Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e tolerabilidade do antagonista do receptor de dopamina D1 Ecopipam em pacientes com doença de Lesch-Nyhan

17 de abril de 2013 atualizado por: Psyadon Pharma

Um estudo piloto e de segurança do Ecopipam (PSYRX 101) no tratamento sintomático do comportamento autolesivo em indivíduos com doença de Lesch-Nyhan

O objetivo deste estudo é determinar os efeitos do ecopipam em pacientes com doença de Lesch-Nyhan (LND). O ecopipam bloqueia especificamente as ações de uma substância química no cérebro que ajuda os nervos a se comunicarem; O ecopipam faz isso impedindo que o produto químico (dopamina) se ligue a um de sua família de receptores (ou seja, a família D1). LND é uma doença genética muito rara. O patrocinador está realizando este estudo para descobrir quais efeitos colaterais o ecopipam causa em pacientes com LND e se o ecopipam pode ser capaz de aliviar os comportamentos autolesivos observados nesses pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory Univesity

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 63 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão

  • Diagnóstico da doença de Lesch-Nyhan com comportamento autolesivo moderado a grave e são rotineiramente contidos
  • Masculino - 6 anos de idade e acima
  • Peso corporal maior ou igual a 44 libras

Critério de exclusão:

  • Tomando medicamentos neurolépticos ou depletores de dopamina
  • Atualmente tratado com medicamentos para depressão ou convulsões
  • Função renal prejudicada
  • Condições médicas que podem interferir na conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ecopipam 12,5 - 200 mg/dia
Os pacientes receberam ecopipam em um esquema posológico escalonado durante 11 dias, começando com 12,5 mg/dia e aumentando até a dose máxima tolerada ou até 200 mg/dia.
Medicamento: Ecopipam
Comprimidos, uma vez ao dia, por duas semanas até 200 mg/dia
Outros nomes:
  • PSYRX101, SCH 39166

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com alterações clinicamente significativas em testes laboratoriais padrão
Prazo: Duas semanas
O desfecho primário deste estudo é a segurança do ecopipam em pacientes com Lesch-Nyhan, conforme medido por testes laboratoriais clínicos padrão. Os pacientes também serão observados e questionados sobre outros efeitos colaterais, como se eles se sentem mais ou menos cansados. Foram realizados testes laboratoriais clínicos padrão para funções hepáticas, renais e sanguíneas. Os intervalos normais para cada um desses testes foram diferentes e são muito numerosos para serem listados individualmente aqui. No entanto, se algum valor individual fosse três vezes maior ou menor que o limite superior ou inferior do teste, esse valor era considerado alterado.
Duas semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diminuição no comportamento autolesivo no final do estudo (duas semanas após a triagem) em comparação com a triagem
Prazo: Visita de triagem e final do estudo (duas semanas)
Mudança na subescala autolesiva do Inventário de Problemas Comportamentais (BPI). o BPI é um teste bem validado para avaliar a frequência e a gravidade do comportamento autolesivo de um paciente. Os valores variam de 0 a 50, e uma pontuação baixa significa poucos/menos graves comportamentos
Visita de triagem e final do estudo (duas semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Psyadon Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Investigador principal: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

9 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

18 de abril de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2013

Última verificação

1 de abril de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Lesch-Nyhan

Ensaios clínicos em Ecopipam

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ukraine

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever