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Trattamento con ormone della crescita per la prevenzione della bassa statura nelle ragazze con sindrome di Turner prima dei 4 anni

12 giugno 2018 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Studio collaborativo per valutare gli effetti del trattamento con l'ormone della crescita ricombinante Saizen® nella prevenzione della bassa statura nelle ragazze affette da sindrome di Turner prima dei 4 anni. Titolo originale francese: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) nelle ragazze con sindrome di Turner di età inferiore ai 4 anni. Dopo 4 anni di trattamento, l'altezza in queste ragazze verrà confrontata con un gruppo di controllo storico di ragazze non trattate con sindrome di Turner, appaiate per età e altezza al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

115

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Giovani ragazze con sindrome di Turner dimostrata dal cariotipo
  • Secrezione dell'ormone della crescita confermata con test di stimolazione dell'ornitina
  • Normale metabolismo glucidico confermato dalla valutazione di HbA1c
  • Nessuna patologia grave associata che potrebbe avere un impatto sulla crescita (es. insufficienza renale, insufficienza cardiaca scompensata)
  • Nessun trattamento precedente o associato con steroidi anabolizzanti o sessuali
  • Altezza dei genitori nota

Criteri di esclusione:

  • Grave patologia associata con impatto sulla crescita
  • Trattamento concomitante con impatto sulla crescita
  • Trattamento precedente o associato con steroidi anabolizzanti
  • Deficit associato dell'ormone della crescita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: r-hGH
I partecipanti (ragazze) riceveranno r-hGH come iniezione sottocutanea somministrata da un genitore la sera. Durante gli anni 1-2, la dose di r-hGH ricevuta dipenderà dal punteggio di deviazione standard (SDS) dell'altezza al basale dei partecipanti rispetto allo standard della popolazione generale: i partecipanti con un'altezza SDS di -2 deviazione standard (SD) o inferiore riceveranno 0,05 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) al giorno di r-hGH e quelli con un'altezza SDS compresa tra -1 e -2 SD riceveranno 0,035 mg/kg al giorno di r-hGH. Dopo 2 anni di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno una dose fissa di 0,05 mg/kg al giorno per altri 2 anni.
Droga: r-hGH
Somministrazione sottocutanea.
Altri nomi:
  • Saizen®
Nessun intervento: Controllo storico
Questo braccio includerà partecipanti al controllo storico corrispondenti (età e altezza) (ragazze) con sindrome di Turner, nati tra il 1961 e il 1990 e non trattati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza SDS all'anno 4
Lasso di tempo: Anno 4
L'SDS di altezza è stato calcolato come altezza meno l'altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Altezza SDS riflette l'altezza relativa a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso.
Anno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con livelli anomali di emoglobina glicata (HbA1c).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
L'HbA1c si sviluppa quando l'emoglobina, una proteina all'interno dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo, si unisce al glucosio nel sangue, diventando glicata. Maggiore è il livello di glucosio nel sangue, maggiore è il livello di HbA1c rilevabile sui globuli rossi. L'intervallo normale per HbA1c è compreso tra il 4% (%) e il 5,9%. È stato segnalato il numero di partecipanti che presentavano livelli anormali di HbA1c in qualsiasi momento durante la valutazione.
Linea di base fino all'anno 2
Differenza tra età ossea (BA) ed età cronologica (CA) (BA-CA)
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2
La BA è stata determinata utilizzando i raggi X del polso sinistro e della mano. La CA è stata determinata utilizzando la data di nascita. È stata segnalata la differenza di BA e CA (BA-CA).
Baseline, anno 1, anno 2
Numero di partecipanti con anticorpi anti r-hGH
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
Linea di base fino all'anno 2
Numero di partecipanti con livelli anomali del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF1).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
L'intervallo normale per i livelli di IGF1 va da 45 a 117 nanogrammi per millilitro (ng/mL) per le ragazze di età inferiore a (<) 3 anni e da 80 a 236 ng/mL per le ragazze di età compresa tra 3 e 6 anni. I valori al di fuori del range normale sono stati considerati anormali. È stato segnalato il numero di partecipanti che presentavano livelli anormali di IGF1 in qualsiasi momento durante la valutazione.
Linea di base fino all'anno 2
Numero di partecipanti che hanno raggiunto l'altezza normale all'anno 4
Lasso di tempo: Anno 4
I partecipanti con altezza normale erano quelli che raggiungevano un'altezza compresa tra +/- 2 SDS di altezza rispetto allo standard della popolazione di riferimento. L'SDS di altezza è stato calcolato come altezza meno l'altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Altezza SDS riflette l'altezza relativa a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso.
Anno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 febbraio 1992

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 1999

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

10 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GF 5834

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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