Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af D1 dopaminreceptorantagonisten Ecopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sygdom

17. april 2013 opdateret af: Psyadon Pharma

Et sikkerheds- og pilotaktivitetsstudie af Ecopipam (PSYRX 101) i den symptomatiske behandling af selvskadende adfærd hos forsøgspersoner med Lesch-Nyhans sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme virkningerne af ecopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sygdom (LND). Ecopipam blokerer specifikt handlingerne af et kemikalie i hjernen, der hjælper nerver med at tale med hinanden; ecopipam gør dette ved at stoppe kemikaliet (dopamin) i at binde sig til en af ​​dets familie af receptorer (dvs. D1-familien). LND er en meget sjælden genetisk sygdom. Sponsoren laver denne undersøgelse for at finde ud af, hvilke bivirkninger ecopipam forårsager hos LND-patienter, og om ecopipam muligvis kan lindre den selvskadende adfærd, der ses hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory Univesity

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Diagnose af Lesch-Nyhans sygdom med moderat til svær selvskadende adfærd og er rutinemæssigt tilbageholdende
  • Mand - 6 år og derover
  • Kropsvægt større end eller lig med 44 pund

Ekskluderingskriterier:

  • Indtagelse af neuroleptika eller dopaminhæmmende medicin
  • I øjeblikket behandlet med medicin mod depression eller anfald
  • Nedsat nyrefunktion
  • Medicinske tilstande, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ecopipam 12,5 - 200 mg/dag
Patienterne fik ecopipam efter en eskaleret doseringsplan over 11 dage, startende ved 12,5 mg/dag og stigende til den maksimalt tolererede dosis eller til 200 mg/dag.
Medicin: Ecopipam
Tabletter én gang dagligt i to uger op til 200 mg/dag
Andre navne:
  • PSYRX101, SCH 39166

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i standardlaboratorietests
Tidsramme: To uger
Denne undersøgelses primære resultat er sikkerheden af ​​ecopipam i Lesch-Nyhan patienter målt ved standard kliniske laboratorietests. Patienterne vil også blive observeret og udspurgt om andre bivirkninger, såsom om de føler sig mere eller mindre trætte. Der blev udført standard kliniske laboratorieundersøgelser for lever-, nyre- og blodfunktion. De normale intervaller for hver af disse tests var forskellige og er for mange til at blive opført individuelt her. Men hvis en individuel værdi skulle være enten tre gange større eller mindre end den øvre eller nedre grænse for testen, så blev denne værdi anset for at være blevet ændret.
To uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fald i selvskadende adfærd ved afslutningen af ​​undersøgelsen (to uger efter screening) sammenlignet med screening
Tidsramme: Screeningsbesøg og afslutning af undersøgelsen (to uger)
Ændring i den selvskadende underskala af Behavior Problems Inventory (BPI). BPI er en velvalideret test til at evaluere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​en patients selvskadende adfærd. Værdier går fra 0 til 50, og en lav score betyder få/mindre alvorlig adfærd
Screeningsbesøg og afslutning af undersøgelsen (to uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Psyadon Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Ledende efterforsker: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2010

Først opslået (Skøn)

9. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lesch-Nyhans sygdom

Kliniske forsøg med Ecopipam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner