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Tratamiento con hormona de crecimiento para la prevención de la talla baja en niñas menores de 4 años con síndrome de Turner

12 de junio de 2018 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Estudio colaborativo para evaluar los efectos del tratamiento con hormona de crecimiento recombinante Saizen® en la prevención de la talla baja en niñas menores de 4 años con síndrome de Turner. Título original en francés: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante (r-hGH) en niñas con Síndrome de Turner menores de 4 años. Después de 4 años de tratamiento, la estatura de estas niñas se comparará con un grupo de control histórico de niñas no tratadas con síndrome de Turner, emparejadas por edad y estatura al inicio del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

115

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75935
        • Hopital Robert Debre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 4 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niñas jóvenes con síndrome de Turner comprobado por cariotipo
  • Secreción de hormona de crecimiento confirmada con prueba de estimulación con ornitina
  • Metabolismo glucídico normal confirmado por evaluación de HbA1c
  • Ninguno asoció una patología grave que pudiera tener un impacto en el crecimiento (es decir, insuficiencia renal, insuficiencia cardiaca descompensada)
  • Sin tratamiento previo o asociado con esteroides anabólicos o sexuales
  • Altura de los padres conocida

Criterio de exclusión:

  • Patología severa asociada con impacto en el crecimiento
  • Tratamiento concomitante con impacto en el crecimiento
  • Tratamiento previo o asociado con esteroides anabólicos
  • Deficiencia de hormona de crecimiento asociada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: r-hGH
Las participantes (niñas) recibirán r-hGH como una inyección subcutánea administrada por uno de los padres por la noche. Durante los años 1 y 2, la dosis de r-hGH recibida dependerá de la puntuación de desviación estándar (SDS) de altura inicial de los participantes en relación con el estándar de la población general: los participantes con una SDS de altura de -2 desviación estándar (SD) o inferior recibirán 0,05 miligramos por kilogramo (mg/kg) por día de r-hGH y aquellos con una altura SDS entre -1 y -2 SD recibirán 0,035 mg/kg por día de r-hGH. Después de 2 años de tratamiento, todos los participantes recibirán una dosis fija de 0,05 mg/kg por día durante 2 años más.
Droga: r-hGH
Administración subcutánea.
Otros nombres:
  • Saizen®
Sin intervención: Control Histórico
Este grupo incluirá participantes de control histórico coincidentes (edad y altura) (niñas) con síndrome de Turner, que nacieron entre 1961 y 1990 y no recibieron tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura SDS en el año 4
Periodo de tiempo: Año 4
La altura SDS se calculó como la altura menos la altura media de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Altura SDS refleja la altura relativa a una población de referencia de la misma edad y sexo.
Año 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con niveles anormales de hemoglobina glicosilada (HbA1c)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
La HbA1c se desarrolla cuando la hemoglobina, una proteína dentro de los glóbulos rojos que transporta oxígeno por todo el cuerpo, se une a la glucosa en la sangre y se vuelve glicosilada. Cuanto mayor sea el nivel de glucosa en la sangre, mayor será el nivel de HbA1c detectable en los glóbulos rojos. El rango normal de HbA1c es del 4 por ciento (%) al 5,9 %. Se informó el número de participantes que tenían niveles anormales de HbA1c en cualquier momento durante la evaluación.
Línea de base hasta el año 2
Diferencia entre edad ósea (BA) y edad cronológica (CA) (BA-CA)
Periodo de tiempo: Línea de base, año 1, año 2
La AB se determinó mediante radiografía de la muñeca y la mano izquierdas. La CA se determinó utilizando la fecha de nacimiento. Se informó la diferencia de BA y CA (BA-CA).
Línea de base, año 1, año 2
Número de participantes con anticuerpos anti r-hGH
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
Línea de base hasta el año 2
Número de participantes con niveles anormales del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
El rango normal para los niveles de IGF1 es de 45 a 117 nanogramos por mililitro (ng/mL) para niñas menores de (<) 3 años y de 80 a 236 ng/mL para niñas de 3 a 6 años. Los valores fuera del rango normal se consideraron anormales. Se informó el número de participantes que tenían niveles anormales de IGF1 en cualquier momento durante la evaluación.
Línea de base hasta el año 2
Número de participantes que alcanzaron la estatura normal en el año 4
Periodo de tiempo: Año 4
Los participantes con altura normal fueron aquellos que alcanzaron una altura que estaba dentro de +/- 2 SDS de altura del estándar de población de referencia. La altura SDS se calculó como la altura menos la altura media de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Altura SDS refleja la altura relativa a una población de referencia de la misma edad y sexo.
Año 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de febrero de 1992

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 1999

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2018

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GF 5834

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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