D1 多巴胺受体拮抗剂 Ecopipam 在 Lesch-Nyhan 病患者中的安全性和耐受性
2013年4月17日 更新者：Psyadon Pharma
Ecopipam (PSYRX 101) 在 Lesch-Nyhan 病患者自伤行为对症治疗中的安全性和试点活动研究
本研究的目的是确定 ecopipam 对 Lesch-Nyhan 病 (LND) 患者的影响。
Ecopipam 专门阻断大脑中一种有助于神经相互交流的化学物质的作用； ecopipam 通过阻止化学物质（多巴胺）与其受体家族之一（即 D1 家族）结合来实现这一点。
LND 是一种非常罕见的遗传病。
发起人正在进行这项研究，以了解 ecopipam 在 LND 患者中引起的副作用，以及 ecopipam 是否能够减轻这些患者的自残行为。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
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San Diego、California、美国、92103
- University of California at San Diego
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory Univesity
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 61年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准
- 诊断为 Lesch-Nyhan 病，伴有中度至重度自伤行为，并常规进行克制
- 男性 - 6 岁及以上
- 体重大于或等于 44 磅
排除标准：
- 服用抗精神病药或多巴胺消耗药物
- 目前正在接受抑郁症或癫痫发作的药物治疗
- 肾功能受损
- 可能干扰完成研究的医疗条件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Ecopipam 12.5 - 200 毫克/天
患者在 11 天内按照递增的给药方案给予 ecopipam，从 12.5 mg/天开始，增加至最大耐受剂量或 200 mg/天。
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片剂，每天一次，两周至 200 毫克/天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在标准实验室测试中具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：两周
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本研究的主要结果是通过标准临床实验室测试测量的 ecopipam 在 Lesch-Nyhan 患者中的安全性。
还将观察患者并询问其他副作用，例如他们是否感觉更累或更不疲倦。对肝、肾和血液功能进行了标准临床实验室测试。
这些测试中每一项的正常范围都不同，而且数量太多，无法在此处单独列出。
但是，如果任何单个值大于或小于测试上限或下限的三倍，则认为该值已更改。
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两周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与筛选相比，研究结束时（筛选后两周）自伤行为减少
大体时间：筛选访问和研究结束（两周）
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行为问题量表 (BPI) 的自伤子量表的变化。
BPI 是一种有效的测试，用于评估患者自残行为的频率和严重程度。
值范围从 0 到 50，低分表示很少/不太严重的行为
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筛选访问和研究结束（两周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hyder A Jinnah, MD、Emory University
- 首席研究员：William L Nyhan, MD、University of California, San Diego
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2011年1月1日
研究完成 (实际的)
2011年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月8日
首次发布 (估计)
2010年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年4月17日
最后验证
2013年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Ecopipam and Lesch-Nyhan
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