Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

D1-dopamiinireseptoriantagonistin ekopipamin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Lesch-Nyhanin tauti

keskiviikko 17. huhtikuuta 2013 päivittänyt: Psyadon Pharma

Ecopipaamin (PSYRX 101) turvallisuus- ja pilottitoimintatutkimus itsevammauttavan käyttäytymisen oireenmukaisessa hoidossa potilailla, joilla on Lesch-Nyhanin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ekopipaamin vaikutukset potilailla, joilla on Lesch-Nyhanin tauti (LND). Ecopipam estää erityisesti yhden kemikaalin toiminnan aivoissa, mikä auttaa hermoja puhumaan toisilleen; ekopipaami tekee tämän estämällä kemikaalia (dopamiinia) sitoutumasta johonkin sen reseptoriperheeseen (eli D1-perheeseen). LND on hyvin harvinainen geneettinen sairaus. Sponsori tekee tämän tutkimuksen selvittääkseen, mitä sivuvaikutuksia ekopipaami aiheuttaa LND-potilailla ja voiko ekopipaami lievittää näillä potilailla havaittua itseään vahingoittavaa käyttäytymistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory Univesity

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Lesch-Nyhanin taudin diagnoosi, jossa on kohtalaista tai vaikeaa itsevammauttavaa käyttäytymistä, ja niitä on rutiininomaisesti hillitty
  • Mies - 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat
  • Kehon paino suurempi tai yhtä suuri kuin 44 kiloa

Poissulkemiskriteerit:

  • Neuroleptien tai dopamiinia poistavien lääkkeiden ottaminen
  • Tällä hetkellä hoidetaan masennus- tai kouristuslääkkeillä
  • Munuaisten vajaatoiminta
  • Lääketieteelliset tilat, jotka voivat häiritä tutkimuksen loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ecopipam 12,5-200 mg/vrk
Potilaille annettiin ekopipaamia korotetulla annosteluohjelmalla 11 päivän ajan alkaen annoksesta 12,5 mg/vrk ja nostettuna maksimaaliseen siedettyyn annokseen tai 200 mg:aan/vrk.
Lääke: Ecopipam
Tabletit kerran vuorokaudessa kahden viikon ajan enintään 200 mg/vrk
Muut nimet:
  • PSYRX101, SCH 39166

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia vakiolaboratoriotesteissä
Aikaikkuna: Kaksi viikkoa
Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos on ekopipaamin turvallisuus Lesch-Nyhan-potilailla tavanomaisilla kliinisillä laboratoriotesteillä mitattuna. Potilaita tarkkaillaan ja kysytään myös muista sivuvaikutuksista, kuten siitä, tuntevatko he enemmän tai vähemmän väsyneitä. Maksan, munuaisten ja veren toiminnan kliiniset laboratoriotutkimukset suoritettiin. Normaalit vaihteluvälit kussakin näistä testeistä olivat erilaisia, ja niitä on liian paljon lueteltavaksi tässä erikseen. Jos jokin yksittäinen arvo kuitenkin oli joko kolme kertaa suurempi tai pienempi kuin testin ylä- tai alaraja, sen arvon katsottiin muuttuneen.
Kaksi viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Itseään vahingoittavan käytöksen väheneminen tutkimuksen lopussa (kaksi viikkoa seulonnan jälkeen) seulontaan verrattuna
Aikaikkuna: Seulontakäynti ja tutkimuksen päättyminen (kaksi viikkoa)
Muutos Behaviour Problems Inventoryn (BPI) itsensä vahingoittamiseen liittyvässä aliasteikossa. BPI on hyvin validoitu testi potilaan itsensä vahingoittavan käyttäytymisen esiintymistiheyden ja vakavuuden arvioimiseksi. Arvot vaihtelevat välillä 0–50, ja alhainen pistemäärä tarkoittaa harvoja/vähemmän vakavaa käyttäytymistä
Seulontakäynti ja tutkimuksen päättyminen (kaksi viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Psyadon Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Päätutkija: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 6. helmikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. helmikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 9. helmikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 18. huhtikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa