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Sicherheit und Verträglichkeit des D1-Dopaminrezeptor-Antagonisten Ecopipam bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit

17. April 2013 aktualisiert von: Psyadon Pharma

Eine Sicherheits- und Pilotaktivitätsstudie von Ecopipam (PSYRX 101) bei der symptomatischen Behandlung von selbstverletzendem Verhalten bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von Ecopipam bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit (LND) zu bestimmen. Ecopipam blockiert speziell die Wirkung einer Chemikalie im Gehirn, die den Nerven hilft, miteinander zu sprechen; Ecopipam tut dies, indem es die Chemikalie (Dopamin) daran hindert, an einen seiner Rezeptoren (d. h. die D1-Familie) zu binden. LND ist eine sehr seltene genetische Erkrankung. Der Sponsor führt diese Studie durch, um herauszufinden, welche Nebenwirkungen Ecopipam bei LND-Patienten verursacht und ob Ecopipam möglicherweise in der Lage ist, das bei diesen Patienten beobachtete selbstverletzende Verhalten zu lindern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory Univesity

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 61 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Diagnose der Lesch-Nyhan-Krankheit mit mäßigem bis schwerem selbstverletzendem Verhalten und routinemäßiger Zurückhaltung
  • Männlich - ab 6 Jahren
  • Körpergewicht größer oder gleich 44 Pfund

Ausschlusskriterien:

  • Einnahme von neuroleptischen oder Dopamin abbauenden Medikamenten
  • Derzeit mit Medikamenten gegen Depressionen oder Krampfanfälle behandelt
  • Beeinträchtigte Nierenfunktion
  • Erkrankungen, die den Abschluss der Studie beeinträchtigen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ecopipam 12,5 - 200 mg/Tag
Den Patienten wurde Ecopipam nach einem eskalierten Dosierungsschema über 11 Tage verabreicht, beginnend mit 12,5 mg/Tag und ansteigend bis zur maximal tolerierten Dosis oder bis zu 200 mg/Tag.
Arzneimittel: Ecopipam
Tabletten einmal täglich für zwei Wochen bis zu 200 mg/Tag
Andere Namen:
  • PSYRX101, SCH39166

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in Standardlabortests
Zeitfenster: Zwei Wochen
Das primäre Ergebnis dieser Studie ist die Sicherheit von Ecopipam bei Lesch-Nyhan-Patienten, gemessen anhand klinischer Standardlabortests. Die Patienten werden auch zu anderen Nebenwirkungen beobachtet und befragt, etwa ob sie sich mehr oder weniger müde fühlen. Klinische Standardlabortests für Leber-, Nieren- und Blutfunktion wurden durchgeführt. Die Normalbereiche für jeden dieser Tests waren unterschiedlich und zu zahlreich, um sie hier einzeln aufzulisten. Wenn jedoch ein einzelner Wert entweder dreimal größer oder kleiner als die obere oder die untere Grenze des Tests wäre, dann wurde dieser Wert als geändert betrachtet.
Zwei Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückgang des selbstverletzenden Verhaltens am Ende der Studie (zwei Wochen nach dem Screening) im Vergleich zum Screening
Zeitfenster: Screening-Besuch und Studienende (zwei Wochen)
Veränderung in der selbstverletzenden Subskala des Behavior Problems Inventory (BPI). Der BPI ist ein gut validierter Test zur Bewertung der Häufigkeit und Schwere des selbstverletzenden Verhaltens eines Patienten. Die Werte reichen von 0 bis 50, und eine niedrige Punktzahl bedeutet wenige/weniger schwerwiegende Verhaltensweisen
Screening-Besuch und Studienende (zwei Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Psyadon Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Hauptermittler: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. April 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2013

Zuletzt verifiziert

1. April 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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