Seguridad y tolerabilidad del antagonista del receptor de dopamina D1 ecopipam en pacientes con enfermedad de Lesch-Nyhan
17 de abril de 2013 actualizado por: Psyadon Pharma
Un estudio de seguridad y actividad piloto de ecopipam (PSYRX 101) en el tratamiento sintomático del comportamiento auto agresivo en sujetos con enfermedad de Lesch-Nyhan
El propósito de este estudio es determinar los efectos de ecopipam en pacientes con la enfermedad de Lesch-Nyhan (LND).
Ecopipam bloquea específicamente las acciones de un químico en el cerebro que ayuda a que los nervios se comuniquen entre sí; ecopipam hace esto al evitar que el químico (dopamina) se una a uno de su familia de receptores (es decir, la familia D1).
LND es una enfermedad genética muy rara.
El patrocinador está realizando este estudio para averiguar qué efectos secundarios causa el ecopipam en los pacientes con LND y si el ecopipam puede aliviar las conductas autolesivas observadas en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- University of California at San Diego
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory Univesity
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión
- Diagnóstico de enfermedad de Lesch-Nyhan con conducta autolesiva de moderada a grave y se les restringe de forma rutinaria
- Hombre - 6 años de edad y más
- Peso corporal mayor o igual a 44 libras
Criterio de exclusión:
- Tomar medicamentos neurolépticos o que agotan la dopamina
- Actualmente tratado con medicamentos para la depresión o las convulsiones.
- Insuficiencia renal
- Condiciones médicas que pueden interferir con la finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ecopipam 12,5 - 200 mg/día
A los pacientes se les administró ecopipam en un programa de dosificación escalonada durante 11 días, comenzando con 12,5 mg/día y aumentando hasta la dosis máxima tolerada o hasta 200 mg/día.
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Comprimidos, una vez al día, durante dos semanas hasta 200 mg/día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las pruebas de laboratorio estándar
Periodo de tiempo: Dos semanas
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El resultado principal de este estudio es la seguridad de ecopipam en pacientes con Lesch-Nyhan según lo medido por pruebas de laboratorio clínico estándar.
Los pacientes también serán observados e interrogados acerca de otros efectos secundarios, como si se sienten más o menos cansados. Se realizaron pruebas de laboratorio clínico estándar para la función hepática, renal y sanguínea.
Los rangos normales para cada una de estas pruebas fueron diferentes y son demasiado numerosos para enumerarlos individualmente aquí.
Sin embargo, si cualquier valor individual fuera tres veces mayor o menor que el límite superior o inferior de la prueba, se consideraría que ese valor había cambiado.
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Dos semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Disminución del comportamiento auto agresivo al final del estudio (dos semanas después de la evaluación) en comparación con la evaluación
Periodo de tiempo: Visita de selección y finalización del estudio (dos semanas)
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Cambio en la subescala de autolesiones del Inventario de Problemas de Comportamiento (BPI).
el BPI es una prueba bien validada para evaluar la frecuencia y la gravedad del comportamiento auto agresivo de un paciente.
Los valores van de 0 a 50, y una puntuación baja significa pocos comportamientos o menos graves.
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Visita de selección y finalización del estudio (dos semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
- Investigador principal: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de febrero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de febrero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de abril de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2013
Última verificación
1 de abril de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síntomas de comportamiento
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de purina-pirimidina, errores congénitos
- Comportamiento auto agresivo
- Síndrome de Lesch-Nyhan
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes antipsicóticos
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Agentes de dopamina
- Antagonistas de la dopamina
- Ecopipam
Otros números de identificación del estudio
- Ecopipam and Lesch-Nyhan
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .