Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling met groeihormoon ter voorkoming van kleine gestalte bij jonge meisjes met het syndroom van Turner vóór de leeftijd van 4 jaar

12 juni 2018 bijgewerkt door: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaboratieve studie om de effecten van behandeling met recombinant groeihormoon Saizen® te beoordelen bij de preventie van kleine gestalte bij jonge meisjes die lijden aan het syndroom van Turner vóór de leeftijd van 4 jaar. Originele Franse titel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met recombinant humaan groeihormoon (r-hGH) bij meisjes met het syndroom van Turner jonger dan 4 jaar. Na 4 jaar behandeling zal de lengte van deze meisjes worden vergeleken met een historische controlegroep van onbehandelde meisjes met het syndroom van Turner, qua leeftijd en lengte bij aanvang gelijk.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

115

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Jonge meisjes met het syndroom van Turner bewezen door karyotype
  • Uitscheiding van groeihormoon bevestigd met ornithin-stimulatietest
  • Normaal glucidisch metabolisme bevestigd door beoordeling van HbA1c
  • Geen ging gepaard met ernstige pathologie die invloed zou kunnen hebben op de groei (d.w.z. nierinsufficiëntie, gedecompenseerd hartfalen)
  • Geen eerdere of geassocieerde behandeling met anabole of seksuele steroïden
  • Bekende ouderlijke lengte

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige geassocieerde pathologie met impact op de groei
  • Gelijktijdige behandeling met impact op de groei
  • Eerdere of geassocieerde behandeling met anabole steroïden
  • Geassocieerde groeihormoondeficiëntie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: r-hGH
Deelnemers (meisjes) krijgen 's avonds r-hGH als een onderhuidse injectie toegediend door een ouder. Tijdens jaar 1-2 zal de ontvangen dosis r-hGH afhangen van de basislijn van de standaarddeviatiescore (SDS) van de deelnemers ten opzichte van de standaard voor de algemene bevolking: deelnemers met een SDS voor de lengte van -2 standaarddeviatie (SD) of lager zullen 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) per dag r-hGH en degenen met een lengte SDS tussen -1 en -2 SD krijgen 0,035 mg/kg per dag r-hGH. Na 2 jaar behandeling krijgen alle deelnemers nog 2 jaar een vaste dosis van 0,05 mg/kg per dag.
Geneesmiddel: r-hGH
Subcutane toediening.
Andere namen:
  • Saizen®
Geen tussenkomst: Historische controle
Deze arm omvat matching (leeftijd en lengte) historische controledeelnemers (meisjes) met het syndroom van Turner, die zijn geboren tussen 1961 en 1990 en onbehandeld waren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte SDS in jaar 4
Tijdsspanne: Jaar 4
Hoogte SDS werd berekend als lengte min referentie gemiddelde hoogte gedeeld door standaarddeviatie van de referentiepopulatie. Lengte SDS geeft de lengte weer ten opzichte van een referentiepopulatie van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht.
Jaar 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met abnormale niveaus van geglyceerd hemoglobine (HbA1c).
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 2
HbA1c ontstaat wanneer hemoglobine, een eiwit in de rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert, samenkomt met glucose in het bloed en geglyceerd wordt. Hoe hoger het glucosegehalte in het bloed, hoe hoger het HbA1c-gehalte aantoonbaar is op rode bloedcellen. Het normale bereik voor HbA1c is 4 procent (%) tot 5,9%. Het aantal deelnemers dat op enig moment tijdens de beoordeling abnormale HbA1c-waarden had, werd gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 2
Verschil tussen botleeftijd (BA) en chronologische leeftijd (CA) (BA-CA)
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, Jaar 2
BA werd bepaald met behulp van röntgenfoto's van de linkerpols en de hand. CA werd bepaald aan de hand van de geboortedatum. Verschil tussen BA en CA (BA-CA) werd gemeld.
Basislijn, Jaar 1, Jaar 2
Aantal deelnemers met anti-r-hGH-antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 2
Basislijn tot jaar 2
Aantal deelnemers met abnormale insuline-achtige groeifactor 1 (IGF1) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 2
Het normale bereik voor IGF1-waarden is 45 tot 117 nanogram per milliliter (ng/ml) voor meisjes jonger dan (<) 3 jaar en 80 tot 236 ng/ml voor meisjes van 3 tot 6 jaar. Waarden buiten het normale bereik werden als abnormaal beschouwd. Het aantal deelnemers dat op enig moment tijdens de beoordeling abnormale IGF1-waarden had, werd gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 2
Aantal deelnemers dat de normale lengte bereikte in jaar 4
Tijdsspanne: Jaar 4
Deelnemers met een normale lengte waren degenen die een lengte bereikten die binnen +/- 2 lengte-SDS van de referentiepopulatiestandaard lag. Hoogte SDS werd berekend als lengte min referentie gemiddelde hoogte gedeeld door standaarddeviatie van de referentiepopulatie. Lengte SDS geeft de lengte weer ten opzichte van een referentiepopulatie van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht.
Jaar 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 februari 1992

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 1999

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

10 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2018

Laatst geverifieerd

1 juni 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GF 5834

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren