Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tillväxthormonbehandling för att förebygga kortväxthet hos unga flickor med Turners syndrom före 4 års ålder

12 juni 2018 uppdaterad av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbetsstudie för att bedöma effekterna av behandling med rekombinant tillväxthormon Saizen® för att förebygga kortväxthet hos unga flickor som lider av Turners syndrom före 4 års ålder. Franska originaltitel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av behandling med rekombinant humant tillväxthormon (r-hGH) hos flickor med Turners syndrom under 4 år. Efter 4 års behandling kommer längden hos dessa flickor att jämföras med en historisk kontrollgrupp av obehandlade flickor med Turners syndrom, matchade för ålder och längd vid baslinjen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

115

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hopital Robert Debre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Unga flickor med Turners syndrom bevisas av karyotyp
  • Utsöndring av tillväxthormon bekräftad med ornitinstimuleringstest
  • Normal glucidmetabolism bekräftad genom bedömning av HbA1c
  • Ingen associerad allvarlig patologi som kan påverka tillväxten (dvs. njurinsufficiens, dekompenserad hjärtsvikt)
  • Ingen tidigare eller associerad behandling med anabola eller sexuella steroider
  • Känd föräldrahöjd

Exklusions kriterier:

  • Allvarlig associerad patologi med inverkan på tillväxten
  • Samtidig behandling med påverkan på tillväxten
  • Tidigare eller associerad behandling med anabola steroider
  • Tillhörande tillväxthormonbrist

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: r-hGH
Deltagarna (flickor) kommer att få r-hGH som en subkutan injektion administrerad av en förälder på kvällen. Under år 1-2 kommer dosen av r-hGH som tas emot att bero på deltagarnas baseline höjd standardavvikelsepoäng (SDS) i förhållande till den allmänna populationsstandarden: deltagare med en höjd SDS på -2 standardavvikelse (SD) eller lägre kommer att få 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) per dag r-hGH och de med en höjd SDS mellan -1 och -2 SD kommer att få 0,035 mg/kg per dag r-hGH. Efter 2 års behandling kommer alla deltagare att få en fast dos på 0,05 mg/kg per dag i ytterligare 2 år.
Läkemedel: r-hGH
Subkutan administrering.
Andra namn:
  • Saizen®
Inget ingripande: Historisk kontroll
Denna arm kommer att inkludera matchande (ålder och längd) historiska kontrolldeltagare (flickor) med turners syndrom, som föddes mellan 1961 och 1990 och var obehandlade.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjd SDS vid årskurs 4
Tidsram: År 4
Höjd SDS beräknades som höjd minus referensmedelhöjd dividerat med standardavvikelse för referenspopulationen. Höjd SDS speglar höjden i förhållande till en referenspopulation av samma ålder och kön.
År 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med onormala nivåer av glykerat hemoglobin (HbA1c).
Tidsram: Baslinje upp till år 2
HbA1c utvecklas när hemoglobin, ett protein i röda blodkroppar som transporterar syre genom hela kroppen, förenas med glukos i blodet och blir glykerat. Ju högre nivå av glukos i blodet, desto högre nivå av HbA1c kan detekteras på röda blodkroppar. Det normala intervallet för HbA1c är 4 procent (%) till 5,9 %. Antal deltagare som hade onormala HbA1c-nivåer någon gång under bedömningen rapporterades.
Baslinje upp till år 2
Skillnaden mellan benålder (BA) och kronologisk ålder (CA) (BA-CA)
Tidsram: Baslinje, år 1, år 2
BA bestämdes med hjälp av vänster handled och handröntgen. CA bestämdes med hjälp av födelsedatum. Skillnad mellan BA och CA (BA-CA) rapporterades.
Baslinje, år 1, år 2
Antal deltagare med anti-r-hGH-antikroppar
Tidsram: Baslinje upp till år 2
Baslinje upp till år 2
Antal deltagare med onormal insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF1) nivåer
Tidsram: Baslinje upp till år 2
Det normala intervallet för IGF1-nivåer är 45 till 117 nanogram per milliliter (ng/ml) för flickor under (<) 3 år och 80 till 236 ng/ml för flickor i åldern 3 till 6 år. Värden utanför det normala intervallet ansågs vara onormala. Antal deltagare, som hade onormala IGF1-nivåer någon gång under bedömningen, rapporterades.
Baslinje upp till år 2
Antal deltagare som nådde normal längd vid årskurs 4
Tidsram: År 4
Deltagare med normal längd var de som uppnådde en höjd som var inom +/- 2 höjd SDS från referenspopulationsstandarden. Höjd SDS beräknades som höjd minus referensmedelhöjd dividerat med standardavvikelse för referenspopulationen. Höjd SDS speglar höjden i förhållande till en referenspopulation av samma ålder och kön.
År 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 februari 1992

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 1999

Avslutad studie (Faktisk)

31 augusti 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2010

Första postat (Uppskatta)

10 februari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 december 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2018

Senast verifierad

1 juni 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GF 5834

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera