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Wachstumshormonbehandlung zur Vorbeugung von Kleinwuchs bei jungen Mädchen mit Turner-Syndrom vor dem Alter von 4 Jahren

12. Juni 2018 aktualisiert von: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Kollaborative Studie zur Bewertung der Auswirkungen einer Behandlung mit dem rekombinanten Wachstumshormon Saizen® bei der Prävention von Kleinwuchs bei jungen Mädchen mit Turner-Syndrom vor dem Alter von 4 Jahren. Französischer Originaltitel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Behandlung mit rekombinantem humanem Wachstumshormon (r-hGH) bei Mädchen mit Turner-Syndrom unter 4 Jahren. Nach 4 Behandlungsjahren wird die Körpergröße dieser Mädchen mit einer historischen Kontrollgruppe von unbehandelten Mädchen mit Turner-Syndrom verglichen, die auf Alter und Körpergröße zu Studienbeginn abgestimmt sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

115

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Junge Mädchen mit Turner-Syndrom, nachgewiesen durch Karyotyp
  • Wachstumshormonsekretion bestätigt mit Ornithin-Stimulationstest
  • Normaler Glukosestoffwechsel bestätigt durch Bestimmung des HbA1c
  • Keine assoziierte schwere Pathologie, die Auswirkungen auf das Wachstum haben könnte (d.h. Niereninsuffizienz, dekompensierte Herzinsuffizienz)
  • Keine vorherige oder damit verbundene Behandlung mit anabolen oder sexuellen Steroiden
  • Bekannte Größe der Eltern

Ausschlusskriterien:

  • Schwere assoziierte Pathologie mit Auswirkungen auf das Wachstum
  • Begleitbehandlung mit Auswirkungen auf das Wachstum
  • Vorherige oder begleitende Behandlung mit anabolen Steroiden
  • Assoziierter Wachstumshormonmangel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: r-hGH
Die Teilnehmer (Mädchen) erhalten r-hGH als subkutane Injektion, die abends von einem Elternteil verabreicht wird. Während der Jahre 1-2 hängt die erhaltene r-hGH-Dosis von der Standardabweichung (SDS) der Teilnehmer bei der Grundlinie der Körpergröße im Vergleich zum allgemeinen Bevölkerungsstandard ab: Teilnehmer mit einer Standardabweichung (SD) der Körpergröße von -2 oder weniger erhalten 0,05 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) pro Tag r-hGH und diejenigen mit einer Körpergröße SDS zwischen -1 und -2 SD erhalten 0,035 mg/kg pro Tag r-hGH. Nach 2 Jahren Behandlung erhalten alle Teilnehmer für weitere 2 Jahre eine feste Dosis von 0,05 mg/kg pro Tag.
Arzneimittel: r-hGH
Subkutane Verabreichung.
Andere Namen:
  • Saizen®
Kein Eingriff: Historische Kontrolle
Dieser Arm umfasst übereinstimmende (Alter und Größe) historische Kontrollteilnehmer (Mädchen) mit Turner-Syndrom, die zwischen 1961 und 1990 geboren wurden und unbehandelt waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Größe SDS im 4. Jahr
Zeitfenster: Jahr 4
Die Körpergröße SDS wurde als Körpergröße minus mittlere Referenzgröße dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Körpergröße SDS spiegelt die Körpergröße relativ zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider.
Jahr 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Spiegeln von glykiertem Hämoglobin (HbA1c).
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
HbA1c entsteht, wenn Hämoglobin, ein Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert, sich mit Glukose im Blut verbindet und glykiert wird. Je höher der Glukosespiegel im Blut ist, desto höher ist der HbA1c-Spiegel in den roten Blutkörperchen nachweisbar. Der normale Bereich für HbA1c liegt zwischen 4 Prozent (%) und 5,9 %. Die Anzahl der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Bewertung anormale HbA1c-Werte aufwiesen, wurde gemeldet.
Baseline bis zum 2
Unterschied zwischen Knochenalter (BA) und chronologischem Alter (CA) (BA-CA)
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2
BA wurde unter Verwendung von Röntgenaufnahmen des linken Handgelenks und der Hand bestimmt. CA wurde anhand des Geburtsdatums bestimmt. Der Unterschied von BA und CA (BA-CA) wurde berichtet.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-r-hGH-Antikörpern
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
Baseline bis zum 2
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Spiegeln des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF1).
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
Der normale Bereich für IGF1-Spiegel beträgt 45 bis 117 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) für Mädchen unter (<) 3 Jahren und 80 bis 236 ng/ml für Mädchen im Alter von 3 bis 6 Jahren. Werte außerhalb des normalen Bereichs wurden als abnormal angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Bewertung anormale IGF1-Spiegel aufwiesen, wurde gemeldet.
Baseline bis zum 2
Anzahl der Teilnehmer, die im 4. Jahr die Normalgröße erreicht haben
Zeitfenster: Jahr 4
Teilnehmer mit normaler Größe waren diejenigen, die eine Körpergröße erreichten, die innerhalb von +/- 2 Größen-SDS des Referenzpopulationsstandards lag. Die Körpergröße SDS wurde als Körpergröße minus mittlere Referenzgröße dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Körpergröße SDS spiegelt die Körpergröße relativ zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider.
Jahr 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Februar 1992

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 1999

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GF 5834

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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