Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A D1 dopaminreceptor antagonista Ecopipam biztonságossága és tolerálhatósága Lesch-Nyhan-kórban szenvedő betegeknél

2013. április 17. frissítette: Psyadon Pharma

Az Ecopipam (PSYRX 101) biztonsági és kísérleti aktivitási vizsgálata Lesch-Nyhan-kórban szenvedő alanyok önkárosító viselkedésének tüneti kezelésében

E vizsgálat célja az ecopipam hatásainak meghatározása Lesch-Nyhan-kórban (LND) szenvedő betegeknél. Az Ecopipam kifejezetten blokkolja egy olyan vegyi anyag hatását az agyban, amely segíti az idegeket, hogy beszéljenek egymással; Az ecopipam ezt úgy éri el, hogy megakadályozza a kémiai (dopamin) kötődését valamelyik receptorcsaládjához (azaz a D1 családhoz). Az LND egy nagyon ritka genetikai betegség. A szponzor ezt a vizsgálatot azért végzi, hogy kiderítse, milyen mellékhatásokat okoz az ecopipam LND-betegeknél, és hogy az ecopipam képes lehet-e enyhíteni az önkárosító viselkedést ezeknél a betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory Univesity

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Befogadási kritériumok

  • A Lesch-Nyhan-kór diagnosztizálása mérsékelt vagy súlyos önkárosító magatartással, és rutinszerűen visszafogott
  • Férfi - 6 éves és idősebb
  • Testtömeg nagyobb vagy egyenlő, mint 44 font

Kizárási kritériumok:

  • Neuroleptikus vagy dopamin-lebontó gyógyszerek szedése
  • Jelenleg depresszió vagy görcsrohamok kezelésére szolgáló gyógyszerekkel kezelik
  • Károsodott veseműködés
  • Egészségügyi állapotok, amelyek akadályozhatják a vizsgálat befejezését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ecopipam 12,5-200 mg/nap
A betegek ecopipámot emelt adagolási rend szerint kaptak 11 napon keresztül, 12,5 mg/nap-tól kezdve, majd a maximális tolerált dózisig vagy 200 mg/napig emelve.
Drog: Ecopipam
Tabletták, naponta egyszer, két hétig, legfeljebb 200 mg/nap
Más nevek:
  • PSYRX101, SCH 39166

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a standard laboratóriumi vizsgálatokban klinikailag jelentős változás következett be
Időkeret: Két hét
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges eredménye az ecopipam biztonságossága Lesch-Nyhan betegeknél, standard klinikai laboratóriumi tesztekkel mérve. A betegeket megfigyelik és kikérdezik más mellékhatásokról is, például arról, hogy jobban vagy kevésbé fáradtak-e. A máj-, vese- és vérfunkció standard klinikai laboratóriumi vizsgálatait végezték el. Az egyes tesztek normál tartományai eltérőek voltak, és túl sokak ahhoz, hogy itt külön-külön felsoroljuk őket. Ha azonban bármely egyedi érték háromszor nagyobb vagy kisebb volt, mint a teszt felső vagy alsó határa, akkor ezt az értéket megváltozottnak tekintették.
Két hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az önkárosító magatartás csökkenése a vizsgálat végén (két héttel a szűrés után) a szűréshez képest
Időkeret: Szűrőlátogatás és a vizsgálat vége (két hét)
Változás a viselkedési problémák leltárának (BPI) önkárosító alskálájában. a BPI egy jól validált teszt a páciens önkárosító viselkedésének gyakoriságának és súlyosságának értékelésére. Az értékek 0 és 50 között mozognak, és az alacsony pontszám kevés/kevésbé súlyos viselkedést jelent
Szűrőlátogatás és a vizsgálat vége (két hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Psyadon Pharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Kutatásvezető: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 8.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2013. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel