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Lesch-Nyhan 질병 환자에서 D1 Dopamine 수용체 길항제 Ecopipam의 안전성 및 내약성

2013년 4월 17일 업데이트: Psyadon Pharma

Lesch-Nyhan 질병 대상자의 자해 행동의 증상 치료에서 Ecopipam(PSYRX 101)의 안전성 및 파일럿 활성 연구

본 연구의 목적은 Lesch-Nyhan 질병(LND) 환자에서 에코피팜의 효과를 확인하는 것이다. Ecopipam은 특히 신경이 서로 대화하는 데 도움이 되는 뇌의 한 화학 물질의 작용을 차단합니다. 에코피팜은 화학물질(도파민)이 수용체 계열(즉, D1 계열) 중 하나에 결합하는 것을 중지함으로써 이를 수행합니다. LND는 매우 드문 유전병입니다. 의뢰자는 에코피팜이 LND 환자에게 어떤 부작용을 일으키는지, 그리고 에코피팜이 이러한 환자에게서 보이는 자해 행동을 완화할 수 있는지 알아보기 위해 이 연구를 수행하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92103
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory Univesity

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준

  • 중등도에서 중증의 자해 행동을 보이는 레슈니한병의 진단으로 정기적으로 억제됨
  • 남성 - 만 6세 이상
  • 체중이 44파운드 이상

제외 기준:

  • 신경이완제 또는 도파민 고갈제 복용
  • 현재 우울증이나 발작에 대한 약물 치료를 받고 있습니다.
  • 신장 기능 장애
  • 연구 완료를 방해할 수 있는 의학적 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에코피팜 12.5~200mg/일
환자들은 에코피팜을 11일에 걸쳐 12.5mg/일에서 시작하여 최대 내약 용량 또는 200mg/일까지 증량하는 투여 일정에 따라 투여했습니다.
의약품: 에코피팜
정제, 1일 1회, 2주 동안 최대 200mg/일
다른 이름들:
  • PSYRX101, SCH 39166

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
표준 실험실 테스트에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 2주
이 연구의 주요 결과는 표준 임상 실험실 테스트로 측정된 Lesch-Nyhan 환자에서 에코피팜의 안전성입니다. 환자를 관찰하고 피곤함을 느끼는지와 같은 다른 부작용에 대해 질문할 것입니다. 간, 신장 및 혈액 기능에 대한 표준 임상 실험실 테스트가 수행되었습니다. 이러한 각 테스트의 정상 범위는 서로 다르며 여기에 개별적으로 나열하기에는 너무 많습니다. 그러나 개별 값이 테스트의 상한 또는 하한보다 3배 크거나 작은 경우 해당 값이 변경된 것으로 간주합니다.
2주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
스크리닝에 비해 연구 종료 시(스크리닝 후 2주) 자해 행위 감소
기간: 스크리닝 방문 및 연구 종료(2주)
행동 문제 인벤토리(BPI)의 자해 하위 척도의 변화. BPI는 환자의 자해 행동의 빈도와 심각도를 평가하는 잘 검증된 테스트입니다. 값의 범위는 0에서 50까지이며 점수가 낮으면 심각한 행동이 거의 없거나 덜 심각함을 의미합니다.
스크리닝 방문 및 연구 종료(2주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Psyadon Pharma

수사관

  • 수석 연구원: Hyder A Jinnah, MD, Emory University
  • 수석 연구원: William L Nyhan, MD, University of California, San Diego

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 2월 8일

처음 게시됨 (추정)

2010년 2월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2013년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Ecopipam and Lesch-Nyhan

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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