4歳未満のターナー症候群の少女における低身長の予防のための成長ホルモン治療
2018年6月12日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany
4 歳未満のターナー症候群に苦しむ少女の低身長の予防における組換え成長ホルモン Saizen® による治療の効果を評価するための共同研究。元のフランス語のタイトル: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans
この研究の目的は、4 歳未満のターナー症候群の女児における組換えヒト成長ホルモン (r-hGH) 治療の有効性と安全性を評価することです。
4年間の治療後、これらの少女の身長は、ターナー症候群の未治療の少女の歴史的対照群と比較され、ベースラインでの年齢と身長が一致します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
115
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75935
- Hôpital Robert Debré
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 核型によって証明されたターナー症候群の少女
- オルニチン刺激試験で確認された成長ホルモン分泌
- HbA1cの評価により確認された正常な糖質代謝
- 成長に影響を与える可能性のある深刻な病状に関連するものはありませんでした（つまり 腎不全、非代償性心不全)
- アナボリックまたは性的ステロイドによる以前または関連する治療なし
- 既知の両親の身長
除外基準:
- 成長に影響を与える重度の関連病理
- 成長に影響を与える併用療法
- -アナボリックステロイドによる以前または関連する治療
- 関連する成長ホルモン欠乏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：r-hGH
参加者（女の子）は、夕方に親が皮下注射としてr-hGHを投与されます。
1 ～ 2 年目に受けた r-hGH の投与量は、参加者のベースラインの身長標準偏差スコア（SDS）と一般集団の基準との関係によって異なります。身長 SDS が -2 標準偏差（SD）以下の参加者は、 1 日あたり 0.05 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の r-hGH および身長 SDS が -1 から -2 SD の間の人は、1 日あたり 0.035 mg/kg の r-hGH を受け取ります。
2 年間の治療後、すべての参加者は、さらに 2 年間、1 日あたり 0.05 mg/kg の固定用量を受け取ります。
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皮下投与。
他の名前：
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介入なし：ヒストリカル コントロール
このアームには、1961 年から 1990 年の間に生まれ、治療を受けていない、ターナー症候群のヒストリカル コントロール参加者 (女の子) と一致する (年齢と身長) が含まれます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4年目の身長SDS
時間枠：4年目
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身長 SDS は、身長から参照平均身長を引いて、参照母集団の標準偏差で割ったものとして計算されました。
身長 SDS は、同じ年齢と性別の参照人口に対する身長を反映しています。
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4年目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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糖化ヘモグロビン (HbA1c) レベルが異常な参加者の数
時間枠：2年目までのベースライン
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HbA1c は、全身に酸素を運ぶ赤血球内のタンパク質であるヘモグロビンが血液中のブドウ糖と結合して糖化されるときに発生します。
血液中のブドウ糖のレベルが高いほど、赤血球で検出可能な HbA1c のレベルが高くなります。
HbA1c の正常範囲は 4% から 5.9% です。
評価中の任意の時点で異常な HbA1c レベルを示した参加者の数が報告されました。
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2年目までのベースライン
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骨年齢（BA）と暦年齢（CA）の違い（BA-CA）
時間枠：ベースライン、1年目、2年目
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BA は、左手首と手の X 線を使用して決定されました。
CAは生年月日を使用して決定されました。
BA と CA の違い (BA-CA) が報告されました。
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ベースライン、1年目、2年目
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抗r-hGH抗体を持つ参加者の数
時間枠：2年目までのベースライン
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2年目までのベースライン
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異常なインスリン様成長因子 1 (IGF1) レベルの参加者の数
時間枠：2年目までのベースライン
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IGF1 レベルの正常範囲は、3 歳未満 (<) の女児では 1 ミリリットルあたり 45 から 117 ナノグラム (ng/mL)、3 歳から 6 歳の女児では 80 から 236 ng/mL です。
正常範囲外の値は異常と見なされました。
評価中に異常な IGF1 レベルを示した参加者の数が報告されました。
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2年目までのベースライン
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4年目に正常な身長に達した参加者の数
時間枠：4年目
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通常の身長の参加者は、参照母集団基準の +/- 2 身長 SDS 内の身長を達成した人でした。
身長 SDS は、身長から参照平均身長を引いて、参照母集団の標準偏差で割ったものとして計算されました。
身長 SDS は、同じ年齢と性別の参照人口に対する身長を反映しています。
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4年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
1992年2月29日
一次修了 (実際)
1999年3月31日
研究の完了 (実際)
2010年8月31日
試験登録日
最初に提出
2010年2月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年2月9日
最初の投稿 (見積もり)
2010年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年6月12日
最終確認日
2018年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。