Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja ekopipamu, antagonisty receptora dopaminy D1 u pacjentów z chorobą Lescha-Nyhana

17 kwietnia 2013 zaktualizowane przez: Psyadon Pharma

Badanie bezpieczeństwa i działania pilotażowego ekopipamu (PSYRX 101) w leczeniu objawowym zachowań samookaleczenia u osób z chorobą Lescha-Nyhana

Celem tego badania jest określenie wpływu ekopipamu na pacjentów z chorobą Lescha-Nyhana (LND). Ecopipam specyficznie blokuje działanie jednej substancji chemicznej w mózgu, która pomaga nerwom komunikować się ze sobą; ekopipam robi to, powstrzymując wiązanie substancji chemicznej (dopaminy) z jedną z jej rodziny receptorów (tj. rodziną D1). LND jest bardzo rzadką chorobą genetyczną. Sponsor przeprowadza to badanie, aby dowiedzieć się, jakie skutki uboczne ekopipam powoduje u pacjentów z LND i czy ekopipam może złagodzić zachowania samookaleczenia obserwowane u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory Univesity

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Rozpoznanie choroby Lescha-Nyhana z umiarkowanymi do ciężkich zachowaniami samookaleczeniowymi i są rutynowo powstrzymywane
  • Mężczyzna - 6 lat i więcej
  • Masa ciała większa lub równa 44 funtom

Kryteria wyłączenia:

  • Przyjmowanie leków neuroleptycznych lub obniżających poziom dopaminy
  • Obecnie leczony lekami na depresję lub drgawki
  • Zaburzenia czynności nerek
  • Warunki medyczne, które mogą przeszkadzać w ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekopipam 12,5 - 200 mg/dobę
Pacjentom podawano ekopipam w schemacie zwiększania dawki przez 11 dni, zaczynając od 12,5 mg/dobę i zwiększając ją do maksymalnej tolerowanej dawki lub do 200 mg/dobę.
Lek: Ekopipam
Tabletki raz dziennie przez dwa tygodnie do 200 mg/dobę
Inne nazwy:
  • PSYRX101, SCH 39166

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w standardowych badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dwa tygodnie
Głównym wynikiem tego badania jest bezpieczeństwo ekopipamu u pacjentów z Lesch-Nyhan, mierzone standardowymi klinicznymi testami laboratoryjnymi. Pacjenci będą również obserwowani i pytani o inne działania niepożądane, takie jak uczucie większego lub mniejszego zmęczenia. Przeprowadzono standardowe kliniczne badania laboratoryjne wątroby, nerek i krwi. Normalne zakresy dla każdego z tych testów były różne i jest ich zbyt wiele, aby można je było tutaj indywidualnie wymienić. Jeśli jednak jakakolwiek pojedyncza wartość miała być trzykrotnie większa lub mniejsza niż górna lub dolna granica testu, wówczas wartość tę uznawano za zmienioną.
Dwa tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie samookaleczenia na koniec badania (dwa tygodnie po badaniu przesiewowym) w porównaniu z badaniem przesiewowym
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa i zakończenie badania (dwa tygodnie)
Zmiana podskali samookaleczeń Inwentarza Problemów Zachowania (BPI). BPI jest dobrze zweryfikowanym testem do oceny częstotliwości i nasilenia zachowań samookaleczenia pacjenta. Wartości wahają się od 0 do 50, a niski wynik oznacza mniej/mniej dotkliwych zachowań
Wizyta przesiewowa i zakończenie badania (dwa tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Psyadon Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Główny śledczy: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 kwietnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Lescha-Nyhana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj