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Innocuité et tolérabilité de l'Ecopipam antagoniste des récepteurs de la dopamine D1 chez les patients atteints de la maladie de Lesch-Nyhan

17 avril 2013 mis à jour par: Psyadon Pharma

Une étude d'innocuité et d'activité pilote de l'Ecopipam (PSYRX 101) dans le traitement symptomatique du comportement d'automutilation chez les sujets atteints de la maladie de Lesch-Nyhan

Le but de cette étude est de déterminer les effets de l'écopipam chez les patients atteints de la maladie de Lesch-Nyhan (LND). Ecopipam bloque spécifiquement les actions d'un produit chimique dans le cerveau qui aide les nerfs à se parler ; l'écopipam le fait en empêchant le produit chimique (dopamine) de se lier à l'un de sa famille de récepteurs (c'est-à-dire la famille D1). La LND est une maladie génétique très rare. Le promoteur mène cette étude pour découvrir les effets secondaires de l'écopipam chez les patients LND et si l'écopipam peut être en mesure de soulager les comportements d'automutilation observés chez ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Emory Univesity

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 61 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration

  • Diagnostic de la maladie de Lesch-Nyhan avec comportement d'automutilation modéré à sévère et sont systématiquement maîtrisés
  • Homme - 6 ans et plus
  • Poids corporel supérieur ou égal à 44 livres

Critère d'exclusion:

  • Prendre des médicaments neuroleptiques ou appauvrissant la dopamine
  • Actuellement traité avec des médicaments pour la dépression ou les convulsions
  • Fonction rénale altérée
  • Conditions médicales pouvant interférer avec la réalisation de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ecopipam 12,5 - 200 mg/jour
Les patients ont reçu de l'écopipam selon un schéma posologique progressif sur 11 jours commençant à 12,5 mg/jour et augmentant jusqu'à la dose maximale tolérée ou jusqu'à 200 mg/jour.
Médicament: Écopipam
Comprimés, une fois par jour, pendant deux semaines jusqu'à 200 mg/jour
Autres noms:
  • PSYRX101, SCH 39166

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les tests de laboratoire standard
Délai: Deux semaines
Le résultat principal de cette étude est l'innocuité de l'écopipam chez les patients de Lesch-Nyhan, telle que mesurée par des tests de laboratoire clinique standard. Les patients seront également observés et interrogés sur d'autres effets secondaires, comme s'ils se sentent plus ou moins fatigués. Des tests de laboratoire clinique standard pour la fonction hépatique, rénale et sanguine ont été effectués. Les plages normales pour chacun de ces tests étaient différentes et sont trop nombreuses pour être énumérées individuellement ici. Cependant, si une valeur individuelle devait être trois fois supérieure ou inférieure à la limite supérieure ou inférieure du test, alors cette valeur était considérée comme ayant été modifiée.
Deux semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Diminution du comportement d'automutilation à la fin de l'étude (deux semaines après le dépistage) par rapport au dépistage
Délai: Visite de dépistage et fin d'étude (deux semaines)
Modification de la sous-échelle d'automutilation du Behavior Problems Inventory (BPI). le BPI est un test bien validé pour évaluer la fréquence et la gravité du comportement d'automutilation d'un patient. Les valeurs vont de 0 à 50, et un score faible signifie peu de comportements/moins graves
Visite de dépistage et fin d'étude (deux semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Psyadon Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • Chercheur principal: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2010

Première publication (Estimation)

9 février 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 avril 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2013

Dernière vérification

1 avril 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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