Безопасность и переносимость антагониста дофаминовых рецепторов D1 экопипама у пациентов с болезнью Леша-Нихана
17 апреля 2013 г. обновлено: Psyadon Pharma
Исследование безопасности и экспериментальной активности экопипама (PSYRX 101) при симптоматическом лечении самоповреждающего поведения у субъектов с болезнью Леша-Нихана
Целью данного исследования является определение эффектов экопипама у пациентов с болезнью Леша-Нихана (БЛН).
Экопипам специально блокирует действие одного химического вещества в мозге, которое помогает нервам общаться друг с другом; экопипам делает это, не давая химическому веществу (дофамину) связываться с одним из его семейства рецепторов (то есть семейства D1).
LND является очень редким генетическим заболеванием.
Спонсор проводит это исследование, чтобы выяснить, какие побочные эффекты экопипам вызывает у пациентов с LND, и может ли экопипам облегчить самоповреждающее поведение, наблюдаемое у этих пациентов.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
- University of California at San Diego
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Emory Univesity
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 63 года (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения
- Диагноз болезни Леша-Нихана с самоагрессивным поведением от умеренной до тяжелой степени и регулярное сдерживание
- Мужчина – от 6 лет и старше
- Масса тела больше или равна 44 фунтам
Критерий исключения:
- Прием нейролептиков или препаратов, истощающих дофамин.
- В настоящее время лечатся лекарствами от депрессии или судорог
- Нарушение функции почек
- Медицинские условия, которые могут помешать завершению исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экопипам 12,5 - 200 мг/сут.
Пациентам назначали экопипам в режиме эскалации в течение 11 дней, начиная с 12,5 мг/сут и увеличивая до максимально переносимой дозы или до 200 мг/сут.
|
Таблетки, один раз в день, в течение двух недель до 200 мг/день
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями в стандартных лабораторных тестах
Временное ограничение: Две недели
|
Основным результатом этого исследования является безопасность экопипама у пациентов с Леш-Ниханом, измеренная стандартными клиническими лабораторными тестами.
Пациентов также будут наблюдать и расспрашивать о других побочных эффектах, например, о том, чувствуют ли они себя более или менее уставшими. Были проведены стандартные клинические лабораторные анализы функции печени, почек и крови.
Нормальные диапазоны для каждого из этих тестов были разными, и их слишком много, чтобы перечислять их здесь по отдельности.
Однако, если какое-либо отдельное значение должно было быть в три раза больше или меньше верхнего или нижнего предела теста, то это значение считалось измененным.
|
Две недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение самоповреждающего поведения в конце исследования (через две недели после скрининга) по сравнению со скринингом
Временное ограничение: Скрининговый визит и окончание исследования (две недели)
|
Изменение подшкалы самоагрессии в опроснике поведенческих проблем (BPI).
BPI является хорошо проверенным тестом для оценки частоты и серьезности самоповреждающего поведения пациента.
Значения варьируются от 0 до 50, а низкий балл означает малое/менее серьезное поведение.
|
Скрининговый визит и окончание исследования (две недели)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
- Главный следователь: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 февраля 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 февраля 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 февраля 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
18 апреля 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2013 г.
Последняя проверка
1 апреля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Поведенческие симптомы
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Пурин-пиримидиновый метаболизм, врожденные ошибки
- Самоповреждающее поведение
- Синдром Леша-Нихана
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Депрессанты центральной нервной системы
- Антипсихотические агенты
- Успокоительные агенты
- Психотропные препараты
- Дофаминовые агенты
- Антагонисты дофамина
- Экопипам
Другие идентификационные номера исследования
- Ecopipam and Lesch-Nyhan
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .