Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og tolerabilitet av D1 dopaminreseptorantagonisten Ecopipam hos pasienter med Lesch-Nyhan sykdom

17. april 2013 oppdatert av: Psyadon Pharma

En sikkerhets- og pilotaktivitetsstudie av Ecopipam (PSYRX 101) i symptomatisk behandling av selvskadende atferd hos personer med Lesch-Nyhans sykdom

Hensikten med denne studien er å bestemme effekten av ecopipam hos pasienter med Lesch-Nyhan sykdom (LND). Ecopipam blokkerer spesifikt handlingene til en kjemikalie i hjernen som hjelper nervene til å snakke med hverandre; ecopipam gjør dette ved å stoppe kjemikaliet (dopamin) fra å binde seg til en av dens familie av reseptorer (dvs. D1-familien). LND er en svært sjelden genetisk sykdom. Sponsoren gjør denne studien for å finne ut hvilke bivirkninger ecopipam forårsaker hos LND-pasienter, og om ecopipam kan være i stand til å lindre den selvskadende atferden man ser hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory Univesity

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Diagnose av Lesch-Nyhans sykdom med moderat til alvorlig selvskadelig atferd og er rutinemessig behersket
  • Mann - 6 år og eldre
  • Kroppsvekt større enn eller lik 44 pounds

Ekskluderingskriterier:

  • Tar nevroleptika eller dopamindepleterende medisiner
  • Behandles for tiden med medisiner for depresjon eller anfall
  • Nedsatt nyrefunksjon
  • Medisinske tilstander som kan forstyrre gjennomføringen av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ecopipam 12,5 - 200 mg/dag
Pasientene ble administrert ecopipam etter en eskalert doseringsplan over 11 dager som startet med 12,5 mg/dag og økte til maksimal tolerert dose eller til 200 mg/dag.
Legemiddel: Ecopipam
Tabletter, en gang daglig, i to uker opptil 200 mg/dag
Andre navn:
  • PSYRX101, SCH 39166

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i standard laboratorietester
Tidsramme: To uker
Denne studiens primære resultat er sikkerheten til ecopipam hos Lesch-Nyhan-pasienter målt ved standard kliniske laboratorietester. Pasientene vil også bli observert og avhørt om andre bivirkninger, for eksempel om de føler seg mer eller mindre slitne. Det ble utført standard kliniske laboratorietester for lever-, nyre- og blodfunksjon. Normalområdene for hver av disse testene var forskjellige og er for mange til å bli oppført individuelt her. Imidlertid, hvis en individuell verdi skulle være enten tre ganger større eller mindre enn den øvre eller nedre grensen for testen, ble denne verdien ansett for å ha blitt endret.
To uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nedgang i selvskadende atferd ved slutten av studien (to uker etter screening) sammenlignet med screening
Tidsramme: Screeningbesøk og studieslutt (to uker)
Endring i den selvskadende underskalaen til Behavior Problems Inventory (BPI). BPI er en godt validert test for å evaluere hyppigheten og alvorlighetsgraden av en pasients selvskadende atferd. Verdiene varierer fra 0 til 50, og lav skår betyr få/mindre alvorlig atferd
Screeningbesøk og studieslutt (to uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Psyadon Pharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Hovedetterforsker: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

9. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. april 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2013

Sist bekreftet

1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere