レッシュ・ナイハン病患者におけるD1ドーパミン受容体拮抗薬エコピパムの安全性と忍容性
2013年4月17日 更新者：Psyadon Pharma
レッシュ・ナイハン病の被験者における自傷行為の対症療法におけるエコピパム（PSYRX 101）の安全性とパイロット活動の研究
この研究の目的は、レッシュ・ナイハン病 (LND) 患者におけるエコピパムの効果を判断することです。
エコピパムは、神経が互いに話し合うのを助ける脳内の 1 つの化学物質の作用を特異的にブロックします。エコピパムは、化学物質 (ドーパミン) がその受容体ファミリー (すなわち、D1 ファミリー) の 1 つに結合するのを阻止することによってこれを行います。
LND は非常にまれな遺伝病です。
スポンサーは、エコピパムがLND患者にどのような副作用を引き起こすか、およびエコピパムがこれらの患者に見られる自傷行為を緩和できるかどうかを調べるためにこの研究を行っています.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92103
- University of California at San Diego
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory Univesity
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～61年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準
- -中等度から重度の自傷行為を伴うレッシュ・ナイハン病の診断で、日常的に抑制されている
- 男性 - 6歳以上
- 体重が44ポンド以上
除外基準:
- 神経弛緩薬またはドーパミン枯渇薬の服用
- 現在、うつ病または発作の薬で治療されている
- 腎機能障害
- -研究の完了を妨げる可能性のある病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エコピパム 12.5 - 200 mg/日
患者は、12.5 mg/日から開始し、最大耐量または 200 mg/日まで増加する 11 日間にわたって漸増投与スケジュールでエコピパムを投与されました。
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錠剤、1 日 1 回、2 週間、最大 200 mg/日
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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標準臨床検査で臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：二週間
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この研究の主な結果は、標準的な臨床検査で測定されたレッシュ・ナイハン患者におけるエコピパムの安全性です。
患者はまた、疲労を感じているかどうかなど、他の副作用についても観察および質問されます. 肝臓、腎臓、および血液機能の標準的な臨床検査が実施されました.
これらの各テストの正常範囲は異なり、ここに個別にリストするには多すぎます.
ただし、個々の値がテストの上限または下限の 3 倍より大きいか小さい場合、その値は変更されたと見なされます。
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二週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スクリーニングと比較して、試験終了時（スクリーニングの2週間後）の自傷行為の減少
時間枠：スクリーニング訪問と研究終了（2週間）
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問題行動インベントリー (BPI) の自傷サブスケールの変化。
BPI は、患者の自傷行為の頻度と重症度を評価するための十分に検証されたテストです。
値の範囲は 0 ～ 50 で、スコアが低いほど、深刻な行動がほとんどないか、それほど深刻でないことを意味します。
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スクリーニング訪問と研究終了（2週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Hyder A Jinnah, MD、Emory University
- 主任研究者：William L Nyhan, MD、University of California, San Diego
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年2月1日
一次修了 (実際)
2011年1月1日
研究の完了 (実際)
2011年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年2月8日
最初の投稿 (見積もり)
2010年2月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年4月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年4月17日
最終確認日
2013年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Ecopipam and Lesch-Nyhan
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。