Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för D1 dopaminreceptorantagonisten Ecopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sjukdom

17 april 2013 uppdaterad av: Psyadon Pharma

En säkerhets- och pilotaktivitetsstudie av Ecopipam (PSYRX 101) vid symtomatisk behandling av självskadebeteende hos personer med Lesch-Nyhans sjukdom

Syftet med denna studie är att fastställa effekterna av ekopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sjukdom (LND). Ecopipam blockerar specifikt verkan av en kemikalie i hjärnan som hjälper nerverna att prata med varandra; ecopipam gör detta genom att stoppa kemikalien (dopamin) från att binda till en av dess familj av receptorer (dvs. D1-familjen). LND är en mycket sällsynt genetisk sjukdom. Sponsorn gör denna studie för att ta reda på vilka biverkningar ecopipam orsakar hos LND-patienter, och om ecopipam kan lindra det självskadebeteende som ses hos dessa patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory Univesity

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 61 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Diagnos av Lesch-Nyhans sjukdom med måttligt till svårt självskadebeteende och är rutinmässigt återhållsamma
  • Man - 6 år och äldre
  • Kroppsvikt större än eller lika med 44 pund

Exklusions kriterier:

  • Att ta neuroleptika eller dopaminutarmande mediciner
  • Behandlas för närvarande med mediciner mot depression eller anfall
  • Nedsatt njurfunktion
  • Medicinska tillstånd som kan störa genomförandet av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ecopipam 12,5 - 200 mg/dag
Patienterna administrerades ecopipam enligt ett eskalerat doseringsschema under 11 dagar med början på 12,5 mg/dag och ökade till den maximalt tolererade dosen eller till 200 mg/dag.
Läkemedel: Ecopipam
Tabletter en gång dagligen i två veckor upp till 200 mg/dag
Andra namn:
  • PSYRX101, SCH 39166

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i standardlaboratorietester
Tidsram: Två veckor
Denna studies primära resultat är säkerheten för ekopipam hos Lesch-Nyhan-patienter mätt med kliniska standardtester. Patienterna kommer också att observeras och förhöras om andra biverkningar, till exempel om de känner sig mer eller mindre trötta. Standard kliniska laboratorietester för lever-, njur- och blodfunktion genomfördes. De normala intervallen för var och en av dessa tester var olika och är för många för att listas individuellt här. Men om något individuellt värde skulle vara antingen tre gånger större eller mindre än den övre eller nedre gränsen för testet, ansågs det värdet ha ändrats.
Två veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskad självskadebeteende i slutet av studien (två veckor efter screening) jämfört med screening
Tidsram: Screeningbesök och studieslut (två veckor)
Förändring i den självskadande subskalan i Behavior Problems Inventory (BPI). BPI är ett välvaliderat test för att utvärdera frekvensen och svårighetsgraden av en patients självskadebeteende. Värdena sträcker sig från 0 till 50, och en låg poäng betyder få/mindre allvarliga beteenden
Screeningbesök och studieslut (två veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Psyadon Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Huvudutredare: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2010

Första postat (Uppskatta)

9 februari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 april 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2013

Senast verifierad

1 april 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera