Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost antagonisty dopaminového receptoru D1 Ecopipam u pacientů s Lesch-Nyhanovou chorobou

17. dubna 2013 aktualizováno: Psyadon Pharma

Bezpečnostní a pilotní studie aktivity Ecopipamu (PSYRX 101) v symptomatické léčbě sebepoškozujícího chování u subjektů s Lesch-Nyhanovou chorobou

Účelem této studie je určit účinky ecopipamu u pacientů s Lesch-Nyhanovou chorobou (LND). Ecopipam specificky blokuje působení jedné chemické látky v mozku, která pomáhá nervům mluvit mezi sebou; ecopipam to dělá tak, že zastaví chemikálii (dopamin) ve vazbě na jeden z jeho rodiny receptorů (tj. rodinu D1). LND je velmi vzácné genetické onemocnění. Zadavatel provádí tuto studii, aby zjistil, jaké vedlejší účinky ecopipam způsobuje u pacientů s LND a zda může být ecopipam schopen zmírnit sebepoškozující chování pozorované u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory Univesity

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Diagnóza Lesch-Nyhanovy choroby se středně těžkým až těžkým sebepoškozujícím chováním a jsou běžně omezováni
  • Muž - 6 let a více
  • Tělesná hmotnost větší nebo rovna 44 liber

Kritéria vyloučení:

  • Užívání neuroleptik nebo léků snižujících hladinu dopaminu
  • V současné době se léčí léky na deprese nebo záchvaty
  • Porucha funkce ledvin
  • Zdravotní stavy, které mohou narušovat dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ecopipam 12,5 - 200 mg/den
Pacientům byl podáván ecopipam ve stupňovaném dávkovacím schématu po dobu 11 dnů počínaje dávkou 12,5 mg/den a zvyšující se na maximální tolerovanou dávku nebo na 200 mg/den.
Lék: Ecopipam
Tablety, jednou denně, po dobu dvou týdnů až do 200 mg/den
Ostatní jména:
  • PSYRX101, SCH 39166

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve standardních laboratorních testech
Časové okno: Dva týdny
Primárním výstupem této studie je bezpečnost ecopipamu u pacientů s Lesch-Nyhan, měřená standardními klinickými laboratorními testy. Pacienti budou také sledováni a dotazováni na další vedlejší účinky, například zda se cítí více nebo méně unavení. Byly provedeny standardní klinické laboratorní testy na funkci jater, ledvin a krve. Normální rozsahy pro každý z těchto testů byly různé a jsou příliš četné na to, aby zde byly jednotlivě uvedeny. Pokud by však nějaká jednotlivá hodnota měla být buď třikrát větší nebo menší než horní nebo dolní mez testu, byla tato hodnota považována za změněnou.
Dva týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pokles sebepoškozujícího chování na konci studie (dva týdny po screeningu) ve srovnání se screeningem
Časové okno: Screeningová návštěva a ukončení studie (dva týdny)
Změna v subškále sebepoškozování v inventáři problémů s chováním (BPI). BPI je dobře ověřený test pro hodnocení frekvence a závažnosti sebepoškozujícího chování pacienta. Hodnoty se pohybují od 0 do 50 a nízké skóre znamená málo/méně závažné chování
Screeningová návštěva a ukončení studie (dva týdny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Psyadon Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Vrchní vyšetřovatel: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

9. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. dubna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2013

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lesch-Nyhanova nemoc

Klinické studie na Ecopipam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit