Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van de D1-dopaminereceptorantagonist Ecopipam bij patiënten met de ziekte van Lesch-Nyhan

17 april 2013 bijgewerkt door: Psyadon Pharma

Een veiligheids- en pilootactiviteitsstudie van Ecopipam (PSYRX 101) bij de symptomatische behandeling van zelfbeschadigend gedrag bij proefpersonen met de ziekte van Lesch-Nyhan

Het doel van deze studie is het bepalen van de effecten van ecopipam bij patiënten met de ziekte van Lesch-Nyhan (LND). Ecopipam blokkeert specifiek de werking van één chemische stof in de hersenen die zenuwen helpt met elkaar te praten; ecopipam doet dit door te voorkomen dat de chemische stof (dopamine) zich bindt aan een van zijn familie van receptoren (d.w.z. de D1-familie). LND is een zeer zeldzame genetische ziekte. De sponsor doet dit onderzoek om erachter te komen welke bijwerkingen ecopipam veroorzaakt bij LND-patiënten, en of ecopipam mogelijk het zelfbeschadigende gedrag van deze patiënten kan verlichten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory Univesity

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Diagnose van de ziekte van Lesch-Nyhan met matig tot ernstig zelfbeschadigend gedrag en routinematig terughoudend zijn
  • Man - 6 jaar en ouder
  • Lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan 44 pond

Uitsluitingscriteria:

  • Nemen van neuroleptica of dopamine afbrekende medicijnen
  • Momenteel behandeld met medicijnen voor depressie of toevallen
  • Verminderde nierfunctie
  • Medische aandoeningen die het voltooien van de studie kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ecopipam 12,5 - 200 mg/dag
Patiënten kregen ecopipam toegediend volgens een verhoogd doseringsschema gedurende 11 dagen, beginnend met 12,5 mg/dag en oplopend tot de maximaal getolereerde dosis of tot 200 mg/dag.
Geneesmiddel: Ecopipam
Tabletten, eenmaal daags, gedurende twee weken tot 200 mg/dag
Andere namen:
  • PSYRX101, SCH 39166

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in standaard laboratoriumtests
Tijdsspanne: Twee weken
Het primaire resultaat van deze studie is de veiligheid van ecopipam bij Lesch-Nyhan-patiënten zoals gemeten door middel van standaard klinische laboratoriumtests. De patiënten zullen ook worden geobserveerd en ondervraagd over andere bijwerkingen, zoals of ze zich meer of minder moe voelen. Standaard klinische laboratoriumtests voor lever-, nier- en bloedfunctie werden uitgevoerd. De normale bereiken voor elk van deze tests waren verschillend en zijn te talrijk om hier afzonderlijk te vermelden. Als een individuele waarde echter driemaal groter of kleiner zou zijn dan de boven- of ondergrens van de test, dan werd die waarde als gewijzigd beschouwd.
Twee weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afname van zelfbeschadigend gedrag aan het einde van de studie (twee weken na screening) in vergelijking met screening
Tijdsspanne: Screeningsbezoek en einde studie (twee weken)
Verandering in de subschaal zelfbeschadiging van de Gedragsproblemen Inventarisatie (BPI). de BPI is een goed gevalideerde test om de frequentie en ernst van het zelfbeschadigende gedrag van een patiënt te evalueren. Waarden variëren van 0 tot 50, en een lage score betekent weinig/minder ernstig gedrag
Screeningsbezoek en einde studie (twee weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Psyadon Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Hoofdonderzoeker: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

9 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 april 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2013

Laatst geverifieerd

1 april 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren