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Sicurezza e tollerabilità dell'antagonista del recettore della dopamina D1 Ecopipam in pazienti con malattia di Lesch-Nyhan

17 aprile 2013 aggiornato da: Psyadon Pharma

Uno studio sulla sicurezza e sull'attività pilota dell'ecopipam (PSYRX 101) nel trattamento sintomatico del comportamento autolesionistico nei soggetti con malattia di Lesch-Nyhan

Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti dell'ecopipam nei pazienti con malattia di Lesch-Nyhan (LND). L'ecopipam blocca specificamente le azioni di una sostanza chimica nel cervello che aiuta i nervi a comunicare tra loro; ecopipam fa questo impedendo alla sostanza chimica (dopamina) di legarsi a una delle sue famiglie di recettori (cioè la famiglia D1). La LND è una malattia genetica molto rara. Lo sponsor sta conducendo questo studio per scoprire quali effetti collaterali provoca l'ecopipam nei pazienti con LND e se l'ecopipam può essere in grado di alleviare i comportamenti autolesivi osservati in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory Univesity

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Diagnosi di malattia di Lesch-Nyhan con comportamento autolesionistico da moderato a grave e sono regolarmente trattenuti
  • Maschio - 6 anni e oltre
  • Peso corporeo maggiore o uguale a 44 libbre

Criteri di esclusione:

  • Assunzione di farmaci neurolettici o che riducono la dopamina
  • Attualmente in trattamento con farmaci per depressione o convulsioni
  • Funzionalità renale compromessa
  • Condizioni mediche che potrebbero interferire con il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ecopipam 12,5 - 200 mg/die
Ai pazienti è stato somministrato ecopipam con un programma di dosaggio intensificato nell'arco di 11 giorni a partire da 12,5 mg/giorno e aumentando fino alla dose massima tollerata oa 200 mg/giorno.
Droga: Ecopipam
Compresse, una volta al giorno, per due settimane fino a 200 mg/die
Altri nomi:
  • PSYRX101, SCH 39166

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei test di laboratorio standard
Lasso di tempo: Due settimane
L'esito primario di questo studio è la sicurezza dell'ecopipam nei pazienti con Lesch-Nyhan misurata mediante test di laboratorio clinici standard. I pazienti saranno inoltre osservati e interrogati su altri effetti collaterali, ad esempio se si sentono più o meno stanchi. Sono stati condotti test di laboratorio clinici standard per la funzionalità epatica, renale e sanguigna. Gli intervalli normali per ciascuno di questi test erano diversi e sono troppo numerosi per essere elencati individualmente qui. Tuttavia, se un valore individuale dovesse essere tre volte maggiore o minore del limite superiore o inferiore del test, tale valore sarebbe stato considerato modificato.
Due settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diminuzione del comportamento autolesionistico alla fine dello studio (due settimane dopo lo screening) rispetto allo screening
Lasso di tempo: Visita di screening e fine dello studio (due settimane)
Modifica della sottoscala autolesionistica del Behavior Problems Inventory (BPI). il BPI è un test ben validato per valutare la frequenza e la gravità del comportamento autolesionistico di un paziente. I valori vanno da 0 a 50 e un punteggio basso significa comportamenti pochi/meno gravi
Visita di screening e fine dello studio (due settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Psyadon Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Investigatore principale: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

9 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 aprile 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2013

Ultimo verificato

1 aprile 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Lesch-Nyhan

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