Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение гормоном роста для предотвращения низкого роста у девочек с синдромом Тернера в возрасте до 4 лет

12 июня 2018 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Совместное исследование по оценке влияния лечения рекомбинантным гормоном роста Сайзен® на профилактику низкого роста у девочек, страдающих синдромом Тернера, в возрасте до 4 лет. Оригинальное французское название: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности лечения рекомбинантным гормоном роста человека (r-hGH) у девочек с синдромом Тернера в возрасте до 4 лет. После 4 лет лечения рост этих девочек будет сравниваться с контрольной группой ранее не получавших лечения девочек с синдромом Тернера, соответствующих возрасту и росту на исходном уровне.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

115

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 4 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Молодые девушки с синдромом Тернера, подтвержденным кариотипом
  • Секреция гормона роста подтверждена тестом на стимуляцию орнитином
  • Нормальный метаболизм глюкозы, подтвержденный оценкой HbA1c
  • Ни одна связанная с этим тяжелая патология, которая могла бы повлиять на рост (т. почечная недостаточность, декомпенсированная сердечная недостаточность)
  • Отсутствие предыдущего или связанного лечения анаболическими или сексуальными стероидами
  • Известный рост родителей

Критерий исключения:

  • Тяжелая сопутствующая патология с влиянием на рост
  • Сопутствующее лечение с влиянием на рост
  • Предшествующее или связанное лечение анаболическими стероидами
  • Сопутствующий дефицит гормона роста

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: р-чГР
Участники (девочки) получат r-hGH в виде подкожной инъекции, которую родители введут вечером. В течение 1-2 лет получаемая доза r-hGH будет зависеть от базового показателя стандартного отклонения (SDS) роста участников по сравнению со стандартом для общей популяции: участники с SDS роста -2 стандартного отклонения (SD) или ниже будут получать 0,05 миллиграмма на килограмм (мг/кг) в день r-hGH и те, у кого SDS роста от -1 до -2 SD, будут получать 0,035 мг/кг в день r-hGH. После 2 лет лечения все участники будут получать фиксированную дозу 0,05 мг/кг в день в течение еще 2 лет.
Лекарство: р-чГР
Подкожное введение.
Другие имена:
  • Сайзен®
Без вмешательства: Исторический контроль
Эта группа будет включать соответствующих (по возрасту и росту) участников исторического контроля (девочек) с синдромом Тернера, которые родились между 1961 и 1990 годами и не получали лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Высота SDS на 4-м году жизни
Временное ограничение: 4 год
SDS роста рассчитывали как рост минус эталонный средний рост, деленный на стандартное отклонение эталонной популяции. SDS роста отражает рост по отношению к эталонной популяции того же возраста и пола.
4 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с аномальными уровнями гликированного гемоглобина (HbA1c)
Временное ограничение: Базовый уровень до 2 года
HbA1c развивается, когда гемоглобин, белок в красных кровяных тельцах, который переносит кислород по всему телу, соединяется с глюкозой в крови, гликозилируясь. Чем выше уровень глюкозы в крови, тем выше уровень HbA1c, обнаруживаемый в эритроцитах. Нормальный диапазон для HbA1c составляет от 4 процентов (%) до 5,9%. Сообщалось о количестве участников, у которых в любое время во время оценки были обнаружены аномальные уровни HbA1c.
Базовый уровень до 2 года
Разница между костным возрастом (BA) и хронологическим возрастом (CA) (BA-CA)
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1, год 2
БА определяли с помощью рентгенографии левого запястья и кисти. СА определяли по дате рождения. Сообщалось о разнице БА и СА (BA-CA).
Исходный уровень, год 1, год 2
Количество участников с антителами против r-hGH
Временное ограничение: Базовый уровень до 2 года
Базовый уровень до 2 года
Количество участников с аномальными уровнями инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF1)
Временное ограничение: Базовый уровень до 2 года
Нормальный диапазон уровней IGF1 составляет от 45 до 117 нанограммов на миллилитр (нг/мл) для девочек в возрасте до (<) 3 лет и от 80 до 236 нг/мл для девочек в возрасте от 3 до 6 лет. Значения вне нормального диапазона считались аномальными. Сообщалось о количестве участников, у которых в любое время во время оценки были обнаружены аномальные уровни IGF1.
Базовый уровень до 2 года
Количество участников, достигших нормального роста в 4-м классе
Временное ограничение: 4 год
Участниками с нормальным ростом были те, кто достиг роста, который находился в пределах +/- 2 SDS роста от стандарта референтной популяции. SDS роста рассчитывали как рост минус эталонный средний рост, деленный на стандартное отклонение эталонной популяции. SDS роста отражает рост по отношению к эталонной популяции того же возраста и пола.
4 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 февраля 1992 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 1999 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 августа 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 февраля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 февраля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GF 5834

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться