Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasvuhormonihoito lyhytkasvuisuuden estämiseksi nuorilla tytöillä, joilla on Turnerin oireyhtymä alle 4-vuotiaana

tiistai 12. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Yhteistyötutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdyllä kasvuhormoni Saizen® -hoidon vaikutuksilla lyhytkasvuisuuden ehkäisyssä nuorilla tytöillä, jotka kärsivät Turnerin oireyhtymästä alle 4 vuoden iässä. Alkuperäinen ranskankielinen nimi: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (r-hGH) -hoidon tehoa ja turvallisuutta alle 4-vuotiailla tytöillä, joilla on Turnerin syndrooma. Neljän vuoden hoidon jälkeen näiden tyttöjen pituutta verrataan historialliseen vertailuryhmään, jossa oli hoitamattomia Turnerin oireyhtymää sairastavia tyttöjä, jotka vastaavat ikää ja pituutta lähtötilanteessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

115

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75935
        • Hopital Robert Debre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nuoret tytöt, joilla on karyotyypin todettu turnerin syndrooma
  • Kasvuhormonin eritys varmistettu ornitiinistimulaatiotestillä
  • Normaali glusidinen aineenvaihdunta varmistettu arvioimalla HbA1c
  • Mikään ei liittynyt vakavaan patologiaan, jolla voisi olla vaikutusta kasvuun (esim. munuaisten vajaatoiminta, sydämen vajaatoiminta)
  • Ei aikaisempaa tai siihen liittyvää hoitoa anabolisilla tai seksuaalisilla steroideilla
  • Tunnettu vanhempien pituus

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea liittyvä patologia, jolla on vaikutusta kasvuun
  • Samanaikainen hoito, jolla on vaikutusta kasvuun
  • Aiempi tai siihen liittyvä hoito anabolisilla steroideilla
  • Tähän liittyvä kasvuhormonin puutos

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: r-hGH
Osallistujat (tytöt) saavat r-hGH:ta ihonalaisena injektiona, jonka vanhempi antaa illalla. Vuosina 1–2 saatu r-hGH-annos riippuu osallistujien peruspituuden standardipoikkeamapisteistä (SDS) suhteessa yleiseen väestöstandardiin: osallistujat, joiden pituus SDS on -2 standardipoikkeamaa (SD) tai vähemmän, saavat 0,05 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) päivässä r-hGH:ta ja ne, joiden SDS-pituus on -1 ja -2 SD, saavat 0,035 mg/kg päivässä r-hGH:ta. Kahden vuoden hoidon jälkeen kaikki osallistujat saavat kiinteän annoksen 0,05 mg/kg päivässä vielä 2 vuoden ajan.
Lääke: r-hGH
Ihonalainen anto.
Muut nimet:
  • Saizen®
Ei väliintuloa: Historiallinen valvonta
Tämä käsivarsi sisältää vastaavat (ikä ja pituus) historialliset vertailuhenkilöt (tytöt), joilla on Turnerin syndrooma ja jotka ovat syntyneet vuosina 1961-1990 ja joita ei hoidettu.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korkeus SDS vuonna 4
Aikaikkuna: Vuosi 4
Pituus SDS laskettiin pituudesta miinus vertailukeskipituus jaettuna vertailupopulaation keskihajonnalla. Pituus SDS heijastaa pituutta suhteessa saman iän ja sukupuolen vertailupopulaatioon.
Vuosi 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on epänormaali glykoitu hemoglobiini (HbA1c)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
HbA1c kehittyy, kun hemoglobiini, punasolujen proteiini, joka kuljettaa happea kaikkialla kehossa, liittyy veren glukoosiin ja muuttuu glykoituksi. Mitä korkeampi glukoositaso veressä on, sitä korkeampi HbA1c-taso on havaittavissa punasoluissa. Normaali HbA1c-arvo on 4 prosentista (%) 5,9 prosenttiin. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli epänormaalit HbA1c-arvot milloin tahansa arvioinnin aikana, ilmoitettiin.
Perustaso vuoteen 2 asti
Ero luuiän (BA) ja kronologisen iän (CA) (BA-CA) välillä
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
BA määritettiin käyttämällä vasemman ranteen ja käden röntgenkuvaa. CA määritettiin käyttämällä syntymäaikaa. BA:n ja CA:n (BA-CA) ero raportoitiin.
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
Anti-r-hGH-vasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
Perustaso vuoteen 2 asti
Osallistujien määrä, joilla on epänormaali insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF1)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
Normaali IGF1-tasojen vaihteluväli on 45–117 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml) alle (<) 3-vuotiailla tytöillä ja 80–236 ng/ml 3–6-vuotiailla tytöillä. Normaalin alueen ulkopuolella olevia arvoja pidettiin epänormaaleina. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli epänormaalit IGF1-tasot milloin tahansa arvioinnin aikana, ilmoitettiin.
Perustaso vuoteen 2 asti
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat normaalipituuden vuonna 4
Aikaikkuna: Vuosi 4
Osallistujat, joilla oli normaalipituus, olivat ne, jotka saavuttivat pituuden, joka oli +/- 2 pituuden SDS sisällä vertailupopulaatiostandardista. Pituus SDS laskettiin pituudesta miinus vertailukeskipituus jaettuna vertailupopulaation keskihajonnalla. Pituus SDS heijastaa pituutta suhteessa saman iän ja sukupuolen vertailupopulaatioon.
Vuosi 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 29. helmikuuta 1992

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 1999

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. elokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. helmikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. helmikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. helmikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GF 5834

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset r-hGH

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa