bármely hasonló korú, nemű és testösszetételű személy esetében. Az AUCave a görbe alatti számított terület, az alapvonalra korrigált és a 24. hétig tartó vizsgálatban töltött napok számával korrigált.
Alaphelyzet a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szisztémás és/vagy inhalációs antibiotikum-kúrák teljes száma légúti eseményekre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték a légzőszervi események szisztémás és/vagy inhalációs antibiotikum-kúrák teljes számát a kiindulási állapottól a 24. hétig. Egyetlen antibiotikum-kúra több antibiotikum alkalmazását is jelentheti.
Alaphelyzet a 24. hétig
A CFQ-R RSS-pontszámok változásának AUCave az alapvonaltól a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig

Elemezték a CFQ-R RSS pontszámok változását (AUCave) az alapvonaltól a 24. hétig.

Az RSS tartományon belüli pontszámok (egységek) tartománya 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok kevesebb tünetet jeleznek.
Alaphelyzet a 24. hétig
A FEV1 relatív változásának AUCave a kiindulási állapottól a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték az átlagos (SE) FEV1 relatív változását (AUCave) a kiindulási értékről a 24. hétre. A FEV1 az 1 másodperc alatt kilélegezhető maximális levegőmennyiség.
Alaphelyzet a 24. hétig
Az FVC relatív változásának AUCave az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték az átlagos (SE) FVC relatív változását (AUCave) a kiindulási értékről a 24. hétre. Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet teljes lélegzetvétel után erőszakkal ki lehet fújni.
Alaphelyzet a 24. hétig
A relatív változás AUCave az alapvonalról a 24. hétre a FEF25-75-ben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték az átlagos (SE) FEF25-75 relatív változását (AUCave) a kiindulási értékről a 24. hétre. A FEF25-75 az FVC 25%-a és 75%-a közötti kényszerkilégzési áramlást jelenti.
Alaphelyzet a 24. hétig
A CFQ-R által értékelt fizikai működési pontszám kiindulási értékről a 24. hétre történő változásának AUCave
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig

Elemezték a CFQ-R által értékelt fizikai funkcionális pontszám változását (AUCave) az alapvonalról a 24. hétre.

A pontszámok (egységek) tartománya a CFQ-R fizikai működési tartományban 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok jobb QOL-t jeleznek.
Alaphelyzet a 24. hétig
A CFQ-R által értékelt súlypontszám változásának AUCave az alapvonalról a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig

Elemezték a súlypontszám változását (AUCave) a kiindulási értékről a 24. hétre a CFQ-R alapján.

A pontszámok (egységek) tartománya a CFQ-R súlytartományban 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok jobb QOL-t jeleznek.
Alaphelyzet a 24. hétig
A CFQ-R által értékelt kezelési terhelési pontszám kiindulási értékről 24. hétre történő változásának AUCave
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig

Elemezték a kezelési terhelés pontszámának változását (AUCave) a kiindulási értékről a 24. hétre a CFQ-R alapján.

A pontszámok (egységek) tartománya a CFQ-R kezelési tehertartományban 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek.
Alaphelyzet a 24. hétig
A BMI változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték a BMI változását a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
Változás a Burkholderia Spp. CFU a köpetben az alapvonaltól a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A Burkholderia spp. A köpetben lévő CFU-t az alapvonaltól a 24. hétig elemezték.
Alaphelyzet a 24. hétig
Azon napok százalékos aránya, amikor a résztvevők antibiotikumot használtak
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték azon napok százalékos arányát, amelyekben a résztvevők antibiotikumot használtak a kiindulási állapottól a 24. hétig. Az elemzésbe a kiinduláskor folyamatban lévő vagy az első adagolási időpontban vagy azt követően megkezdett antibiotikumokat is bevonták. Egyetlen antibiotikum-kúra több antibiotikum alkalmazását is jelentheti. Az antibiotikum-használat napjai között egyedi napok is szerepeltek.
Alaphelyzet a 24. hétig
A kórházban töltött napok százaléka
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték a kórházban töltött napok százalékos arányát a kiindulási állapottól a 24. hétig.
Alaphelyzet a 24. hétig
Az elmulasztott iskolai vagy munkanapok százalékos aránya
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Elemezték azon napok százalékos arányát, amelyekben a résztvevők az iskolából vagy a munkából hiányoztak az alaphelyzettől a 24. hétig.
Alaphelyzet a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gilead Sciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 29.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. március 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 7.

Utolsó ellenőrzés

2014. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-US-205-0127

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel